




阿斯利康(AstraZeneca)是全球领先制药公司,由前瑞典阿斯特拉公司和前英国捷利康公司于1999年合并而成。司美替尼是英国阿斯利康生产的治疗神经纤维瘤的药物。
英国阿斯利康司美替尼的介绍:司美替尼是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出抗肿瘤活性。2020年4月10日,美国FDA批准了英国阿斯利康公司开发的MEK1/2抑制剂司美替尼(Selumetinib:AZD6244,ARRY-142886)上市,适应症为2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。
英国阿斯利康司美替尼图片
来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究,主要针对1型神经的患者。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼(Koselugo,来自阿斯利康的一种药物)治疗1型神经患者的丛状神经纤维瘤(plexiform neurofibroma),总共24位患者,平均疗程大概在30个月左右。结果还是十分鼓舞人心的,大概71%的(24位患者中有17位)患者出现了瘤体超过20%的减小。同时,不良反应相对较轻,多数仅出现样皮损、胃肠道不适反应,以及肌酸激酶的升高,有一例患者出现眼部损害。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756