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Qalsody治疗渐冻症需要注意哪些事项?

Qalsody(tofersen)最新价格是24300美元左右，人民币大约是174549元-200000元之间。Qalsody(tofersen)是需要自费购买的药物，目前了解到Qalsody(tofersen)一支的参考售价大约是24300美元左右，折合成人民币以后的价格大约在174549元-200000元之间。但是药物价格受国际汇率、市场需求等因素影响，价格并不是一成不变的，具体应以实际为准。Qalsody(tofersen)适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)，也就是俗称的渐冻症，该药物需要在有治疗经验的医师指导下用药。

截至2024年2月2日，Qalsody(tofersen)还没有在中国上市。2023年04月25日，Qalsody(tofersen)已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化。Qalsody(tofersen)是第一个也是唯一一个获得FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法，也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。截至2024年2月2日，Qalsody(tofersen)还没有在中国上市，但是有可能进入临床招募，相信在不久的将来该药有望在中国上市。

Qalsody(tofersen)的给药方式是腰椎穿刺鞘内注射。Qalsody(tofersen)需要由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody(tofersen)。Qalsody(tofersen)的推荐剂量为每次给药100mg(15mL)，开始Qalsody(tofersen)治疗，每14天给予3次负荷剂量，此后每28天给予维持剂量。以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准。

Qalsody(tofersen)给药前要抽脑脊液主要是因为评估患者的疾病状态或预测治疗效果。Qalsody(tofersen)给药前医生通常会进行脑脊液抽吸，这是因为在SMA中，SMN蛋白的缺乏主要影响脊髓和脑干，导致神经元死亡和肌肉萎缩。脑脊液是大脑和脊髓周围的液体，可以反映中枢神经系统中的生化变化。通过抽吸脑脊液，医生可以测量SMN蛋白的水平，以评估患者病情的严重程度和潜在的治疗反应。Qalsody(tofersen)给药前进行脑脊液抽吸可以评估患者的疾病状态，脑脊液中的SMN蛋白水平可以帮助医生了解患者的疾病严重程度和进展情况。脑脊液中的SMN蛋白水平可以作为预测治疗效果的指标。如果患者在接受治疗前脑脊液中的SMN蛋白水平较低，则可能会对治疗产生更好的反应。

Qalsody(托夫生注射溶液)的注意事项:1、如果出现与脊髓炎或神经根炎一致的症状，应根据标准治疗开始诊断检查和治疗；可能需要中断或停止Qalsody(托夫生注射溶液)治疗。2、在接受Qalsody(托夫生注射溶液)治疗的患者中曾报告视乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应。3、在接受Qalsody(托夫生注射溶液)治疗的患者中曾报告无菌性脑膜炎的严重不良反应（也称为化学性脑膜炎或药物性无菌性脑膜炎）。4、尚无关于妊娠女性使用Qalsody(托夫生注射溶液)相关发育风险的充分数据，不建议患者用药。5、尚无关于人乳汁中是否存在托法生或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁生成影响的数据。6、尚未确定在儿科患者中的安全性和有效性。

Qalsody(托夫生注射溶液)于2023年4月在美国上市，截止到2024年1月10日还没有在中国大陆地区上市，目前的购买渠道如下：1、方便远行的话，可以去已经上市的地区购买，可以在当地医院看诊，凭借医生处方在当地正规医院药房买药，但需要找正规医院药房，以防上当受骗。而且这种方式经济负担相对较大，不适合长期用药。2、不方便远行的患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，可以将药物邮寄到家，只需要在网上咨询即可，性价比高，能保证是正品，但价格受多种因素影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。建议患者从正规渠道购买，不可贪图便宜，以防上当受骗。

肌萎缩侧索硬化症用Qalsody(托夫生注射溶液)有副作用，Qalsody(托夫生注射溶液)的副作用常见的包括疼痛、疲乏、关节痛、CSF白细胞升高和肌痛等，患者体质和病情不同，用药后的不良反应表现也是不一样的。还有些患者可能会有比较严重的不良反应，包括脊髓炎和神经根炎；视神经乳头水肿和颅内压升高；以及无菌性脑膜炎等。在关节疼痛较轻的情况下，可以试着休息，并进行热敷，这有助于缓解疼痛。如果疼痛较轻微，可在医生的建议下，服用非甾体类抗炎药进行治疗，对于疼痛、疲乏等副作用，应注意观察病情变化，如症状持续加重或出现其他不适症状，应及时就医。如果副作用严重，建议及时向医生报告，医生可能会根据疼痛程度和持续时间决定是否需要调整剂量或停药。

