沃塞洛托（Voxelotor）是一种口服血红蛋白S（HbS）聚合抑制剂，用于治疗镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）。其作用机制是通过与血红蛋白S特异性结合，增加血红蛋白对氧的亲和力，抑制红细胞内HbS的异常聚合，从而减少红细胞镰状化、改善红细胞变形性并降低血液黏度。
临床研究显示，沃塞洛托可显著提升患者血红蛋白水平，降低溶血标志物（如间接胆红素和网织红细胞百分比），适用于成人和4岁及以上儿童患者的长期管理。如需了解更多相关信息，可点击屏幕右下方对话框，医伴旅客服人员将为您提供一对一在线答疑。
药品称呼
通用名称：沃塞洛托
商品名称：OXBRYTA®
英文名称：Voxelotor
适应靶点
血红蛋白S（HbS）
适应症和适应人群
1、适应症
成人和4岁及以上儿童患者的镰状细胞病（包括HbSS、HbS/β0-地中海贫血等基因型）。
2、适应人群
成人及≥12岁青少年：推荐剂量1,500 mg每日一次。
4岁至＜12岁儿童：根据体重调整剂量（详见“用法用量”）。
禁忌：2岁以下儿童安全性及有效性尚未确立。
规格与性状
1、片剂
300 mg：浅紫色至紫色椭圆形薄膜衣片，一面刻有“G 300”。
500 mg：浅黄色至黄色椭圆形薄膜衣片，一面刻有“GBT 500”。
2、口服混悬片
300 mg：浅黄色至黄色圆形片，一面刻有“300 D”，需分散于液体后服用。
主要成分
活性成分：Voxelotor。
辅料（片剂）：胶态二氧化硅、硬脂酸镁、微晶纤维素、十二烷基硫酸钠等；薄膜衣含聚乙烯醇等。
辅料（口服混悬片）：人工葡萄香精、胶态二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、三氯蔗糖等。
用法用量
1、常规剂量
成人及≥12岁青少年：
1,500 mg每日一次，整片吞服，不可咀嚼或掰开。
4岁至＜12岁儿童：
≥40 kg：1,500 mg每日一次。
20 kg至＜40 kg：900 mg每日一次。
10 kg至＜20 kg：600 mg每日一次。
2、肝功能不全调整
严重肝功能不全（Child-Pugh C）：
成人及≥12岁青少年：减量至1,000 mg每日一次。
4岁至＜12岁儿童：按体重调整剂量（如≥40 kg调整为1,000 mg或900 mg）。
3、药物相互作用调整
联用强效CYP3A4诱导剂（如利福平）：成人剂量增至2,500 mg每日一次；儿童按体重调整（如≥40 kg增至2,500 mg）。
联用中效CYP3A4诱导剂（如依非韦伦）：成人剂量增至2,000 mg每日一次；儿童按体重调整（如≥40 kg增至2,100 mg）。
4、给药方式
片剂：整片吞服，餐前或餐后均可。
口服混悬片：需分散于室温透明液体（如水、苹果汁）后立即服用，不可直接吞服。
不良反应
1、常见不良反应（发生率≥10％）
成人及≥12岁青少年：头痛（32％）、腹泻（23％）、腹痛（23％）、恶心（19％）、皮疹（15％）、发热（15％）。
4岁至＜12岁儿童：发热（36％）、呕吐（33％）、皮疹（20％）、腹痛（18％）、腹泻（18％）、头痛（18％）。
2、严重不良反应
超敏反应（＜1％）：全身性皮疹、荨麻疹、面部肿胀、呼吸困难，偶见DRESS综合征（伴发热、嗜酸性粒细胞增多及多器官受累）。
实验室检测干扰：影响高效液相色谱法（HPLC）对血红蛋白亚型（HbA、HbS、HbF）的定量分析。
注意事项
超敏反应监测：如出现皮疹、呼吸困难等症状，立即停药并就医。
实验室检测：需停药至少10天后进行血红蛋白亚型分析。
肝功能监测：严重肝损患者需减量。
药物相互作用：避免联用CYP3A4敏感底物（如咪达唑仑）及强/中效CYP3A4诱导剂（如利福平）。
给药准确性：区分片剂与口服混悬片，避免误服。
特殊人群用药
孕妇：无人类数据，动物实验未见致畸性，需权衡利弊。
哺乳期：禁止哺乳，停药后至少2周方可恢复。
儿童：4岁以下安全性未确立。
老年人：数据有限，建议监测肝功能。
禁忌症
对沃塞洛托（Voxelotor）或辅料过敏者禁用。
药物相互作用
CYP3A4诱导剂（如利福平、依非韦伦）：降低Voxelotor血药浓度，需增加剂量。
CYP3A4敏感底物（如咪达唑仑）：可能升高其血药浓度，需谨慎联用。
质子泵抑制剂（如奥美拉唑）：无显著影响。
药物过量
尚不明确。过量时应采取对症支持治疗。
药代动力学
吸收：口服后2小时达血浆峰浓度，高脂饮食可提高生物利用度（Cmax↑45％）。
分布：表观分布容积333 L（血浆），血药浓度比血浆高17倍，蛋白结合率99.8％。
代谢：经CYP3A4、CYP2B6、UGT1A1/1A9代谢。
排泄：62.6％经粪便排泄（33％原型），35.5％经尿液排泄（0.08％原型）。
半衰期：约38.7小时。
贮存方法
储存于20°C–30°C（68°F–86°F），避免潮湿。
口服混悬片瓶内含干燥剂及聚酯线圈，不可食用。
研发公司
全球血液治疗公司（Global Blood Therapeutics, Inc）
辉瑞公司（Pfizer Inc.）
