一项双盲、随机、安慰剂对照临床试验(JAKARTA)对该药的疗效进行了研究,该试验纳入了289例伴有脾大的中度-2或高危MF,真性红细胞增多症后MF,或原发性血小板增多症后MF患者。患者被随机分为两组,试验组给予菲卓替尼500mg(97例)和400mg(96例),1次/天;对照组给予同样剂量的安慰剂。给药至少6个周期。
主要疗效结果为在第6周期结束时通过MRI或CT测量脾脏体积减小≥35%(与基线比较)的患者比例,并在4周后进行随访。在使用菲卓替尼推荐剂量(400 mg)治疗的96名患者中,35名(37%)患者脾脏体积减小≥35%,而安慰剂组仅有1例(p<0.0001)。菲卓替尼400mg试验组中,脾脏中位持续缓解时间为18.2个月。此外,40%接受400mg治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50%,而接受安慰剂治疗的患者中仅有9%。
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