依特立生(eteplirsen)的治疗效果

依特立生是用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。依特立生的使用是一个持续的过程，具体使用多久取决于多种因素，包括患者的具体病情、治疗反应、副作用的管理以及医生的建议。在临床试验中，依特立生显示出能够通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，并且观察到在接受依特立生治疗的患者在六分钟步行试验中的行走距离比未接受治疗的患者更远，这表明依特立生可以提供一些肌肉控制和力量的保护。依特立生作为治疗DMD的药物，其使用应遵循医生的处方和指导，且治疗过程中可能会需要调整剂量或治疗方案。患者应定期进行医学监测，以评估治疗效果和及时管理可能出现的副作用。依特立生的使用时长并没有固定的期限，它需要根据患者的具体病情和医生的建议来确定。患者应该遵循医生的建议，按时按量使用药物，定期进行医学检查，以监测药物的疗效和可能出现的不良反应。医生会根据患者的具体情况和需要，调整药物的剂量和使用时长。用药期间及时向医生报告任何异常情况。

依特立生通常以静脉注射的方式给药，需要由专业医务人员进行操作。推荐剂量为每公斤体重30毫克，每周一次。给药前需要将药物稀释，使用0.9%氯化钠注射液（USP）进行稀释，使总体积达到100-150mL。通过串联0.2微米过滤器，在35-60分钟内完成输注。可考虑在依特立生 51给药前，在输注部位局部涂抹麻醉乳膏。输注前后，使用0.9%氯化钠注射液（USP）冲洗静脉通路。通过串联0.2微米过滤器，在35-60分钟内输注稀释的依特立生 51溶液。请勿将其他药物与依特立生 51混合或通过同一静脉通路同时输注。如果发生超敏反应，应考虑减缓输注或中断依特立生 51给药。使用依特立生时可能会出现一些副作用，包括注射部位的疼痛、红肿、发热等不适感觉。少数患者可能出现过敏反应，如皮疹、呼吸困难等严重情况，应及时就医处理。在使用依特立生期间，患者应密切关注自己的身体状况，并定期进行医学检查。同时，患者和家属应该与医生保持密切沟通，及时报告任何异常情况，以便及时调整治疗方案。

使用依特立生有可能会出现心动过速的情况。当使用依特立生出现心动过速时，可以采取以下处理措施：1、及时联系医生：首先，患者应立即联系医生或前往医院就诊，详细描述心动过速的症状，包括发生的频率、持续时间以及伴随的其他不适。医生会根据患者的具体情况进行评估和处理。2、调整药物剂量或停药：医生可能会根据患者的具体情况，建议调整依特立生的剂量或暂时停药。通过减少药物剂量或暂时停药，可以观察心动过速是否有所改善，从而判断是否为药物所致。3、采取支持性治疗：对于严重的心动过速，医生可能会给予相应的支持性治疗，如使用β受体阻滞剂等药物来控制心率。同时，患者应注意休息，避免过度劳累和情绪激动，以免加重症状。4、监测心电图：为了更准确地了解心动过速的情况，医生可能会建议患者进行心电图检查。心电图可以帮助医生判断心动过速的类型和严重程度，从而制定更合适的治疗方案。请注意，以上处理措施仅为一般性建议，具体的治疗方案应根据患者的具体情况和医生的建议来确定。此外，在使用依特立生期间，患者应定期接受医生的检查，以评估药物的疗效和可能出现的副作用。

截至2024年3月底，依特立生(Eteplirsen)暂未进入国家医保当中。Eteplirsen由美国Sarepta Therapeutics公司开发,用于治疗杜氏肌营养不良症( DMD),商品名为Exondys 51。该药获得 FDA罕见儿童疾病优先审查认证资格,并于2016年9月19日获批上市,成为第一个获批治疗DMD的药物。Eteplirsen是一种靶向51号外显子的磷酰吗啉寡核苷酸(PMO),可诱导Dystrophin基因51号外显子跳读,保护 dystrophin基因mRNA阅读框,使患者体内dystrophin蛋白得以生成,延缓患者肌肉退行进程，从而改善症状、提高患者生活质量。