Qalsody(托夫生注射溶液)推荐的用法用量是：1、Qalsody(托夫生注射溶液)推荐剂量由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody(托夫生注射溶液)。推荐剂量为每次给药100 mg(15 mL)Qalsody(托夫生注射溶液)。开始Qalsody(托夫生注射溶液)治疗，每14天给予3次负荷剂量。此后每28天给予维持剂量。2、Qalsody(托夫生注射溶液)遗漏剂量如果错过第二次负荷剂量，尽快给予Qalsody(托夫生注射溶液)，并在14天后给予第三次负荷剂量。如果错过第3次负荷剂量或维持剂量，尽快给予Qalsody(托夫生注射溶液)，并在28天后给予下一次剂量。

Qalsody治疗渐冻症的正确用法用量如下： 1、Qalsody注射液规格是100 mg/15 mL(6.7 mg/mL)，为澄清、无色至淡黄色溶液，装于单剂量小瓶中。 2、由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody。 3、Qalsody推荐剂量为每次给药100 mg(15 mL)。 4、开始Qalsody治疗，每14天给予3次负荷剂量。此后每28天给予维持剂量。 遗漏剂量 1、如果错过第二次负荷剂量，尽快给予Qalsody，并在14天后给予第三次负荷剂量。 2、如果错过第3次负荷剂量或维持剂量，尽快给予Qalsody，并在28天后给予下一次剂量。 建议患者在医生的指导下用药，不可随意更改剂量和用法，以免影响原有治疗。

Qalsody遗漏剂量 1、如果错过第二次负荷剂量，尽快给予Qalsody，并在14天后给予第三次负荷剂量。 2、如果错过第3次负荷剂量或维持剂量，尽快给予Qalsody，并在28天后给予下一次剂量。 Qalsody推荐剂量为每次给药100 mg(15 mL)。开始Qalsody治疗，每14天给予3次负荷剂量。此后每28天给予维持剂量。由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody。 Qalsody适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)，可以缓解患者的症状，提高生活质量，建议患者遵医嘱用药，不可随意更改剂量和用法。

Qalsody于2023年4月25日获得了美国FDA的批准上市用于超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的治疗。但截止到2023年10月还没有在国内大陆地区上市，国内医院药房还没有售卖，无法买到。 患者可以去已经上市Qalsody的地区购买，但为了确保您购买到的药物是正品并符合当地法律法规，建议您在购买前咨询专业医生或药剂师的建议，并在有信誉的药店或网站上购买。 患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助获取性价比更高，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，也省去出行的麻烦，但价格受汇率等多种因素影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。

Qalsody(tofersen)用法用量： 由在腰椎穿刺术方面经验丰富的医疗保健专业人员进行或在其指导下，使用腰椎穿刺术鞘内注射QALSODY。推荐剂量为每次服用100毫克(15毫升)QALSODY。 开始QALSODY治疗，每隔14天服用三(3)次负荷剂量。此后每28天服用一次维持剂量。 如果错过了第二次负荷剂量，应尽快服用QALSODY，并在14天后服用第三次负荷剂量。 如果错过了第三次负荷剂量或维持剂量，应尽快服用QALSODY，并在28天后服用下一次剂量。

Qalsody(tofersen)有用。 Qalsody（tofersen）虽然未能完全解决渐冻症的所有问题，但它在一定程度上为SOD-1基因突变的渐冻症患者提供了新的治疗选择。 Qalsody（曾用名Tofersen）作为一款小核酸药物，由Biogen与lonis共同开发，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变(SOD1-ALS)相关的肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症 ”、ALS)患者。 这意味着，精准医疗正式迈入ALS领域。Qalsody也成功拿下了“全球首款治疗遗传性ALS的疗法”，“全球首款基于生物标志物获批的ALS疗法”等多项殊荣。

老年人可以使用Qalsody(tofersen)。 在患有超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的ALS患者的临床研究中，共有13.5% (22/162)的患者在65岁及以上，1.2% (2/162)的患者在75岁及以上开始治疗。在这些患者和年轻患者之间没有观察到安全性或有效性的总体差异，但是不能排除一些老年人更大的敏感性。服用QALSODY时，没有证据表明需要根据年龄考虑特殊剂量。

