儿童能使用kaftrio吗？

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儿童能使用kaftrio。将kaftrio用于2岁至12岁以下儿童患者的适应症基于以下几点:
1、试验1，56名12岁至18岁以下的儿童患者，其一个等位基因上有F508del突变，另一个等位基因上有突变，导致无CFTR蛋白或CFTR蛋白对elexacaftor和tezacaftor /elexacaftor无效。
2、试验2，16名12岁至18岁以下的儿童患者，F508del突变纯合子。
3、试验3，66名6岁至小于12岁的儿童患者，他们是F508del突变的纯合子或F508del突变的杂合子，第二个等位基因上的突变导致无CFTR蛋白或CFTR蛋白对ivacaftor和tezacaftor /elexacaftor无反应。
4、试验4，75名2岁至6岁以下的儿童患者，他们至少有一个F508del突变或已知对kaftrio有反应的突变。

参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年12月20日的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212273

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