
Ziftomenib于2025年获得美国FDA批准,目前尚未在国内上市,需要通过其他渠道获取药物。
Ziftomenib目前尚未在中国大陆获批上市,国内正规医院药房和药店无法直接购买到。患者若需获取,可参考以下几种常见购药途径:
1、参与临床试验:患者可关注全球临床试验登记平台或国内药物临床试验登记平台,查询Ziftomenib是否在国内开展临床试验。
若符合入组条件,入组后可免费接受试验药物并获得严密监测。
2、海外就医:患者可前往已获批上市的国家,如美国,由当地血液科医生评估后开具处方,在正规医院药房或者是药店凭处方购买。
3、医疗服务机构:国内的医疗服务机构通常可帮助购买到国内暂时未上市的药物,也可帮助购买到Ziftomenib,购药后通过直邮的方式获取药物。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
Ziftomenib适用于携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者,且需满足无令人满意的替代治疗选择这一条件。
Ziftomenib是一种menin抑制剂,NPM1突变会导致突变蛋白在细胞质中异常积聚,并招募menin-KMT2A复合物至白血病相关基因启动子,驱动白血病发生。Ziftomenib通过阻断menin与KMT2A的蛋白-蛋白相互作用,逆转这一致癌信号,诱导白血病细胞分化,从而抑制肿瘤生长。
600mg,每日一次口服,直至疾病进展或出现不可耐受毒性。
开始治疗前,需将白细胞计数(WBC)降至25×10⁹/L以下。
若患者无明确疾病进展或不可耐受毒性,建议至少治疗6个月,以留出足够的临床起效时间。
空腹服用,每日固定时间,整粒吞服,不可打开、掰开或咀嚼。
漏服:若当天想起且距离下次服药时间≥12小时,可补服;若不足12小时,则跳过,次日恢复正常服药时间。禁止12小时内服用2次。
呕吐:若服药后呕吐,不要再补服,按常规时间服下一次即可。
参考资料: FDA说明书获批于2025年11月13日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=220305