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去纤苷(Defibrotide)相关药讯

去纤苷一次能囤几盒?多少钱?
去纤苷一次能囤几盒?多少钱?
去纤苷(Defitelio临床用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后并发肝静脉闭塞病(VOD,又称肝窦阻塞综合征)并伴随肾功能或肺功能障碍的成人和儿童患者,可显著提高患者生存率,其购买数量限制和特殊人群用药规范对临床治疗具有重要意义。本文将详细说明该药物的购买限制、价格信息以及特殊人群的用药指导。去纤苷一次能囤几盒去纤苷为处方药物,其购买数量受到严格管控,了解相关规定有助于患者合理规划用药计划。医院采购限制具备使用资质的医院通常根据患者数量按需采购,单次采购量不超过3个月用量,特殊情况下可申请临时增量采购。患者购买限制凭处方购买时,单次处方量通常控制在7-14天用量,特殊情况下经医院药事委员会批准可适当增加。药品储存要求未开封药品需2-8℃冷藏保存。开封后室温下仅可保存24小时,限制了大量囤积的可行性。患者应遵医嘱按疗程购买,避免因储存不当导致药品失效或浪费。去纤苷多少钱去纤苷的高昂价格与其孤儿药属性直接相关,了解价格构成有助于做好治疗预算。国际市场价格爱尔兰爵士制药生产的Defitelio定价约5310美元/盒(200mg/2.5mL),不同国家因税费政策差异价格可能浮动5%-10%。疗程费用计算标准方案(6.25mg/kg每6小时)治疗21天,60kg成人约需63支,总费用约16-18万美元。费用支持政策部分国家医保覆盖部分费用,制药企业可能提供援助计划。国内患者目前需全额自费。购药前应确认最新价格信息,并了解可能的费用减免渠道。去纤苷的特殊人群用药不同人群对去纤苷的代谢和耐受性存在差异,需要制定个体化用药方案。妊娠期女性动物试验显示胚胎毒性,可能导致流产。妊娠期禁用,用药前需确认妊娠状态,治疗期间采取可靠避孕措施。哺乳期女性缺乏人类数据,考虑潜在出血风险,建议治疗期间暂停哺乳。停药5个半衰期(约10小时)后可恢复哺乳。儿童患者1月龄以上患儿安全有效,需按体重调整剂量。长期用药需监测生长发育,特别是青春期性征发育情况。老年患者临床数据有限,建议从低剂量开始,密切监测。合并用药多,需特别注意药物相互作用。肾功能不全严重肾损患者暴露量增加50%-60%,但无需调整剂量。血液透析不影响药效,可按常规方案给药。特殊人群用药需由专科医师评估获益风险比,制定个体化治疗方案并加强用药监测。
已帮助129人
2025-04-23 14:44
去纤苷在中国上市了吗?好购买吗
去纤苷在中国上市了吗?好购买吗
去纤苷(Defitelio)是一种静脉注射用寡核苷酸混合物,活性成分为去纤苷钠。其通过增强纤溶酶活性、调节内皮细胞功能(如增加组织型纤溶酶原激活物t-PA和血栓调节蛋白表达,降低血管性血友病因子vWF和纤溶酶原激活物抑制剂PAI-1)发挥促纤溶作用,保护内皮细胞免受化疗或炎症损伤。去纤苷在中国上市了吗去纤苷在国际市场的获批情况与其在中国的审批进度形成鲜明对比,了解这一差异有助于患者制定合理的治疗计划。国际审批历程2013年10月18日,欧洲药品管理局批准去纤苷用于治疗造血干细胞移植后重度肝小静脉闭塞病。2016年3月30日,美国FDA也批准了相同适应症。国内审批现状截至目前,国家药品监督管理局尚未批准去纤苷在国内上市。查询药品注册数据库显示,该药物仍处于临床审批阶段。特殊使用途径部分医院可通过"同情用药"程序申请临时进口。该流程需要提供完整病历资料,审批周期通常需要4-8周。