芦可替尼乳膏(Opzelura)的治疗效果

1、特异反应性皮炎

两项相同设计的双盲、随机、载体对照试验(分别为TRuE-AD1和TRuE-AD2、NCT03745638和NCT03745651)共纳入了1249名12岁及以上的成人和儿童受试者。共有20%的受试者年龄在12至17岁之间，9%的受试者年龄在65岁或以上。女性占受试者的62%，70%为白人，23%为黑人，4%为亚裔。受试者的受影响体表面积(BSA)为3-20%，研究者的全球评估(IGA)评分为2(轻度)至3(中度)，严重程度为0-4。基线时，受试者的平均受累BSA为9.8%，39%的受试者面部有受累区域，25%的受试者IGA评分为2，75%的受试者评分为3。基线瘙痒数值评定量表(瘙痒NRS评分)定义为过去24小时内最差瘙痒强度水平的7天平均值，是0至10分的5分。

在这两项试验中，受试者以2:1的比例随机接受芦可替尼乳膏(Opzelura)或载体药膏的治疗，每天两次，为期24周，然后所有受试者再接受为期28周的芦可替尼乳膏(Opzelura)治疗，每天两次。面部皮损采用面部白癜风面积评分指数（F-VASI）进行评估，全身（包括面部）皮损采用全身白癜风面积评分指数（T-VASI）进行评估。主要疗效终点是第24周时F-VASI（F-VASI75）至少改善75%的受试者比例。

此外，还评估了F-VASI（F-VASI90）至少改善90%的受试者比例。

下表汇总了两项试验中芦可替尼乳膏(Opzelura)的疗效结果。

表:特应性皮炎受试者第8周的疗效结果(TRuE-AD1和TRuE-AD2)

a定义为IGA评分为0或1，自基线改善≥ 2级

b N =基线瘙痒NRS评分≥ 4的受试者。

2、非色素性白癜风

两项相同设计的双盲、随机、载体对照试验(分别为TRuE-V1和TRuE-V2、NCT04052425和NCT04057573)共纳入了674名12岁及以上的成人和儿童受试者(11%的受试者年龄为12至17岁，7%为65岁及以上)。女性占受试者的53%，82%为白人，5%为黑人，4%为亚裔。菲茨帕特里克皮肤类型包括I (2%)、II (30%)、III (40%)、IV(19%)、V (7%)或VI (2%)。受试者的色素脱失区域影响≥ 0.5%的面部体表面积(F-BSA)，≥ 3%的非面部BSA，全身白癜风区域(面部和非面部，包括手、足、上肢和下肢以及躯干身体区域)达10% BSA。在基线时，受试者的平均受影响F-BSA为1%，平均受影响总BSA为7.4%。试验期间不允许进行光线疗法。自诊断为非色素性白癜风以来的平均时间为受试者参与试验前14.8年。

在这两项试验中，受试者按2:1的比例被随机分配到每天两次的芦可替尼乳膏(Opzelura)或赋形剂乳膏(BID)治疗组，持续24周，之后所有受试者再接受28周的OPZELURA BID治疗。面部病变采用面部白癜风面积评分指数(F-VASI)评估，全身(包括面部)病变采用全身白癜风面积评分指数(T-VASI)评估。主要疗效终点是第24周时F-VASI (F-VASI75)改善至少75%的受试者比例。还评估了F-VASI (F-VASI90)改善至少90%的参与者比例。

下表总结了两项试验中芦可替尼乳膏(Opzelura)在第 24 周的疗效结果。下图显示了两项试验中在 52 周治疗期间达到 F-VASI75 和 T-VASI75 （T-VASI 至少改善 75%）的受试者百分比。

表:非节段型白癜风受试者（TRuE-V1和TRuE-V2）第24周的疗效结果