




导读:曲非肽(trofinetide)是由Neuren Pharmaceuticals开发,是神经肽(1-3)IGF-1的类似物,适用于治疗2岁及以上人群的雷特综合征。
截至2024年10月30日,曲非肽(trofinetide)还没有在中国上市,无法直接在国内的医院或者是药店中购买到该药物。2023年03月10日,美国食品和药物管理局批准 曲非肽上市,用于治疗2岁及以上儿科和成人患者的Rett综合征。
2024年10月16日,加拿大卫生部已根据优先审查程序批准曲非奈肽 上市,用于治疗成人和两岁以上儿童患者的Rett(雷特)综合征。
曲非肽在中国尚未上市,因此在国内正规渠道无法直接购买,但是,患者有以下几种方式可以尝试购买。
1、前往已上市地区:患者可以前往曲非肽已经上市的地区,在医生开具处方后,通过当地医院药房购买曲非肽。
2、联系生产商或经销商:患者也可以联系药品生产商或其授权的经销商处购买曲非肽。
3、参与临床试验:患者可以了解国内是否有正在进行的曲非肽临床试验,如果符合入组条件,参与临床试验后也可获得曲非肽。
4、医疗服务机构:患者也可以通过国内专业的医疗服务机构的帮助获取曲非肽,他们可能与海内外药房有合作,可以将药物邮寄到家。
购买和使用未在国内上市的药物可能存在安全风险,建议在专业医疗人员的指导下进行,并确保药品来源的合法性和安全性,用药前了解曲非肽副作用、用法用量等。
1、腹泻:腹泻是曲非肽的常见副作用,有时会很严重,腹泻可能会导致体内水分流失过多。在开始使用曲非肽治疗之前,请停止服用泻药。如果在服用曲非肽期间出现腹泻,建议增加饮水量或根据需要服用止泻药。
2、呕吐:有时呕吐物会进入肺部,从而导致感染。如果出现严重呕吐或经常呕吐,需要立即告知医生。
3、体重减轻:曲非肽可导致体重减轻,如果体重减轻比较明显,建议咨询医生进行处理。
曲非肽其他副作用包括发烧、癫痫、焦虑、食欲不振、疲倦和感冒等,但这些并不是曲非肽所有可能的副作用。建议患者在用药期间注意观察,出现不适后及时就医。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年9月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026