Qalsody(tofersen) 通用名称：tofersen 商品名称：Qalsody 英文名称：Qalsody injection 中文名称：托夫生注射溶液 全部名称：托夫生注射溶液、tofersen、Qalsody injection 适应症 Qalsody(tofersen)适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)。 剂型和规格 注射液：100 mg/15 mL(6.7 mg/mL)，为澄清、无色至淡黄色溶液，装于单剂量小瓶中。 用法用量 一、给药信息 1、推荐剂量 由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody(tofersen)。 推荐剂量为每次给药100 mg(15 mL)Qalsody(tofersen)。 开始Qalsody(tofersen)治疗，每14天给予3次负荷剂量。此后每28天给予维持剂量。 2、遗漏剂量 如果错过第二次负荷剂量，尽快给予Qalsody(tofersen)，并在14天后给予第三次负荷剂量。 如果错过第3次负荷剂量或维持剂量，尽快给予Qalsody(tofersen)，并在28天后给予下一次剂量。 二、制备和给药说明 在制备和鞘内给予 QALSODY 时使用无菌技术。按照以下步骤制备和给予Qalsody(tofersen)： 1、准备 小瓶准备说明 1）给药前，在不使用外部热源的情况下，将冷藏的Qalsody(tofersen)小瓶加热至室温 (25°C/77°F)。 2）给药前检查Qalsody(tofersen)小瓶中的溶液。如果观察到颗粒或药瓶中的液体不澄清且无色至淡黄色，请勿给药。 3）请勿振摇Qalsody(tofersen)小瓶。 2、程序准备说明 1）如果患者的临床状况有指征，考虑镇静。 2）如果患者的临床状况有指征，考虑成像以指导Qalsody(tofersen)的鞘内给药。 3）在取下铝制封盖上的小瓶盖之前，确认患者已准备好。未开封的Qalsody(tofersen)小瓶可放回冰箱。 4）在鞘内注射之前和之后评价患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在情况，以避免严重的手术并发症。 3、给药 给药前，使用腰椎穿刺针抽取约 10 mL 脑脊液 (CSF)。 给药前，取下塑料盖，将针头连接到注射器上，以便从小瓶中抽取QALSODY。将针头通过顶封中心插入药瓶，从小瓶中抽取所需剂量15 mL（相当于100 mg）。 1）请勿稀释Qalsody(tofersen)。 2）不需要外部过滤器。 使用腰椎穿刺针在 1-3 min 内鞘内推注Qalsody(tofersen)。 3）Qalsody(tofersen)不含防腐剂。吸入注射器后，应立即在室温下给予溶液（从小瓶中取出后4小时内）；否则，必须丢弃。 应丢弃单剂量小瓶中任何未使用的内容物。 不良反应 最常见的不良反应（≥10%的 QALSODY 治疗患者，且大于安慰剂治疗患者）为疼痛、疲乏、关节痛、CSF白细胞升高和肌痛。 严重不良反应包括：脊髓炎和神经根炎；视神经乳头水肿和颅内压升高；以及无菌性脑膜炎。 注意事项 1、脊髓炎和/或神经根炎 在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告严重不良反应脊髓炎和神经根炎。 如果出现与脊髓炎或神经根炎一致的症状，应根据标准治疗开始诊断检查和治疗；可能需要中断或停止Qalsody(tofersen)。 2、视神经乳头水肿和颅内压升高 在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告视乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应。 3、无菌性脑膜炎 在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告无菌性脑膜炎的严重不良反应（也称为化学性脑膜炎或药物性无菌性脑膜炎）。 特殊人群用药 1、妊娠 尚无关于妊娠女性使用Qalsody(tofersen)相关发育风险的充分数据，无法评价重大出生缺陷、流产或其他母体或胎儿不良结局的药物相关风险。 2、哺乳期 尚无关于人乳汁中是否存在托法生或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁生成影响的数据。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对Qalsody(tofersen)的临床需求和Qalsody(tofersen)或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。 3、儿童用药 尚未确定在儿科患者中的安全性和有效性。 4、老年患者用药 当给予Qalsody(tofersen)时，无证据表明基于年龄的特殊剂量考虑。 禁忌症 无 成分 本品主要成分为托夫生 性状 本品为澄清、无色至淡黄色溶液。 贮存方法 1、在原始纸箱中于2℃-8℃ (36℉-46℉) 下避光冷藏储存。请勿冷冻。 2、如果没有冷藏，QALSODY可以在其原始纸箱中避光储存在30℃ (86℉) 或以下长达14天。 3、如果从原始纸箱中取出，可将未开封的Qalsody(tofersen)小瓶从冰箱中取出并放回冰箱中，必要时，在≤30℃ (86℉) 下每天不超过6小时，最长6天（36小时）。 生产厂家 Biogen MA Inc.

