Qalsody治疗能够延长多久生存期？

Qalsody是一种针对遗传病因的疗法，可以治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”、“ALS”）患者。关于Qalsody延长患者生存期的问题，目前还没有确切的答案。

关于Qalsody

Qalsody是一种新型反义寡核苷酸(ASO)药物，于2023年4月获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准，用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。ALS是一种进行性的、致命的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓的运动神经元，导致肌肉无力、瘫痪和最终死亡。Qalsody特别适用于具有超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的ALS患者。由该基因突变产生的突变SOD1蛋白获得毒性功能，并显著增加脑脊液(CSF)中SOD1信使RNA(mRNA)和蛋白的量。

Qalsody治疗延长多久生存期

虽然Qalsody在一些临床试验中显示出对ALS患者生存期的延长作用，但这些结果还需要进一步的临床证据来确认。另外，ALS是一种复杂的疾病，许多因素都会影响患者的生存期，包括病情的严重程度、患者的健康状况和护理方式等。

在目前的医疗条件下，Qalsody被批准用于ALS患者的治疗，但其对生存期的具体影响仍然需要更多的研究来证实。因此，如果您是ALS患者或关心ALS患者的情况，建议与专业的医生或医疗团队咨询，以获取最准确和最新的信息。

Qalsody治疗肌萎缩侧索硬化症的效果

一项研究探讨了Qalsody治疗肌萎缩侧索硬化症的效果。背景：鞘内注射反义寡核苷酸Qalsody可减少超氧化物歧化酶1 (SOD1)蛋白的合成，目前正在对与SOD1(SOD1 ALS)突变相关的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者进行研究。

方法：在这个3期试验中，以2:1的比例随机分配患有SOD1 ALS的成年人接受8剂Qalsody(100

mg)或安慰剂，为期24周。主要终点是ALS功能评定量表，(ALS FRS-R；范围从0到48，分数越高表示功能越好)。次要终点包括脑脊液(CSF)中SOD1蛋白总浓度的变化、血浆中神经丝轻链浓度的变化、缓慢肺活量的变化和16块肌肉的手持测力计的变化。对该试验的随机成分及其在52周的开放标签扩展进行的综合分析比较了在试验开始时开始服用安慰剂的参与者(早期开始队列)和在第28周从安慰剂转换为药物的参与者(延迟开始队列)的结果。

结果：共有72名参与者接受Qalsody治疗(39名预计进展更快)，36名接受安慰剂治疗(21名预计进展更快)。与安慰剂相比，Qalsody导致CSF中SOD1浓度和血浆中神经丝轻链浓度更大程度的降低。在进展较快的亚组(主要分析)中，到第28周时，Qalsody组的ALSFRS-R评分变化为-6.98，安慰剂组为-8.14，两组间次要临床终点的结果没有显著差异。共有95名参与者(88%)进入了开放标签扩展。在52周时，ALSFRS-R评分的变化在早期开始队列中为-6.0，在延迟开始队列中为-9.5；在其他终点观察到非多重性调整的差异有利于早期开始的Qalsody。腰椎穿刺相关的不良事件很常见。

结论：在患有SOD1 ALS的患者中，Qalsody在28周内降低了CSF中SOD1的浓度和血浆中神经丝轻链的浓度，但没有改善临床终点，并且与不良事件相关。

总结

目前并没有明确的数据表明Qalsody能够延长多久生存期。ALS是一种复杂的疾病，许多因素都会影响患者的生存期，包括疾病的严重程度、患者的健康状况等。因此，关于Qalsody治疗ALS的效果、生存期等问题，仍需要更多的研究来证实。

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