司美替尼治疗神经纤维瘤的效果如何？

神经纤维瘤病是一种罕见且使人衰弱的遗传疾病。大约30-50％的NF1患者患有PN-神经鞘内生长的肿瘤。这些PN可引起临床问题，例如疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容。司美替尼(Selumetinib)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，适应于治疗神经纤维瘤病患者的神经纤维瘤。

司美替尼治疗神经纤维瘤的效果如何？

一期临床试验数据显示司美替尼（selumetinib）治疗神经纤维瘤病I型有不错的表现。试验中共招募了24位患儿（最小3岁，最大18.5岁），其中女性11位，男性13位，入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。

治疗结果显示，患儿使用司美替尼（selumetinib）治疗后肿瘤体积均有缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在24位患儿中，17位对司美替尼的治疗有效，有效率为71%。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。司美替尼（selumetinib）的使用能够有效使肿瘤的体积缩小，从而改善患者的身体机能，有效的减轻患儿的身体疼痛，使患者的生活质量得到提高。

相关热文推荐：司美替尼2020年最新价格  /newsDetail/84445.html