Relyvrio 商标：Relyvrio 通用名：sodium phenylbutyrate and taurursodiol 中文名：苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液 全部名称：Relyvrio、albrioza、sodium phenylbutyrate and taurursodiol、苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液 药品简述 RELYVRIO 含有两种活性成分：苯丁酸钠和牛磺酸钠。 苯丁酸的化学名称为4-苯基丁酸钠盐。其分子式为C 10H 11NaO 2，分子量为186.2。苯丁酸钠的化学结构为： 苯丁酸钠为白色或黄色粉末，约220℃分解。易溶于水和甲醇；略溶于乙醇；几乎不溶于二氯甲烷、丙酮和乙醚。 牛磺酸二醇又称牛磺熊去氧胆酸，是一种亲和胆汁酸，是熊去氧胆酸的牛磺酸结合物，又称熊去氧胆酸。牛磺酸二醇的化学名称为2-[（3α,7β-二羟基-24-氧代-5β-胆烷-24-基）氨基] 乙磺酸二水合物。分子式为C 26H 45NO 6S。2H 2O，分子量为535.74（二水合物）。 牛磺酸二醇的化学结构为： 牛磺酸为白色微晶粉末，几乎无臭，味苦。易溶于乙醇，极微溶于丙酮和二恶烷，略溶于水，几乎不溶于乙醚和乙酸乙酯。 RELYVRIO 是一种白色至黄色口服混悬剂粉末，由细颗粒至大颗粒组成。RELYVRIO以含有 3 g 苯丁酸钠（相当于 2630 mg 苯丁酸）和 1 g 牛磺酸二醇的包装供应。每包含 464 mg 钠，还含有以下非活性成分：阿拉伯胶、葡聚糖、磷酸氢二钠、麦芽糊精、中链甘油三酯、混合浆果香精、其他香精成分、二氧化硅、硬脂酰富马酸钠、山梨醇和三氯蔗糖。 适应症 RELYVRIO 适用于治疗成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)。 剂型和规格 口服混悬剂：白色至黄色粉末，装于单剂量包装中，每包含 3 g 苯丁酸钠和 1 g 牛磺钠。 规格①：7包单剂量/盒；规格②：56包单剂量/大盒，内有4小盒，14包单剂量/小盒。 用法用量 1、推荐剂量 RELYVRIO 口服混悬剂的推荐初始剂量为前3周每日1包（3 g苯丁酸钠和 1 g 牛磺酸）。3周后增加维持量1包，每日2次。 2、制备和给药信息 a、将一包内容物倒入盛有8盎司室温水的杯中，剧烈搅拌。 b、制备后1小时内口服或经饲管给药。 c、复溶混悬液可在室温下储存长达1小时。 d、1小时后丢弃任何未使用的 RELYVRIO 复溶混悬液。 3、在吃零食或进餐前给予RELYVRIO。 警告和注意事项 1、肠肝循环障碍、胰腺疾病或肠道疾病患者中的风险 RELYVRIO 含有牛磺酸，是一种胆汁酸。在患有干扰胆汁酸循环疾病的患者中，腹泻恶化的风险可能增加，应适当监测患者的该不良反应。胰腺功能不全、肠吸收不良或可能改变胆汁酸浓度的肠道疾病也可能导致 RELYVRIO 任一组分的吸收减少。由于不同的肝肠循环、胰腺和肠道疾病具有不同程度的严重程度，考虑咨询专家。 将患有肝肠循环疾病（例如，胆道感染、活动性胆囊炎等）、重度胰腺疾病（例如，胰腺炎）和可能改变胆汁酸浓度的肠道疾病（例如，回肠切除术、局部回肠炎等）的患者从研究中排除，因此在这些疾病中无临床经验。 2、高钠摄入敏感患者用药 RELYVRIO 的盐含量较高。1包的每个初始日剂量含 464 mg 钠；2包的每个维持剂量每日含 928 mg 钠。在对盐摄入敏感的患者中（例如，心力衰竭、高血压或肾损害患者），考虑每次 RELYVRIO 给药的每日钠摄入量，并进行适当监测。 