




目前曲非肽(trofinetide)只有原研药,并没有仿制药,因此无法了解仿制药的购买渠途径,如果想要购买曲非肽,可参考以下几种方式。
1、医院药房:患者可以前往曲非肽上市国家,比如美国,在当地医院就诊后,可以直接在医院的药房中购买曲非肽。
2、药店:在曲非肽上市国家当地的药店中可能会售卖曲非肽,患者可以出示医疗处方后在药店中进行购买。
3、医疗服务机构:国内有一些医疗服务机构提供全球找药、购药等服务,可以咨询他们是否能够帮助购买到曲非肽,下单后一般是通过直邮的方式获取药物。
购买曲非肽时应提前咨询医生,了解药物相关副作用、曲非肽注意事项,切不可盲目使用,以免用药不当影响身体健康。
1、应使用药房提供的校准测量装置(如口腔注射器或口腔给药杯)来准确测量和递送处方剂量,家用测量杯不适用。
2、建议患者在开始曲非肽治疗前停用泻药。如果发生腹泻、怀疑脱水或发生显著体重减轻,则中断治疗、降低剂量或停用曲非肽。
3、尚未在肾损害受试者中进行专门的临床研究来评价曲非肽的药代动力学。由于药物主要通过肾脏消除,因此不建议中度或重度肾损害患者使用曲非肽。
在以项3期研究中,雷特综合征女性患者每天口服两次曲非肽(n=93)或安慰剂(n=94),持续12周。对于共同主要疗效终点,曲芬奈肽与安慰剂在雷特综合征行为问卷中从基线到第12周的最小二乘均值(LSM)变化分别为-4.9和-1.7,第12周的LSM临床总体印象改善分别为3.5和3.8。对于关键的次要疗效终点,沟通和象征性行为量表发展概况婴幼儿检查表社会综合评分从基线到第12周的LSM变化分别为-0.1和-1.1。
曲非肽是一种弱效CYP3A4抑制剂,如果与曲非肽伴随给药,CYP3A4底物的血浆浓度可能增加。密切监测曲非肽与口服CYP3A4敏感底物联合使用时,底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年9月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026