Komzifti是一种精准靶向治疗药物，其适应症明确聚焦于存在特定基因背景的难治性血液肿瘤。它被批准用于治疗携带易感性核仁磷蛋白1(NPM1)突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者，且这些患者已无其他令人满意的治疗选择。此适应症的设定，体现了现代肿瘤治疗基于生物标志物进行患者细分和个性化干预的核心原则。

NPM1突变是AML中常见的遗传学异常之一，与特定的疾病特征和预后相关。Komzifti通过独创的作用机制——抑制menin-KMT2A蛋白相互作用，直接干扰由该突变驱动的白血病细胞生长和存活通路。

Komzifti的应用严格依赖于治疗前通过分子检测确认NPM1突变状态，确保药物用于最可能从中获益的患者群体，实现真正的靶向治疗。