患者可通过医院药事委员会了解最新审批进展,或咨询主治医师关于特殊用药申请的可行性。去纤苷好购买吗由于未获正式批准,去纤苷在国内的获取渠道受到严格限制。了解实际购买难度对患者治疗选择具有现实意义。正规购买渠道国内无合法销售渠道。个别具备资质的医院可能临时进口,但需要满足严格条件,且数量有限。跨境购买风险个人从海外代购存在冷链断裂、药品真伪难辨等风险。海关对生物制剂入境有严格管制,可能被扣押。替代方案考量在无法获得去纤苷的情况下,医疗团队可能建议使用其他支持性治疗方案。具体选择需评估患者个体情况。建议患者通过正规医疗渠道获取治疗建议,避免通过非正规途径购买可能存在安全隐患的药品。去纤苷纳入国家医保了吗医保覆盖情况直接影响药物的可及性。对于高价孤儿药而言,医保报销尤为重要。医保现状由于尚未在国内上市,去纤苷自然未被纳入任何版本的医保药品目录,患者需全额自费承担治疗费用。地方医保政策个别省市对罕见病用药有特殊保障政策,但查询显示目前尚无地区将去纤苷纳入地方补充医保。费用支持计划制药企业可能提供患者援助项目,但具体到去纤苷,目前未见公开的国内患者支持计划。有需求的患者可关注国家医保目录调整动态,同时向主治医师咨询最新的费用支持信息。
已帮助120人
2025-04-23 14:12
去纤苷有几种规格?多少钱?
去纤苷有几种规格?多少钱?
导读:去纤苷(Defitelio)是治疗肝静脉闭塞病的特效药物,其规格选择和用药安全对临床治疗至关重要。本文将系统介绍该药物的规格类型、价格信息以及关键注意事项,为医疗专业人员和患者提供实用参考。去纤苷有几种规格去纤苷是一种静脉注射用药物,其规格设计考虑了临床使用的便利性和精准给药需求,目前全球市场上仅有一种标准规格供应。标准规格爱尔兰爵士制药生产的Defitelio统一采用200mg/2.5mL(80mg/mL)的单支装规格,这种浓度设计便于根据患者体重精确计算给药量。包装规格药品以盒装形式销售,每盒包含若干支200mg/2.5mL注射液,具体支数可能因国家和地区法规要求有所不同,常见为10支/盒。无其他规格目前市场上未推出其他浓度或包装规格的产品,临床使用时需要通过稀释或调整输注速率来实现个体化给药。医疗人员在接收药品时应核对包装规格与处方要求的一致性,确保用药剂量准确无误。去纤苷不同规格多少钱去纤苷作为孤儿药,其定价策略反映了研发成本和市场需求特点,了解价格信息有助于医疗机构做好药品预算管理。单盒定价标准200mg/2.5mL规格的Defitelio在美国市场的定价约为5310美元/盒。价格可能因采购渠道和地区政策存在小幅波动。疗程费用按推荐剂量6.25mg/kg每6小时计算,60kg成人每日需要约7.5支,21天疗程总费用约8-10万美元。价格构成高昂价格主要源于研发投入大、适应症罕见。部分国家医保体系或慈善项目可能提供费用支持。医疗机构采购时应通过正规渠道,并关注可能的政策变化和价格调整信息。去纤苷的注意事项正确认识去纤苷的用药风险对保障患者安全至关重要,临床使用需特别关注以下关键问题。出血风险管理该药物可能增加纤溶活性,造血干细胞移植患者本身出血风险较高。用药前需评估凝血功能,治疗中密切监测出血体征。超敏反应预防约2%患者可能出现过敏反应。首次使用前应详细询问过敏史,备好急救设备,输注过程中密切观察患者反应。特殊人群用药肝肾功能不全者通常无需调整剂量,但需加强监测。妊娠期使用需充分权衡利弊,哺乳期应暂停母乳喂养。医疗团队应建立应急预案,确保一旦发生不良反应能够及时采取适当干预措施。
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2025-04-23 14:12
去纤苷多少钱一盒?在哪里购买?
