依特立生2024年的价格是多少钱一盒?

依特立生2024年的价格大概是 30375元到30600元左右，价格受多种因素影响不固定。

依特立生可以用于确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，但截止到2024年2月6日，依特立生还没有在中国大陆地区上市，国内医院药房还买不到，目前了解到的美国预定版的规格500mg的，价格大概是30375元到30600元左右，剂型不同，药厂不同，药物价格也会有差异。

依特立生是一种抗感应剂，能够通过跳过第51外显子，修复杜氏肌营养不良症患者的基因突变，从而恢复部分肌营蛋白的合成。目前了解到的依特立生的购买渠道如下：

1、出国购买：

患者可以去已经上市的地区医院看诊，在医生的指导下了解病情和药物的使用情况，然后在当地正规医院药房购买，但需要注意选择正规医院药房，以免上当受骗。

2、国内购买：

一种方式是和病友交流，了解他们的购买方式或者和他们一起购买，但需要注意辨别药物的质量和安全性，以免上当受骗。

另一种方式是通过在线查找国内专业的海外医疗服务机构，正规有资质的医疗服务机构可以帮助患者获取药物，可以将药物邮寄到家，而且保证是正品，但具体的费用和流程需要咨询客服人员。

依特立生的作用功效

依特立生是一种疾病缓解剂，旨在减缓杜氏肌营养不良症 (DMD) 的进展，但不能治愈疾病本身。虽然尚不清楚如何在临床研究中正确估计肌肉组织中肌营养不良蛋白的产生，但 依特立生可以增加 DMD 患者的肌营养不良蛋白水平，可以减轻由这种疾病引起的肌肉无力和肌肉萎缩。

一项试验纳入年龄在7至13岁之间的DMD男孩，经证实可通过跳过外显子51来纠正缺失，并能在6分钟步行测试中步行200至400米，随机接受每周静脉注射30或50毫克/千克/周的依特立生或安慰剂，共24周（n = 4/组）。安慰剂患者在第 25 周改用 30 或 50 毫克/千克依特立生（n=2/组）；此后的治疗为开放标签治疗。所有患者均在基线和第 48 周进行了肌肉活检。疗效包括肌营养不良蛋白阳性纤维和 6MWT 步行距离。

结果

第24周时，对30毫克/千克依特立生患者进行活组织检查，发现dystrophin阳性纤维的百分比增加到正常值的23%；而安慰剂治疗的患者没有发现增加。第48周时，增加幅度更大（30毫克/千克和50毫克/千克组分别为52%和43%），这表明肌营养不良蛋白会随着治疗时间的延长而增加。肌浆膜上的肌糖蛋白和神经元一氧化氮合酶的检测证实了功能性肌营养不良蛋白的恢复。与安慰剂/延迟治疗的患者相比，接受依特立生治疗的患者在行走方面获益67.3米。

试验结论

在30和50 mg/kg/周组群中，以及在随后接受治疗的安慰剂对照受试者中，依特立生恢复了肌营养不良蛋白。持续时间比剂量更能促进肌营养不良蛋白的生成，这也导致了行走的稳定性。没有出现严重的不良反应。

依特立生用药前注意事项

在使用依特立生之前，请告知您的医生或药剂师任何过敏和病史。

依特立生会让您头晕、头晕，所以不要使用酒精、大麻和其他兴奋剂。在能够安全完成之前，不要开车、使用机器或做任何需要保持警惕的事情。

手术前，告诉您的医生您正在使用的所有产品，包括处方药、非处方药、膳食补充剂和草药产品。对于孕妇，仅在绝对必要时才应使用依特立生。

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参考文献

Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10. PMID: 23907995.