依特立生应避光保存。1、温度要求：依特立生应储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的环境下。这是为了确保药物的稳定性和有效性，避免温度过高或过低对药物产生不良影响。2、避免冻结：特别要注意的是，依特立生绝对不能冻结。冻结可能导致药物成分的改变，从而影响其疗效和安全性。因此，务必确保储存环境的温度不会降至冰点以下。3、避光保存：依特立生应避光保存，以防止光线对药物产生不良影响。长时间暴露在阳光下或强烈光源下可能导致药物失效或产生有害物质。因此，建议使用不透光的容器或包装来储存药物，并将其放置在远离光源的地方。4、原纸箱保存：在准备使用依特立生之前，建议将其保存在原纸箱中。原纸箱通常具有良好的保护性能，能够防止外界因素对药物造成损害。同时，纸箱上的标签和说明也可以帮助患者正确识别和使用药物。综上所述，为了确保依特立生的安全性和有效性，请务必遵循上述储存要求。如有任何疑问或不确定的地方，请及时向医生或药师咨询。

依特立生的使用时间因个体差异和病情不同而有所变化，因此无法给出确切的使用时长。依特立生是一种治疗晚期或转移性实体瘤的靶向药物，其使用时长需要根据患者的具体情况和医生的建议来确定。在使用依特立生之前，医生会根据患者的病情、身体状况以及治疗目标来制定个性化的治疗方案。治疗方案的制定会考虑到患者的肿瘤类型、分期、既往治疗情况等因素。因此，依特立生的使用时间会根据这些因素而有所差异。在治疗过程中，医生会根据患者的反应和疗效来评估是否需要调整治疗方案。如果患者的肿瘤对依特立生敏感，且病情得到控制，那么可能会继续使用依特立生进行治疗。然而，如果肿瘤对药物不敏感或出现耐药情况，医生可能会考虑更换其他药物或采取其他治疗策略。此外，使用依特立生的时间还可能受到一些其他因素的影响，如患者的耐受性、药物副作用等。因此，在使用依特立生期间，患者需要密切关注身体状况，及时向医生报告任何不适或异常反应，以便医生及时调整治疗方案。

依特立生适合儿童使用。依特立生适用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)患者，这些患者的DMD基因突变已被证实可跳过外显子51，包括儿童患者。从出生后第14天开始，对幼年雄性大鼠每周静脉注射一次依特立生 (0、100、300或900 mg/kg)持续10周，在最高测试剂量下导致肾小管坏死，并在所有剂量下降低骨密度测定参数。目前尚未确定依特立生对5岁以下的儿童患者是否安全有效，因此仅推荐给5岁及以上的儿童患者使用。依特立生适合5岁及以上的DMD患者使用，但需要在医生的指导下进行，并遵循相关的用药建议和注意事项，避免自行用药。

依特立生一般不适合孕妇使用。依特立生在孕妇中应用的安全性和有效性尚未明确。由于缺乏足够的数据和研究，无法确定依特立生对孕妇和胎儿的具体影响。在美国普通人群中，在临床认可的妊娠中，2%-4%发生重大出生缺陷，15%-20%发生流产。因此，依特立生一般不建议孕妇使用，如果孕妇必须使用依特立生，建议咨询专业医生或药剂师，根据孕妇的具体情况，评估药物的风险和益处，并提供个性化的用药建议。

依特立生的正确用法是静脉输注给药，用药剂量需要根据体重进行分析。1、依特立生的正确用法：通过串联0.2微米过滤器，在35-60分钟内静脉输注给药。2、依特立生的正确用药剂量：依特立生的用量取决于患者体重，推荐剂量为30mg/kg，每周用药一次。以上用法用量仅供参考，不作用药依据，建议在专业医生指导下正确使用依特立生。

