套细胞淋巴瘤(MCL)是一种较罕见及快速生长的非霍奇金淋巴瘤。阿卡替尼是一种用于抑制布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 功能的靶向治疗用药。BTK是一种细胞内的蛋白,在恶性B细胞中可能存在过度表达的现象。2017年8月,FDA授予阿卡替尼治疗MCL的突破性药物资格。
临床试验LY-004(NCT02213926)分析了阿卡替尼(阿卡拉布替尼)治疗套细胞淋巴瘤(MCL)的疗效。LY-004试验共纳入124例MCL患者,他们之前至少接受过一次治疗。 入组患者的人群特征为:中位年龄68岁,80%为男性,74%为白种人。在基线时,93%的患者ECOG评分为0或1。既往治疗的中位次数为2次,其中18%的患者既往接受过干细胞移植。
所有患者每次接受阿卡替尼(阿卡拉布替尼)100mg,每日两次,直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。LY-004试验的主要疗效指标为客观反应率(ORR)。 试验结果表明,两组患者(研究者评估 VS 独立审查委员会评估)的ORR为81% VS 80%,CR为40% VS 40%,PR为41% VS 40%,中位DOR为NR VS NR(not reached未达到)。
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