依特立生(eteplirsen)

依特立生是美国食品药品监督管理局(FDA)批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。通过促进染色体上缺失的基因位点的转录，依特立生有助于增加肌营养不良症患者体内缺失的蛋白质的产生，并减缓疾病的进展。

药品称呼

通用名：依特立生

商品名称：eteplirsen、Exondys51

全部名称：依特立生、eteplirsen、Exondys51

剂型

注射用：

100mg/2mL(50mg/mL)，单剂量小瓶

500mg/10mL(50mg/mL)，单剂量小瓶

禁忌症

尚不明确。

特殊人群用药

1、妊娠

风险总结

尚无充分的人体或动物数据来评估妊娠期间EXONDYS 51的使用情况。

在美国普通人群中，临床诊断确认妊娠的患者，2-4%发生重大出生缺陷，15-20%发生流产。

2、哺乳

风险总结

尚无人体或动物数据可用于评估EXONDYS 51对乳汁生成的影响、eteplirsen或EXONDYS 51是否对母乳喂养婴儿存在影响。

应综合考虑母乳喂养对发育和健康的益处、母亲对EXONDYS 51的临床需求以及EXONDYS 51或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。

3、儿童用药

EXONDYS 51适用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者，包括儿童患者[见临床研究(14)]。

幼龄雄性大鼠从出生后第14天开始接受eteplirsen（0、100、300或900mg/kg）静脉给药，每周一次，持续用药10周，在最大试验给药剂量下，导致大鼠肾小管坏死，在所有剂量水平下，均导致骨密度参数（骨矿物质密度、骨矿物质含量、骨矿物质面积）降低。

肾脏结果与临床病理学变化（血清尿素氮和肌酐升高、尿肌酐清除率降低）相关，未观察到对雄性生殖系统、神经行为、发育或免疫功能的影响。尚未确定总体无作用剂量，但在最低试验剂量(100mg/kg)下，血浆eteplirsen暴露量(AUC)与人体推荐剂量(30mg/kg)下的暴露量相似。

4、老年患者用药

DMD主要好发于儿童和青年人，因此尚无EXONDYS 51用于老年患者的研究。

5、肾损害患者

根据肌酐清除率估算值，伴有肾损害的非DMD成人患者对eteplirsen的肾清除率降低[见临床药理学(12.3)]。但由于骨骼肌质量减少会对DMD患者肌酐测量值产生影响，因此对于伴有肾损害的DMD患者，不建议进行特定的剂量调整。

包装

EXONDYS 51注射剂以单剂量小瓶供应。溶液澄清无色，略带乳光，可能含有痕量的白色至类白色无定形小颗粒。

含100mg/2mL(50mg/mL)eteplirsen的单剂量小瓶NDC60923-363-02

含500mg/10mL(50mg/mL)eteplirsen的单剂量小瓶NDC60923-284-10

贮藏和处理

1、将EXONDYS 51储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下，切勿冷冻。

2、将EXONDYS 51置于原包装盒中避光储存，直至准备使用。

厂家

美国Sarepta Therapeutics