




司美替尼(selumetinib)是一款由英国阿斯利康研发和生产的口服胶囊, 该药曾经获“ 突破性药物 ”、“ 孤儿药”和“罕见儿科疾病用药”资格以及“优先审评”地位,被批准用于治疗 2 岁及以上的 1 型神经纤维瘤(NF1)儿童患者,这些患者带有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。英国阿斯利康司美替尼是 FDA 批准的首款 NF1 治疗药物。
作为一种靶向 MEK 的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),英国阿斯利康司美替尼能够选择性地抑制 MEK1 和 MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童 NF1 患者的病情。该药目前还未能够在国内上市,所以患者当前在国内是买不到英国阿斯利康司美替尼的,不过患者可通过联系国内一些专业的海外医疗服务机构(比如医伴旅)来获取其购药渠道。
英国阿斯利康司美替尼(selumetinib)常见的毒副作用有呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、骨骼肌肉疼痛、发烧、痤疮、口腔炎、 头痛、甲沟炎、瘙痒等。当患者在用药期间遇到了这些或其他不良反应时,应立即采取措施对症处理。
1999年 ,北欧最大的跨国制药公司阿斯特拉与在中国已有百年历史的英国捷利康公司平等合并,强强联合形成 了一家世界排名前5位的制药公司—— 阿斯利康 (ASTRAZENECA),从而建立了医药史上一个新的里程碑。其研发生产的司美替尼尽管存在着一定的副作用,但是绝大多数均可控,而且疗效相对明显,患者可放心购买和使用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756