
Ziftomenib于2025年11月获得美国FDA加速批准上市,截至目前尚未在国内上市。
Ziftomenib目前仅在美国获批上市,国内患者如需获取该药,可参考以下几种渠道:
1、参与临床试验:关注国内是否开展Ziftomenib的临床试验,通过正规伦理审批的临床试验获取药物治疗。
2、海外购药:可前往上市国家在当地医院药房或者是药店中凭处方购买。
3、医疗服务机构:国内的医疗服务机构通常也可帮助购买到Ziftomenib,购药后通过直邮的方式获取药物。
切勿通过非正规渠道购买,以免购买到假药、劣药。
Ziftomenib适用于治疗携带NPM1突变的复发或难治性AML成人患者,且无其他满意替代治疗选择。患者需经基因检测确认存在NPM1突变(包括A型、B型、D型及其他导致NPM1蛋白胞质定位的突变类型)。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
Ziftomenib是一种menin抑制剂,可阻断menin与KMT2A的相互作用。在NPM1突变的AML中,突变型NPM1蛋白异常定位于胞质,通过招募menin-KMT2A复合物至白血病相关基因启动子区域,驱动癌基因表达。Ziftomenib通过阻断该蛋白-蛋白相互作用,逆转致癌转录程序,诱导白血病细胞分化而非直接杀伤,因此属于“分化治疗”药物。
主要表现为发热、缺氧、呼吸困难、胸痛、关节痛、低血压、快速体重增加、外周水肿、胸腔/心包积液、急性肾损伤及皮疹。
用药前纠正低钾、低镁血症;基线QTcF>480ms者不予启动;治疗前4周每周行ECG,之后至少每月1次;QTc>500ms时中断用药。
未明确病原体感染、出血事件、腹泻、恶心、疲劳、水肿、细菌感染、肌肉骨骼疼痛、分化综合征、瘙痒、发热性中性粒细胞减少。
AST升高、ALT升高血钾降低、血钾升高、白蛋白降低、血钠降低、肌酐升高。
动物研究显示高剂量下可致雄性睾丸萎缩、生精障碍及雌性卵巢卵泡发育减少,部分改变在停药4周后不可逆,可能影响生育能力。
参考资料: FDA说明书获批于2025年11月13日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=220305