美国版依特立生(eteplirsen)2024年的价格大约是30375元-40000元一瓶。美国版依特立生(eteplirsen)的价格比较昂贵，而且需要自费购买。据了解，2024年的价格大约在30375元-40000元一瓶，一瓶的规格是500mg/10mL。2021年02月25日， 美国FDA批准依特立生(eteplirsen)上市，用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。但是截至2024年2月19日，该药物还没有正式在国内上市，暂时无法在国内医院直接买到。

依特立生用后出现超敏反应可以通过停止用药、调整用量来改善超敏反应，但是否应该停药需由医生评估后决定，不可盲目停用。接受依特立生治疗的患者出现了超敏反应，包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹。如果出现过敏反应，应采取适当的药物治疗，并考虑减缓输注速度或中断依特立生治疗。在使用依特立生或其他任何药物时，应严格按照医生的指示使用，并注意观察自己的身体状况，如有任何不适或疑似过敏反应，应立即停药并寻求医疗帮助。同时，对于已知对依特立生或其他成分过敏的患者，应避免使用该药物。依特立生可以用于杜氏肌营养不良症，可以延缓疾病的进展,改善患者的肌肉功能。建议患者在医生的指导下用药，若有不适，及时线下就医，不可拖延，以免影响治疗。

依特立生美国版的用法用量如下：1、依特立生的用量取决于患者体重，推荐剂量为30mg/kg，每周一次；2、通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，给药前需要稀释。可考虑在依特立生给药前，在输注部位局部涂抹麻醉乳膏。3、依特立生输注前后，使用0.9%氯化钠注射液（USP）冲洗静脉通路。4、请勿将其他药物与依特立生混合或通过同一静脉通路同时输注。5、如果发生超敏反应，应考虑减缓输注或中断依特立生给药。依特立生可以用于治疗杜氏肌营养不良症，用药期间可能会有平衡障碍、呕吐、接触性皮炎等不良反应，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗，不可盲目使用。注：以上资料来源于美国FDA药品说明书和网络整合，用药请遵医嘱，不可盲目使用。

依特立生的规格是500mg，截止到2024年2月6日还没有在中国大陆地区上市，国内医院药房买不到，目前了解到的依特立生500mg的购买渠道如下：1、去已经上市的地区购买：患者可以远行去已经上市的地区医院看诊，经由医生评估后开具处方，在医生的指导下购买和使用药物。但需要找到正规医院药房。2、亲戚朋友帮忙购买：在依特立生上市地区如果有亲戚朋友，可以请亲戚朋友帮忙买了带回国，但需要注意辨别药物的质量和安全。3、病友交流：患者也可以和病友交流，了解他们的购买渠道，和他们一起购买，但同样要辨别好药物的质量，以免上当受骗。4、通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取：患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，可以在线查找正规有资质的海外医疗服务机构，能保证邮寄到家的药物是正品，价格也实惠，性价比更高。依特立生可以用于治疗杜氏肌营养不良，能改善肌肉功能，帮助维持肌肉的健康状态。建议患者从正规渠道购买，注意辨别药物的质量和安全，以免上当受骗。

