曲非肽:一种用于Rett综合征的治疗方法解析

导读：曲非肽是首个获得美国FDA批准的治疗Rett综合征的药物，于2023年3月10日在美国上市，主要用于两岁及以上患者的Rett综合征。本篇文章主要讲述了曲非肽的适用人群、作用机制、治疗效果等详细信息。

药物简介

曲非肽是由美国ACADIA制药公司开发，2023年3月10日经美国FDA批准上市，商品名为Daybue，药物剂型为口服液，是一种粉色至红色、草莓味的溶液。曲非肽的中文化学名称为(2S)-2-{[(2S)-1-(2-氨基乙酰基)-2-甲基吡咯烷-2-羰基]氨基}戊二酸，是目前首个获批用于治疗Rett综合征的药物。

适应症

曲非肽适用于两岁及以上儿童和成人患者的Rett综合征的治疗，不仅能够改善患者的认知功能、运动功能、呼吸异常等情况，还能够减少并发症的出现，有助于提高患者的生活质量。

作用机制

曲非肽是IGF-1氨基末端三肽的新型合成类似物，通过减少神经炎症和支持突触功能三肽GPE来治疗Rett综合征的核心症状。IGF-1是中枢神经系统中的主要脑细胞类型，对于正常发育以及对损伤和疾病的反应至关重要。在动物研究中，发现曲非肽可以增加树突的分支和突触可塑性信号。

治疗效果

一项研究显示，曲非肽治疗Rett综合征相较于安慰剂之间的有效性存在显著的差异，曲非肽有可能改变与Rett综合征相关的核心症状，例如面部表情、眼神、手部动作、重复行为、呼吸和情绪等。最常见副作用是腹泻和呕吐。

市场情况

截至目前2024年4月份，曲非肽还没有在中国上市，因此国内并不能买到曲非肽。曲非肽的市场价格受多种因素影响，例如国际汇率、生产厂家、规格等。如果患者需要购买此药，建议通过正规途径购买，同时提前咨询医生，了解药物相关价格及注意事项。切不可盲目使用，以免用药不当影响身体健康。