不良反应 由于临床试验是在各种不同的条件下进行的，因此在一种药物的临床试验中观察到的不良反应发生率不能直接与另一种药物的临床试验中的发生率进行比较，也不能反映在实践中观察到的发生率。 在研究1中评价了 RELYVRIO 的安全性，该研究入组了137例 ALS 成人患者，随机 (2:1) 接受RELYVRIO(n = 89) 或安慰剂 (n = 48) 治疗24周。 在研究1中，24周研究期间有5例 (6%)RELYVRIO 治疗患者和2例 (4%) 安慰剂治疗患者死亡。死亡似乎与 ALS 疾病进展相关。 RELYVRIO 最常见的不良反应（至少15%且至少比安慰剂高5%）为腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。在整个研究期间发生胃肠道相关不良反应，但在治疗的前3周内更常见。 表1列出了研究1中超过5%的 RELYVRIO 治疗患者发生且至少比安慰剂治疗患者高5%的常见不良反应。 表1： 超过5%的 RELYVRIO 治疗的 ALS 患者报告且比安慰剂组至少高5%的不良反应（研究1） 禁忌 无 特殊人群 1、妊娠 风险总结 尚无妊娠女性使用 RELYVRIO 的可用数据来评价重大出生缺陷、流产或其他母体或胎儿不良结局的药物相关风险。在动物研究中，在所有试验剂量下，大鼠在整个妊娠和哺乳期间给予苯丁酸钠和牛磺酸钠导致后代死亡率增加，尚不清楚目标人群发生重大出生缺陷和流产的估计背景风险。所有妊娠均有出生缺陷、流产或其他不良结局的背景风险。在美国一般人群中，临床确认的妊娠中重大出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%-4%和15%-20%。 数据 动物数据 妊娠小鼠在器官形成期经口给予苯丁酸钠和牛磺酸钠（0、375、750或 1500 mg/kg/天，含苯丁酸钠和牛磺酸钠，比例为3：1），未见任何不良反应。在检测的苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂的最高剂量下，苯丁酸钠和牛磺酸二醇的剂量与基于体表面积 (mg/m 2) 的人体最大推荐剂量（6 g苯丁酸钠和 2 g 牛磺酸二醇）相似。 妊娠大鼠在器官形成期经口给予苯丁酸钠和牛磺酸钠（0、375、750或 1500 mg/kg/天）组合与任何不良反应无关。在检测的苯丁酸钠和牛磺酸二醇组合的最高剂量下，基于mg/m 2，苯丁酸钠和牛磺酸二醇的剂量约为 MRHD 的2倍。 在整个妊娠和哺乳期间，对大鼠经口给予苯丁酸钠和牛磺酸钠（0、375、750或 1500 mg/kg/天）组合导致所有剂量下死产增加，并且在最高试验剂量下导致幼仔死亡。未确定大鼠不良发育影响的无作用剂量。在测试的苯丁酸钠和牛磺酸二醇组合的最低剂量下，苯丁酸钠和牛磺酸二醇的剂量低于MRHD（基于mg/m 2）。 2、哺乳期 风险总结 尚无关于人乳汁中存在苯丁酸钠或牛磺酸二醇、对母乳喂养婴儿的影响或药物对乳汁生成影响的数据。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对 RELYVRIO 的临床需求和 RELYVRIO 或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。 3、儿童用药 尚未确定 RELYVRIO 在儿科患者中的安全性和有效性。 4、老年患者用药 在研究1中接受 RELYVRIO 的89例 ALS 患者中，25例患者 (28%) 为65岁或以上，而4例患者 (4.5%) 为75岁及以上，最大患者为79岁。 65岁及以上患者与65岁及以上患者之间未观察到安全性或有效性的总体差异 < 65岁。