儿童能使用kaftrio。将kaftrio用于2岁至12岁以下儿童患者的适应症基于以下几点:
1、试验1,56名12岁至18岁以下的儿童患者,其一个等位基因上有F508del突变,另一个等位基因上有突变,导致无CFTR蛋白或CFTR蛋白对elexacaftor和tezacaftor /elexacaftor无效。
2、试验2,16名12岁至18岁以下的儿童患者,F508del突变纯合子。
3、试验3,66名6岁至小于12岁的儿童患者,他们是F508del突变的纯合子或F508del突变的杂合子,第二个等位基因上的突变导致无CFTR蛋白或CFTR蛋白对ivacaftor和tezacaftor /elexacaftor无反应。
4、试验4,75名2岁至6岁以下的儿童患者,他们至少有一个F508del突变或已知对kaftrio有反应的突变。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月3日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212273。