依特立生（eteplirsen）在临床试验中最常见的不良反应是平衡障碍和呕吐，下面是对这些副作用的处理措施：1、平衡障碍一些患者在使用依特立生时可能会出现平衡障碍，表现为走路不稳、频繁摔倒等。处理措施包括：（1）在使用依特立生之前，请咨询医生或药剂师，了解如何正确使用药物，并遵循医生的建议和指导。（2）如果患者出现平衡障碍或走路不稳的情况，请立即告知医生，以便进行进一步评估和处理。（3）医生可能会建议进行物理治疗，如康复训练、平衡训练等，以帮助改善患者的平衡能力。（4）患者和家人也可以采取安全措施，如使用助行器具、安装扶手、保持家居环境的清洁和整齐等，以降低摔倒风险。2、呕吐有些患者在使用依特立生时可能会出现呕吐症状。处理措施包括：（1）如果患者出现呕吐症状，请立即告知医生，以获得进一步的评估和建议。（2）医生可能会调整依特立生的剂量或给予其他药物来减轻呕吐症状。（3）患者应该注意饮食习惯，避免过饱或过度饮食。可以尝试小而频繁的餐食，避免食用油腻或辛辣食物。（4）如果呕吐持续或加重，请立即就医，以便及时处理并防止脱水等并发症的发生。以上的处理措施仅供参考，请在使用依特立生之前咨询医生的意见和建议。医生会根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案，并提供针对副作用的更具体的处理建议。在使用依特立生期间，患者和家人应与医生保持紧密的沟通，随时向医生报告任何不适或异常反应。

2024年依特立生(eteplirsen)规格为500mg，价格约为30375元。由于依特立生尚未在中国上市，如果患者想要购买该药物，可以考虑以下几种途径：1、自己出国购买：患者可以选择前往海外国家购买依特立生。在选择前往哪个国家时，需要考虑药物的合法性和可靠性，以及是否需要获得当地的医生处方。在前往海外购买前，建议患者与医生进行咨询，了解药物的正确使用和剂量。2、寻找海外医疗服务机构帮助购买：患者可以通过与一些专业的海外医疗服务机构联系，寻求他们的帮助和指导。这些机构通常有丰富的经验和资源，可以帮助患者与海外药店或医院联系，并提供购药的相关信息和程序。3、其他购药途径：除了以上两种方法，还可以尝试其他购药途径。例如，患者可以通过在一些国际药品购买网站上搜索依特立生，寻找合法和可靠的渠道购买。然而，在使用这些网站时，患者需要格外谨慎，确保所购买的药物是真实有效的，并遵循正确的用药方式。无论选择哪种购药途径，患者都应该与医生保持紧密联系，并咨询专业医生的意见和建议。依特立生是一种处方药物，使用时需要遵循医生的指导，严格掌握用药剂量和注意事项。此外，患者还应该了解药物的副作用和可能的风险，随时与医生沟通和报告任何不适或异常反应。

依特立生(eteplirsen)的规格：依特立生(eteplirsen)注射液以单剂量小瓶提供。该溶液清澈无色，可能有一些乳白色，并可能含有微量的白色至灰白色无定形小颗粒。1、含100毫克/2毫升（50毫克/毫升）NDC依替普利生60923-363-02的单剂量小瓶2、含500毫克/10毫升（50毫克/毫升）NDC依替普利生60923-284-10的单剂量小瓶依特立生(eteplirsen)的储存1、储存温度：将依特立生储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度范围内。2、避免冻结：确保药物不暴露在冷冻温度下，以免影响药物的稳定性和疗效。3、避光保存：保持依特立生远离直接阳光暴晒的环境，可通过存放在原纸箱中的方式进行避光保存。请务必遵循这些储存条件，以确保依特立生的质量和疗效。如有任何疑问或需要进一步的信息，请咨询医生或药剂师。他们将能够为您提供更详细的指导和建议。

儿童能使用依特立生(eteplirsen)。依特立生(eteplirsen)用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这些患者的DMD基因突变已被证实可跳过外显子51，包括儿科患者。从出生后第14天开始，对幼年雄性大鼠每周静脉注射一次依替普利生（0、100、300或900 mg/kg）持续10周，在最高测试剂量下导致肾小管坏死，并在所有剂量下降低骨密度测定参数（矿物质密度、矿物质含量、面积）。肾脏检查结果与临床病理变化相关（血清尿素氮和肌酐升高、尿肌酐清除率降低）。未观察到对男性生殖系统、神经行为发育或免疫功能的影响。未确定总体无效应剂量。的血浆依替普利森暴露量（AUC）最低测试剂量（100毫克/千克）与人体推荐剂量（30毫克/千克）相似。