kaftrio的作用功效是适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变,或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。kaftrio是elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor固定剂量复合片剂或颗粒以及ivacaftor片剂或颗粒的复合包装。这三种药物的组合在Kaftrio中起到协同作用,通过不同的机制改善囊性纤维化病患者的症状和生活质量。
在两项随机、双盲对照试验中评估了Kaftrio对12岁及以上患者的疗效,试验1组和2组中的患者需要被确诊为囊性纤维化(CF),使用Kaftrio治疗的试验1组使的每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)改善10.0个百分点,试验1组的患者无论年龄、基线每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)、性别和生活的地理区域如何,均观察到每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)的改善。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月3日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212273。