尿路上皮癌(UC)是指从肾脏出口到尿道的上皮性的结构,一旦发生肿瘤,称为尿路上皮癌。常见的有膀胱癌、输尿管癌、肾盂癌等。而膀胱恶性肿瘤的90%~95%是UC,其余5%~10%是间叶性肿瘤和其他罕见型上皮性肿瘤。厄达替尼(erdafitinib)于2008年6月由美国Astex制药公司与强生制药集团下属的杨森生物技术公司共同发现,用于治疗成人尿路上皮癌新药。厄达替尼也是全球首款尿路上皮癌靶向药。
厄达替尼亦译为尔达替尼。2019年4月12日,美国FDA加速批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼,用于治疗携带FGFR2/3突变或融合,在铂类化疗期间或化疗后(包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内)出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。
临床试验厄达替尼治疗尿路上皮癌的效果显著,但厄达替尼可导致中心性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离,临床症状表现为视力模糊、视觉漂浮物或视疲劳,发生比例25%(3级3%),中位发生时间50天,13%患者缓解,至临床截止仍有13%的患者患有该疾病。9%的患者因此暂停厄达替尼,14%的患者减量,3%的患者永久停用厄达替尼。
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