Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)

有效性和安全性研究

在黏多糖贮积症Ⅱ型患者中进行了一项非盲、非对照研究试验（28 名患者，年龄 1-26 岁）。 每周静脉注射一次 2.0 毫克/千克的Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)，共 52 周（其中一名患者用药后最长达 14 周）。表列出了每个试验阶段所测得的脑脊液中硫酸肝素（HS）和硫酸真皮素（DS）浓度的统计摘要。^2）

表:脑脊液中硫酸肝酯（HS）和硫酸真皮酯（DS）浓度的统计汇总

此外，按有无Idursulfase(转基因)治疗史，血清中HS浓度及DS浓度在各个检查时期的测定值摘要统计量如下表所示。

表:血清中HS 和 DS 浓度的汇总统计

基准线:给药开始前2周、1周和初次给药时的平均值

26周:给药后24周、25周、26周的均值

52周:给药后50周、51周、52周的均值

不良反应表达频率为53.6%(15/28例)。 主要不良反应(出现在2例以上)为发热39.3%(11/28例)、荨麻疹10.7%(3/28例)、寒战7.1%(2/28例)。