Qalsody(tofersen)应在2°C至8°C(36°F至46°F)之间冷藏储存在原纸箱中，以避免光照。不要冻结。 如果没有冷藏设备，QALSODY可储存在原纸箱中，避光温度不超过30°C(86°F ),最长可储存14天。 如果从原纸盒中取出，未打开的QALSODY小瓶可从冰箱中取出并放回冰箱，如有必要，在30°C(86°F)或以下的温度下每天不超过6小时，最多6天(36小时)。

如果在Qalsody治疗过程中出现关节痛，可以采取调整药物治疗方案、休息、药物治疗等措施缓解。 1、调整药物治疗方案：使用Qalsody后出现关节痛的情况，可及时向医生报告，医生可能会根据疼痛程度和持续时间决定是否需要调整剂量或停药。 2、休息和热敷：Qalsody治疗后，在关节疼痛较轻的情况下，可以试着休息，并进行热敷，这有助于缓解疼痛。 3、药物治疗：如果疼痛较轻微，可在医生的建议下，服用非甾体类抗炎药进行治疗，比如布洛芬缓释胶囊或者双氯芬酸钠缓释片，能够达到消炎止痛的效果，有助于缓解关节疼痛症状。在较严重的情况下，可以在医生的指导下口服止痛药物，如布洛芬、阿司匹林等。 4、按摩和推拿：如果疼痛较严重，可以在医生的建议下进行按摩和推拿，帮助放松肌肉，促进局部血液循环，缓解疼痛。 建议患者在使用Qalsody治疗的过程中观察自身不良反应，若有异常及时就医。

Qalsody的特殊人群用药如下： 1、妊娠：动物数据中，在器官形成期间，妊娠小鼠每隔一天接受一次托法生 (0、3、10、30 mg/kg) 皮下给药，未对胚胎-胎仔发育产生不良影响。在器官形成期间，妊娠兔每隔一天接受一次托法生 (0、3、10、30 mg/kg) 皮下给药，未对胚胎-胎仔发育产生不良影响。 2、哺乳期：尚无关于人乳汁中是否存在托法生或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁生成影响的数据。 皮下给药后，在哺乳期小鼠的乳汁中检测到Qalsody。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对Qalsody的临床需求和 Qalsody或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。 3、儿童用药：由于此药尚未确定在儿科患者中的安全性和有效性，因此Qalsody不建议儿童使用。

Qalsody是用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的药物。 Qalsody是一种小核酸药物，是由Biogen与lonis共同开发的一种反义寡核苷酸，用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。2023年4月25日，Qalsody在美国获得批准，用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人ALS。 因此，Qalsody是一种针对遗传病因的疗法，是全球首款针对遗传性ALS的疗法，也是全球首款基于生物标志物获批的ALS疗法。

Qalsody(tofersen)治疗渐冻症需要注意： 1、由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody(tofersen)。 2、在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告严重不良反应脊髓炎和神经根炎。如果出现与脊髓炎或神经根炎一致的症状，应根据标准治疗开始诊断检查和治疗；可能需要中断或停止Qalsody(tofersen)。 3、在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告视乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应。 4、在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告无菌性脑膜炎的严重不良反应（也称为化学性脑膜炎或药物性无菌性脑膜炎）。 5、Qalsody(tofersen)在原始纸箱中于2℃-8℃ (36℉-46℉) 下避光冷藏储存。请勿冷冻。如果没有冷藏，QALSODY可以在其原始纸箱中避光储存在30℃ (86℉) 或以下长达14天。如果从原始纸箱中取出，可将未开封的Qalsody(tofersen)小瓶从冰箱中取出并放回冰箱中，必要时，在≤30℃ (86℉) 下每天不超过6小时，最长6天（36小时）。

Qalsody(tofersen)保存方法和温度： 1、在原始纸箱中于2℃-8℃ (36℉-46℉) 下避光冷藏储存。请勿冷冻。 2、如果没有冷藏，QALSODY可以在其原始纸箱中避光储存在30℃ (86℉) 或以下长达14天。 3、如果从原始纸箱中取出，可将未开封的Qalsody(tofersen)小瓶从冰箱中取出并放回冰箱中，必要时，在≤30℃ (86℉) 下每天不超过6小时，最长6天（36小时）。 Qalsody(tofersen)适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)。由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody(tofersen)。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。