![](/images/question/attention.png)
提示: 本内容仅作参考,不代替面诊,如有不适请尽快线下就医
Qalsody(tofersen)有用。
Qalsody(tofersen)虽然未能完全解决渐冻症的所有问题,但它在一定程度上为SOD-1基因突变的渐冻症患者提供了新的治疗选择。
Qalsody(曾用名Tofersen)作为一款小核酸药物,由Biogen与lonis共同开发,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变(SOD1-ALS)相关的肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症 ”、ALS)患者。
这意味着,精准医疗正式迈入ALS领域。Qalsody也成功拿下了“全球首款治疗遗传性ALS的疗法”,“全球首款基于生物标志物获批的ALS疗法”等多项殊荣。
提示:本内容仅作参考,不代替面诊,如有不适请尽快线下就医