Qalsody(托夫生注射溶液)2024年的价格是多少钱?

Qalsody(托夫生注射溶液)2024年的价格

Qalsody(托夫生注射溶液)截止到2024年1月10日还没有在中国大陆地区上市，目前了解到的价格大概是24300美元左右一支，换算成人民币大概是174340元左右。具体价格受多种因素影响不固定。

Qalsody(托夫生注射溶液)的作用功效

Qalsody(托夫生注射溶液)是一种反义寡核苷酸药物，它可以减少突变的SOD1蛋白的产生，是由美国生物技术公司Biogen和Ionis Pharmaceuticals联合开发的，适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)，可以提高患者的生活质量，延长患者的生存期。

Qalsody(托夫生注射溶液)由有腰椎穿刺经验的医护人员进行鞘内注射（通过脊柱注射）。每次给药的推荐剂量为100毫克（15毫升）。患者接受三次初始剂量，每次间隔14天，然后每隔28天接受一次维持剂量。

Qalsody(托夫生注射溶液)的治疗效果

在一项 3 期试验中，按 2:1 的比例随机分配患有 SOD1 ALS （SOD1 基因突变有关的肌萎缩性脊髓侧索硬化症）的成人患者，让他们在 24 周内接受 8 次剂量的Qalsody(托夫生注射溶液)（100 毫克）或安慰剂治疗。

主要终点是预测病情进展较快的参与者的肌萎缩性脊髓侧索硬化症功能评定量表修订版（ALSFRS-R；范围为0至48分，分数越高表示功能越好）总分从基线到第28周的变化。次要终点包括脑脊液（CSF）中 SOD1 蛋白的总浓度、血浆中神经丝轻链的浓度、慢生命活动能力以及 16 块肌肉的手持测力的变化。

试验结果

共有 72 名参与者接受了Qalsody(托夫生注射溶液)治疗（其中 39 人预计病情恶化较快），36 人接受了安慰剂治疗（其中 21 人预计病情恶化较快）。与安慰剂相比，Qalsody(托夫生注射溶液)导致脑脊液中SOD1浓度和血浆中神经丝轻链浓度的降低幅度更大。

在进展较快的亚组（主要分析）中，到第28周时，Qalsody(托夫生注射溶液)的ALSFRS-R评分变化为-6.98分，安慰剂为-8.14分。两组患者的次要临床终点结果差异不大。共有 95 名参与者（88%）参加了开放标签延长期。

在52周时，早期启动组的ALSFRS-R评分变化为-6.0分，延迟启动组为-9.5分；在其他终点方面，经非多重调整后，早期启动组的Qalsody(托夫生注射溶液)更胜一筹。

试验结论

在SOD1型肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者中，Qalsody(托夫生注射溶液)在28周内降低了脑脊液中SOD1的浓度和血浆中神经丝轻链的浓度，但并未改善临床终点，而且还伴有不良反应。目前正在延长阶段进一步评估Qalsody(托夫生注射溶液)提前用药与延迟用药的潜在效果。

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参考文献

Miller TM, Cudkowicz ME, Genge A, Shaw PJ, Sobue G, Bucelli RC, Chiò A, Van Damme P, Ludolph AC, Glass JD, Andrews JA, Babu S, Benatar M, McDermott CJ, Cochrane T, Chary S, Chew S, Zhu H, Wu F, Nestorov I, Graham D, Sun P, McNeill M, Fanning L, Ferguson TA, Fradette S; VALOR and OLE Working Group. Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS. N Engl J Med. 2022 Sep 22;387(12):1099-1110. doi: 10.1056/NEJMoa2204705. PMID: 36129998.