Kaftrio（Trikafta）是由Vertex Pharmaceuticals研发的三联组合药物，包含elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor三种活性成分。该药物通过协同调节囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）蛋白的功能发挥作用：elexacaftor和tezacaftor促进CFTR蛋白的正确折叠与细胞膜转运，而ivacaftor作为增效剂增强通道开放概率。
这一机制可显著改善CFTR介导的氯离子转运，从而缓解囊性纤维化（CF）患者的呼吸道症状及全身性病变。如需了解更多相关信息，可点击屏幕右下方对话框，医伴旅客服人员将为您提供一对一在线答疑。
药品称呼
通用名：Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
商品名：Trikafta®（美国）、Kaftrio®（欧盟）
适应靶点
作用于CFTR蛋白，针对因基因突变导致的CFTR功能障碍。
适应症和适应人群
1、适应症
治疗囊性纤维化（CF）。
2、适用基因突变
至少携带一个F508del突变；
或携带其他经临床或体外实验证实对Trikafta敏感的CFTR基因突变（如N1303K、G551D等）。
3、适用人群
2岁及以上患者。若基因型未知，需通过FDA批准的检测确认突变。
规格与性状
1、片剂
晨服组合片：橙色或浅橙色椭圆形，含elexacaftor 100 mg/50 mg、tezacaftor 50 mg/25 mg、ivacaftor 75 mg/37.5 mg，分别标记“T100”或“T50”。
晚服片：浅蓝色椭圆形，含ivacaftor 150 mg/75 mg，标记“V 150”或“V 75”。
2、口服颗粒
晨服颗粒：白色至灰白色颗粒，含elexacaftor 100 mg/80 mg、tezacaftor 50 mg/40 mg、ivacaftor 75 mg/60 mg，包装为白橙或白蓝单剂量袋。
晚服颗粒：白色至灰白色颗粒，含ivacaftor 75 mg/59.5 mg，包装为白粉或白绿单剂量袋。
主要成分
每剂量单位包含：
晨服剂量：elexacaftor（80 mg/100 mg）、tezacaftor（40 mg/50 mg）、ivacaftor（60 mg/75 mg）。
晚服剂量：ivacaftor（59.5 mg/75 mg/150 mg）。
用法用量
1、关键原则
需与含脂肪食物同服（如鸡蛋、全脂牛奶、坚果），每日早晚各一次，间隔约12小时。
2、剂量调整
2岁至6岁以下儿童：
体重＜14 kg：晨服elexacaftor 80 mg/tezacaftor 40 mg/ivacaftor 60 mg颗粒，晚服ivacaftor 59.5 mg颗粒。
体重≥14 kg：晨服elexacaftor 100 mg/tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg颗粒，晚服ivacaftor 75 mg颗粒。
6岁至12岁以下儿童：
体重＜30 kg：晨服2片elexacaftor 50 mg/tezacaftor 25 mg/ivacaftor 37.5 mg片剂，晚服1片ivacaftor 75 mg片剂。
体重≥30 kg：晨服2片elexacaftor 100 mg/tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg片剂，晚服1片ivacaftor 150 mg片剂。
12岁及以上患者：晨服2片elexacaftor 100 mg/tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg片剂，晚服1片ivacaftor 150 mg片剂。
肝功能不全患者：
重度（Child-Pugh C级）：禁用。
中度（Child-Pugh B级）：仅在获益大于风险时减量使用，需密切监测肝功能。
3、漏服处理
漏服≤6小时：立即补服，后续按原计划服药。
漏服＞6小时：跳过该剂量，禁止双倍服药。
不良反应
1、常见不良反应（≥5％）
头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、肝酶升高、鼻塞、肌酸激酶升高。
2、严重不良反应
药物性肝损伤（可进展至肝衰竭或死亡）。
过敏反应（血管性水肿、过敏性休克）。
白内障（儿童患者）。
注意事项
肝功能监测：治疗前及治疗期间定期检测ALT、AST、ALP、胆红素（前6个月每月一次，之后每3个月一次）。
CYP3A诱导剂（如利福平、圣约翰草）：禁止联用，可能降低药物疗效。
CYP3A抑制剂（如酮康唑）：需调整剂量，避免葡萄柚制品。
白内障筛查：儿童患者用药前及治疗期间需进行眼科检查。
特殊人群用药
妊娠期：尚无充分数据，需权衡利弊。
哺乳期：药物可能经乳汁分泌，建议暂停哺乳。
儿童：2岁以下安全性未确立。
老年人：临床研究数据不足。
肾功能不全：轻度至中度无需调整剂量，重度慎用。
禁忌症
尚不明确。
药物相互作用
强效CYP3A诱导剂：禁用。
强效/中效CYP3A抑制剂：需减量（如酮康唑联用时，调整为每周两次晨服）。
P-gp/OATP1B1底物（如地高辛）：可能需监测血药浓度。
药物过量
尚无特效解毒剂，需对症支持治疗。
药代动力学
吸收：食物可提高生物利用度（elexacaftor AUC增加1.9-2.5倍）。
分布：蛋白结合率＞99％，表观分布容积53.7-293 L。
代谢：主要经CYP3A4/5代谢，活性代谢物包括M23-ELX、M1-TEZ、M1-IVA。
消除：半衰期15-27小时，主要经粪便排泄（87％）。
贮存方法
避光保存于25℃以下，允许短期（≤30天）暴露于15-30℃。
口服颗粒混合后需1小时内服用。
研发公司
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
