
尼替西农、Nitisinone、Orfadin
经生化检测(如血浆或尿液中琥珀酰丙酮升高)确诊的1型酪氨酸血症(HT-1)患者,需与限制酪氨酸和苯丙氨酸的饮食联合使用。[ 详情 ]
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尼替西农作为长期乃至终生使用的特效药物,其治疗总成本是患者家庭和医疗保障系统共同关注的焦点。除了药品本身,完整的治疗成本还应包含定期监测血药浓度、血浆酪氨酸水平、肝肾功能及眼科检查的费用,以及严格执行特殊配方饮食的支出,这些共同构成了HT-1疾病管理的整体经济考量。
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参考资料: FDA说明书获批于2019年5月17日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021232