治疗效果
在黏多糖贮积症Ⅱ型患者中进行了一项非盲、非对照研究试验(28 名患者,年龄 1-26 岁)。 每周静脉注射一次 2.0 毫克/千克的Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂),共 52 周(其中一名患者用药后最长达 14 周)。表列出了每个试验阶段所测得的脑脊液中硫酸肝素(HS)和硫酸真皮素(DS)浓度的统计摘要。2)
表:脑脊液中硫酸肝酯(HS)和硫酸真皮酯(DS)浓度的统计汇总
此外,按有无Idursulfase(转基因)治疗史,血清中HS浓度及DS浓度在各个检查时期的测定值摘要统计量如下表所示。
表:血清中HS 和 DS 浓度的汇总统计
基准线:给药开始前2周、1周和初次给药时的平均值
26周:给药后24周、25周、26周的均值
52周:给药后50周、51周、52周的均值
不良反应表达频率为53.6%(15/28例)。 主要不良反应(出现在2例以上)为发热39.3%(11/28例)、荨麻疹10.7%(3/28例)、寒战7.1%(2/28例)。
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