恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的单臂研究中得到证实。试验结果显示：在接受恩西地平治疗后，大约19％的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4％的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期为9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34％的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输血。
参考资料： FDA说明书更新于2025年1月12日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606
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