




泊马度胺适用于多发性骨髓瘤患者,曾接受至少两种既往治疗包括来那度胺[lenalidomide]和硼替佐米[bortezomib],对治疗没有应答(未能奏效)和在最后一次治疗后60天内进展(复发和难治性)的患者。老挝东盟生产的是其仿制药,适应症与原研药相同,而且治疗效果也相差无几。
泊马度胺是来那度胺的衍生物,是继沙利度胺、来那度胺之后的第三代免疫调节剂,并且具有抗肿瘤活性,可能是迄今为止活性最强的免疫调节药物。在临床试验中,法国Huriez医院对泊马度胺治疗RRMM进行了多中心、随机的Ⅱ期临床试验,试验中纳入了84例患者,将患者分为两组,其中一组(43例)接受泊马度胺4mg第1天至第21天/28d同时联用地塞米松40mg/周治疗(21/28方案),另一组(41例)接受泊马度胺4mg第1天至第28天/28d同时联用地塞米松40mg/周治疗(28/28方案),中位疗程数为5个。
结果显示,21/28方案组的总体反应率分别为35%,28/28方案为34%,不考虑不同患者耐药性及曾接受过治疗方案的差异,中位缓解时间(DOR)、疾病进展时间(TTP)和PFS分别为7.3、5.4和4.6个月,两组差异无统计学意义。在随后23个月的随访中,中位OS是14.9个月,44%的患者生存至18个月,患者主要的不良反应为骨髓抑制,且为可控制的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956