尽管未发现老年和年轻患者之间的反应差异，但不能排除一些老年个体的敏感性更高。 5、肾损害 轻度肾损害患者无需调整剂量。中度或重度肾损害患者应避免使用本品。 6、肝损害 轻度肝损害患者无需调整剂量。中度或重度肝损害患者应避免使用本品。 RELYVRIO 影响其他药物的可能性 OAT1 底物 如果与 RELYVRIO 伴随给药，OAT1底物的血浆浓度可能升高。避免使用底物血浆浓度微小变化可能导致 RELYVRIO 严重毒性或疗效丧失的 OAT1 底物。 P-糖蛋白 (P-gP) 和乳腺癌耐药蛋白 (BCRP) 底物 已证明 RELYVRIO 在体外可抑制 P-gP 和BCRP。如果与 RELYVRIO 伴随给药，P-gP和 BCRP 底物的血浆浓度可能升高。避免合并使用 P-gP 和 BCRP 底物，底物血浆浓度的微小变化可能导致 RELYVRIO 的严重毒性或疗效丧失。 作为CYP2C8、CYP1A2、CYP2B6和 CYP3A4 同工酶底物的药物 RELYVRIO 在体外抑制 CYP2C8 和 CYP2B6 同工酶。RELYVRIO在体外诱导CYP1A2、CYP2B6和CYP3A4。如果与 RELYVRIO 伴随给药，这些酶底物的血浆浓度可能会发生变化。避免使用作为这些 CYP P450 同工酶底物的药物，其中底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性或疗效丧失。 储存的特别注意事项 储存于20°C-25°C(68°F-77°F)；允许偏移至15°C-30°C(59°F-86°F)[见 USP 受控室温]。防潮。 生产厂家 Amylyx Pharmaceuticals, Inc.美国

成分 依达拉奉 性状 无色透明水性注射剂 剂型 注射剂 适应症 肌萎缩侧索硬化症，简称ALS，俗称渐冻人症。 用法用量 1、脑梗塞急性期伴随的神经症状、日常生活动作障碍、功能障碍的改善通常，成人1次1管(依达拉奉为30mg)，用适量生理盐水等进行用时稀释，用30分钟进行1天早晚2次的静滴。 发病后24小时内开始给药，给药时间为14天以内。 2、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的功能障碍的进展。 通常，成人1次2管(依达拉奉为60mg)，用适当当量生理盐水等进行用时稀释，用60分钟进行1天1次的点滴静脉注射 通常，以本药剂给药期和停药期组合的28天为1个疗程，反复进行。 第1疗程在连续14天给药给药期后停药14天，第2疗程以后在14天中连续10天给药的给药期后停药14天 不良反应 1、急性肾功能衰竭(0.26%)、肾病综合征(0.02%)：有时会出现急性肾功能衰竭、肾病综合征，因此要多次进行肾功能检查，充分观察。 如果发现肾功能低下和尿少等症状，就停止给药，进行适当的处理。 2、重症肝炎(频率不明)，肝功能障碍(0.24%)，黄疸(频率不明)：重症肝炎等严重肝炎，伴随AST(GOT)、ALT(GPT)、Al-P、γ-GTP、LDH、胆红素等显著上升的肝功能障碍，出现黄疸，因此要频繁实施肝功能检查，充分进行观察。 发现异常时，停止给药，采取适当的措施(请参阅"重要的基本注意事项"一节) 3、血小板减少(0.08%)、粒细胞减少(频率不明)：有时会出现血小板减少、粒细胞减少，因此要多次进行血液检查，充分进行观察。发现异常时，停止给药，进行适当的处理(参照"重要的基本注意"一项)。 4、播散性血管内凝血综合征(DIC)(0.08%)：有时会出现播散性血管内凝血综合征，因此要定期进行血液检查。 出现疑似播散性血管内凝血综合征的血液表现和症状时，停止给药，进行适当的处理。 