kaftrio的作用功效是怎样的?

kaftrio的作用功效是适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变，或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。kaftrio是elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor固定剂量复合片剂或颗粒以及ivacaftor片剂或颗粒的复合包装。这三种药物的组合在Kaftrio中起到协同作用，通过不同的机制改善囊性纤维化病患者的症状和生活质量。
在两项随机、双盲对照试验中评估了Kaftrio对12岁及以上患者的疗效，试验1组和2组中的患者需要被确诊为囊性纤维化（CF），使用Kaftrio治疗的试验1组使的每秒用力呼吸量百分比（ppFEV1）改善10.0个百分点，试验1组的患者无论年龄、基线每秒用力呼吸量百分比（ppFEV1）、性别和生活的地理区域如何，均观察到每秒用力呼吸量百分比（ppFEV1）的改善。