左旋苯丙氨酸氮芥(马法兰)治疗多发性骨髓瘤的首选药物,70%~80%患者在0.5~2年内获得主观症状改善,30%~50%患者获得客观缓解,即使无客观缓解,亦能延长生存期。常规用量时左旋苯丙氨酸氮芥耐受性较好,但肝、肾功能障碍患者仍应慎用,严重贫血、早孕者禁用。
Alexanian等人的一项研究表明,左旋苯丙氨酸氮芥(马法兰)与强的松组合的使用显着提高了多发性骨髓瘤患者达到缓解的百分比。一个方案是以0.25mg / kg /天连续连续4天(或连续5天为0.20mg / kg /天)施用左旋苯丙氨酸氮芥疗程,总剂量为1mg / kg /疗程。如果粒细胞计数和血小板计数恢复正常水平,则每4至6周重复4至5天的疗程。
要强调的是,反应可能在很多个月内是非常缓慢的;重要的是重复的疗程或连续治疗,因为改善可能会持续缓慢的多个月,如果治疗被放弃太早,可能会错过最大的好处。在中度至重度肾损伤的患者中,目前可获得的药代动力学数据不能证明对这些患者减少剂量的绝对推荐,但是最初使用降低剂量可能是谨慎的。
左旋苯丙氨酸氮芥(马法兰)可用与多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。左旋苯丙氨酸氮芥对精原细胞瘤/乳腺癌/卵巢癌/慢性白血病/真性红细胞增多症/恶性淋巴瘤/儿童晚期神经母细胞瘤/甲状腺癌等有效。
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