阿斯利康的Koselugo对神经纤维瘤有多大的效果？

Koselugo（司美替尼）是获得美国食品药品监督局FDA批准的首个治疗神经纤维瘤病1型的靶向药物，为该疾病治疗带来了突破性进展，也为患者带来福音。那么，阿斯利康的Koselugo对神经纤维瘤有多大的效果？

SPRINT试验（NCT01362803）试验共纳入50例临床诊断为1型神经纤维瘤（NF1），存在不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）且可吞咽完整胶囊的2-18岁儿童患者。接受推荐剂量（每天两次口服Koselugo 25 mg/m²，直到疾病进展或出现不可接受的不良反应），主要研究终点NCI评估的总体缓解率（ORR），定义为在3~6个月的后续MRI检查中经MRI确认肿瘤体积缩小≥20％的患者所占的百分比。

试验结果显示，Koselugo的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到 66%，所有患者均达到部分缓解，且有 82％ 的受试者持续缓解至少12个月。最常见的不良反应（占患者的40%以上）有呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发烧、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。

这些研究结果证实抑制MEK是1型神经纤维瘤病相关肿瘤的合理治疗策略，Koselugo可使大多数患儿的神经纤维瘤持续缩小，并产生了有临床意义的益处，根据Koselugo的毒性水平和无累积毒性的情况，该药物可用于长期口服治疗。阿斯利康在全球19个国家有27个生产基地，共有14000名员工致力于为客户提供安全、有效、高质量的产品，而Koselugo就是其中之一。

热文推荐：阿斯利康的Koselugo适用于什么病症？ /newsDetail/91655.html