5、急性肺损伤(频率不明)：有时会出现伴随发热、咳嗽、呼吸困难、胸部X射线异常的急性肺损伤，因此要充分观察患者的状态，出现这种症状时，停止给药，进行肾上腺皮质激素剂给药等适当的处理。 6、横纹肌融解症(频率不明)：因为有时会出现横纹肌融解症，所以要充分进行观察，在发现肌肉疼痛、无力感、CK(CPK)上升、血中及尿中肌红蛋白上升的情况下，停止给药，进行适当的处理。 7、休克、过敏性反应(频率均不清楚)：有时会出现休克、过敏性反应(荨麻疹、血压下降、呼吸困难等)，因此要充分观察，发现异常时，停止给药，进行适当的处理。 注意事项 1、超敏性反应：建议患者寻求立即医疗护理 2、亚硫酸盐过敏反应：RADICAVA含亚硫酸氢钠，它可能致过敏性型反应。 贮存方法 常温保存 有效期 24个月 生产厂家 日本田边三菱

利鲁唑片（rilutek）简介 通用名：利鲁唑片 商品名称：力如太 全部名称：利鲁唑片，力如太，rilutek，riluzole, Rilutor 适应症： 用于肌萎缩侧索硬化症患者的治疗，可延长存活期和/或推迟气管切开的时间。 用法用量: 口服，一次50mg(1片)，一日2次。增加每日给药剂量不会增加药效，但增加不良反应。 如漏服一次，按原计划服用下l片。 应在餐前1小时或餐后2小时服药，以降低食物对利鲁唑生物利用度的影响。 不良反应： 本品常见的不良反应为疲劳、胃部不适，及血浆转氨酶水平升高。其他不良反应较少见。 偶见嗜中性粒白细胞减少症。 本品可能产生未在此列出的其它不良反应。如在您服用本品时健康状况发生任何变化，请告知您的医师或药师。 禁忌： 对本品及其主要成份过敏者。肝功能不正常或转氨酶水平异常增高者。处干妊娠及哺乳期患者。 注意事项： 肝脏疾病患者慎用，定期检查肝功能。如曾有肝脏疾患请告知医师，因为本品可能不适合您。服用本药时应禁止过度饮酒。 可能发生白细胞（具有重要的抗感染作用）计数减少。如果有任何发热现象（体温升高），须立即与医生联系。 如有任何肾脏疾患，请告知医师。 服用本品后如感到眩晕或头晕，不应驾驶或操作机器。 贮藏： 室温(10-30℃)保存。 作用机制： 在动物的谷氨酸损伤模型中，利鲁唑片对胎鼠运动神经元有明显保护作用，且与剂量相关。 利鲁唑片由Rhone Poulenc Rorer公司合成，化学结构为2-氨基-6-三氟甲基苯噻唑。该药能自由透过血脑屏障。在啮齿动物的研究中，该药具有抗惊厥作用，这种性质与二羧基氨基酸的拮抗剂相似，能抵抗兴奋性氨基酸所诱导的脑皮质中鸟苷单磷酸的升高和嗅结节、纹状体中的乙酰胆碱的释放，因此，推测该药可拮抗兴奋性氨基酸如谷氨酸的传递；在急性脑缺血模型中，利鲁唑片可减少记忆功能损伤及海马锥体神经元的变性，这更进一步提示利鲁唑片与谷氨酸之间的关系，而且，Estevezr报道，在动物的谷氨酸损伤模型中，利鲁唑片对胎鼠运动神经元有明显保护作用，且与剂量相关。 疗效和安全： 利鲁唑适用于延长肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。 临床试验已经证明利鲁唑可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。 没有证据表明利鲁唑对运动功能、肺功能、肌束震颤、肌力和运动症状具有治疗作用。在晚期ALS患者中利鲁唑未显示出疗效。 仅在ALS中研究了利鲁唑的安全性和有效性。因此，利魯唑不得用于任何其他类型的运动神经元病。 完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/6ddc26d7-a6fe-46dd-8b49-c55aa111f83e/spl-doc?hl=rilutek