




泊马度胺为第3代免疫调节剂(IMiD),同为美国Celgene公司开发,结构上为沙利度胺和来那度胺的综合体,较前二者具有更好的药理活性、更小的毒性、更好的耐受性。2013年2月FDA批准其用于已接受两种及以上药物治疗后疾病仍处于进展状态多发性骨髓瘤患者的临床治疗。
泊马度胺通过协同刺激T细胞,使白介素2(IL-2)和干扰素IFN-γ升高,作用于NK细胞(自然杀伤细胞),NK细胞通过抗体介导的细胞毒性,诱导异常产生的浆细胞细胞周期阻滞,降低VEGF(血管内皮生长因子)和HIF1α(低氧诱导因子-1),从而抑制浆细胞的恶性增殖。其次,泊马度胺直接作用于单核白细胞和浆细胞,抑制来那度胺耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖,与地塞米松协同作用诱导来那度胺耐药细胞株肿瘤细胞凋亡。最后,泊马度胺还作用于破骨细胞,降低破骨细胞生成,从而抑制骨吸收。
目前Celgene International Sarl/美国赛尔基因公司的泊马度胺价格是16516.93美元,规格为4mg*21胶囊,十分昂贵,天价的药物犹如一盆冷水直接泼在了患者的心上,但比较幸运的是,印度NATCO的泊马度胺有两个规格的泊马度胺正在出售,规格为2mg*21胶囊价格只需要1500$左右。规格为4mg*21胶囊价格只需要2500左右,更适合患者长期使用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956