依特立生(eteplirsen)从哪里能买到？

依特立生(eteplirsen)可通过出国看病、出国购药、医疗服务机构、临床试验、咨询病友、他人捎带等途径买到，可参考本文提及的以下几种途径购买依特立生。

依特立生的上市信息

2021年02月25日， 美国FDA已批准依特立生上市，用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

截止到2024年2月19日，依特立生还没有在中国上市。

依特立生的作用机制

依特立生的采用一种新颖的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术，目的是修复mRNA的阅读框来部分纠正遗传缺陷。作为一种反义RNA，跳过外显子51表达，从而修复特定的基因突变。通过跳跃51号外显子，可恢复基因的能力，产生一种较短、但仍具有功能的肌萎缩蛋白，从而稳定或显著减缓疾病的进程，延长并改善DMD患者的生活质量。

依特立生(eteplirsen)从哪里能买到

1、出国看病：

如果自身的经济条件比较好，可以出国前往美国等国家进行海外就医，在国外住院治疗不但能够买到依特立生，还能够获得比较好的救治。

2、出国购药：

可以直接前往美国的医院或者是诊所购买依特立生，购药前需要出示处方。

3、医疗服务机构：

如果不想出国，或者是没有条件出国，可以找几个比较靠谱的医疗服务机构，咨询他们是否能够买到依特立生，然后具体咨询一下价格，对比一下价格，最后选择比较合适的医疗服务机构进行购买。

4、临床试验：

在国内一些大型医院或者是医疗机构可能正在进行关于依特立生的临床试验，可以打听一下当地是否有依特立生的临床招募，如果符合入组条件，参与临床试验后能够获取依特立生治疗，而且用药疗效或不良反应能够第一时间明确。

5、咨询病友：

可以咨询自己认识的或者是靠谱的杜氏肌营养不良症病友，问问他们都是从哪里购买依特立生的，可以和他们一起购买，也可以参考他们的购买途径单独购买。

6、他人捎带：

可以让在美国的亲戚、朋友等帮忙购买依特立生，不过一次一般不能购买太多。

依特立生的价格

依特立生一瓶的规格是500mg/10mL，参考售价大约在30375元-40000元之间，价格比较昂贵，而且需要自费购买。依特立生的价格受多种因素的影响，价格也会有所变化，具体应以实际购买时的价格为准。

依特立生的疗效

研究目的

本研究使用双盲安慰剂对照方案来测试依特立生诱导肌营养不良蛋白产生和改善6分钟步行试验（6MWT）步行距离的能力。

研究方法

7-13岁的DMD男孩，确认缺失可通过跳过外显子51纠正，并能在6MWT步行200-400米，随机接受每周静脉输注30或50mg/kg/wk依替普利生或安慰剂24周（n=4/组）。安慰剂患者在第25周改用30或50毫克/千克的依特立生（n=2/组）。

研究结果

在第24周，对30mg/kg依特立生患者进行活检，肌营养不良蛋白阳性纤维的百分比增加到正常的23%，在安慰剂治疗的患者中没有检测到增加。在第48周出现了更大的增加（30和50毫克/千克组分别为52%和43%），表明抗肌萎缩蛋白随着治疗时间的延长而增加。肌营养不良蛋白功能的恢复通过检测肌膜上的肌聚糖和神经元型一氧化氮合酶得到证实。

研究结论

依特立生在30和50毫克/千克/周队列以及随后接受治疗的安慰剂对照受试者中恢复了抗肌萎缩蛋白。持续时间，而不是剂量，是肌营养不良蛋白产生的原因，也导致行走稳定性，没有出现严重的不良事件。

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