1、多发性骨髓瘤患者 ASCT 前清髓性预处理治疗
在 5 家美国临床中心对本品进行了一项开放性、单臂、非随机临床试验。入组的 61 名有症状的多发性骨髓瘤患者至少可获得 2 × 106CD34+ 细胞/kg 低温保存的干细胞。患者中位年龄为 62 岁(范围 32 - 73 岁); 57% 为男性,80% 为白人,18%为黑人,2%为亚洲人。患者给予本品 100 mg/m2/天,通过静脉输注大约 30 分钟以上,在 ASCT(第 0 天)前持续给药两天(第- 3 天和第- 2 天)。
试验主要目的是确定多发性骨髓瘤患者进行 ASCT 前给予本品 200 mg/m2的总体安全性和毒性。(见【不良反应】]。根据国际骨髓瘤工作组反应标准评估有效性,对 ASCT 前的疾病反应率与移植后90 - 100 天评估的疾病反应率进行比较。此外,对清髓成功率和植入时间进行评估。
总体有效率(≥部分缓解)从 ASCT 前的 79% (48/61)提高为移植后 90-100 天的95%(58/61)。患者获得的完全缓解率从 ASCT 前的 0 增加为移植后 90-100 天的16%(10/61)。
2、多发性骨髓瘤患者姑息治疗
表1多发性骨髓瘤患者接受口服泼尼松联合口服或静脉输注美法仑治疗在第 22 周时的有效率
治疗组 |
可评估的患者 |
缓解 n (%) |
p |
口服美法仑 |
100 |
44 (44%) |
P>0.2 |
静脉输注美法仑 |
195 |
74 (38%) |
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