在针对复发性ms患者的两项相同设计的随机、双盲、双模拟、活性对照对照临床试验中证明了KESIMPTA的疗效[研究1 (NCT02792218)和研究2 (NCT02792231)]。两项研究均纳入了前一年至少复发一次、前2年复发2次或前一年存在T1钆增强(GdE)病变的患者。患者还需具有从0到5.5的扩展残疾状况量表(EDSS)评分。

两项试验的主要终点是治疗期间的年化复发率(ARR)。其他结果指标包括:1)汇总人群中至3个月确诊残疾进展的时间，2)第48周和第96周时每次扫描的T1 GdE病变数量，以及3)新的或扩大的T2 MRI病变的年化率。残疾进展的定义是基线EDSS值分别为0、1至5或5.5或更高的患者EDSS增加至少1.5、1或0.5个点。

在研究1中，共有927名患者被随机分配接受keimpta(n = 465)或特立氟胺(n = 462)治疗。在被随机分配到KESIMPTA的受试者中，90%完成了研究；在随机分配到特立氟胺组的患者中，81%完成了研究。人口统计学和疾病特征在各治疗组之间保持平衡。平均年龄为38岁，89%为白人，69%为女性。自MS诊断以来的平均时间为5.7年，基线时的中位EDSS评分为3.0；60%接受过MS非类固醇治疗。基线时，上一年的平均复发次数为1次，MRI扫描的T1 GdE病变平均数为1.5次。

在研究2中，共有955名患者被随机分配接受keimpta(n = 481)或特立氟胺(n = 474)治疗。在被随机分配到KESIMPTA的受试者中，83%完成了研究；在随机分配到特立氟胺组的患者中，82%完成了研究。人口统计学和疾病特征在各治疗组之间保持平衡。平均年龄为38岁，87%为白人，67%为女性。自MS诊断以来的平均时间为5.5年，基线时的中位EDSS评分为2.5分；61%接受过MS非类固醇治疗。基线时，上一年的平均复发次数为1.3次，MRI扫描的T1 GdE病变平均数为1.6次。

结论：

在两项研究中，与特立氟米特相比，KESIMPTA显著降低了ARR。

与特立氟米特相比，KESIMPTA显著降低了3个月确诊残疾进展的风险。

在两项研究中，KESIMPTA显著降低了T1 GdE病变的数量以及新的或扩大的T2病变的发生率。