去纤苷多少钱一盒?在哪里购买?
去纤苷(Defitelio)是治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病的特效药物,其价格信息和购买渠道对患者至关重要。本文将详细介绍该药物的价格情况、购买途径以及药代动力学特性,为患者提供全面的用药参考。去纤苷多少钱一盒去纤苷属于孤儿药,其定价策略与普通药物存在显著差异,了解其价格构成有助于患者做好治疗预算。国际市场价格爱尔兰爵士制药生产的Defitelio在美国市场的定价约为5310美元/盒,每盒规格为200mg/2.5mL。欧洲市场价格与此相近,存在小幅地区差异。疗程费用估算标准治疗方案通常需要连续用药21天,每日剂量6.25mg/kg。按60kg成人计算,总治疗费用约5-8万美元,具体取决于患者体重和用药时长。价格影响因素孤儿药研发成本高、适用人群少是主要定价因素。部分地区可能提供患者援助计划,实际支付金额可能低于标价。患者购药前应咨询医疗机构获取最新价格信息,并了解可能的费用减免政策。去纤苷在哪里购买由于去纤苷的特殊性,其购买渠道与常规药物存在明显区别。指定医疗机构多数国家限定在具备造血干细胞移植资质的医院销售,患者需凭专科医师处方在医院药房购买,药品储存和使用需专业监管。特殊进口渠道在未上市地区,可通过医院申请"同情用药"程序进口。该流程需要提供完整病历资料,审批时间约4-6周。跨境购药注意个人跨境携带需遵守海关药品管理规定,提供医师处方和诊断证明,冷链运输条件必须符合要求。购买时应核查药品包装完整性,确认批号与说明书一致,拒绝来源不明的药品。去纤苷的药代动力学了解去纤苷在体内的代谢过程对合理用药具有指导意义。其独特的药代特性直接影响给药方案设计。吸收与分布静脉输注结束时即达峰浓度,血浆蛋白结合率高达93%。广泛分布于血管内皮,表观分布容积8.1-9.1L。代谢途径主要通过核酸酶降解为寡核苷酸片段,肝肾几乎不参与代谢,这一特性使其在器官功能障碍患者中无需调整剂量。排泄特征消除半衰期短于2小时,5%-15%以原型经尿排泄。血液透析不能有效清除,肾功能不全患者无需额外干预。用药期间应监测临床疗效而非血药浓度,根据患者反应调整输注速率和疗程时长。
已帮助129人
2025-04-23 13:27
去纤苷有哪几个版本?分别多少钱?
去纤苷有哪几个版本?分别多少钱?
去纤苷(Defitelio)是一种用于治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病的药物,其版本信息和价格情况对患者治疗选择具有重要参考价值。本文将详细介绍去纤苷的药品版本、价格信息以及在中国市场的可及性情况。去纤苷有哪几个版本去纤苷作为一款特殊用途的孤儿药,其生产和销售具有特定的市场格局,了解其版本信息有助于患者正确认识该药物。原研药版本目前市场上仅有爱尔兰爵士制药(Jazz Pharmaceuticals)生产的原研药版本,商品名为Defitelio。该药物尚未有仿制药上市,全球范围内均为原厂生产。规格信息Defitelio的标准规格为200mg/2.5mL的注射液,药品包装通常包含若干支这种规格的制剂,具体数量根据各国市场要求有所不同。全球统一性由于是孤儿药且适应症特殊,去纤苷在全球范围内的药品成分、规格和生产标准保持高度一致,不同国家销售的产品不存在质量差异。患者在获取该药物时应认准Defitelio商标和爵士制药的生产信息,避免购买来源不明的产品。去纤苷不同版本分别多少钱作为罕见病用药,去纤苷的价格相对较高,了解其价格信息有助于患者做好治疗预算。国际市场价格目前了解到,Defitelio在美国市场的价格约为5310美元一盒,每盒规格为200mg/2.5mL,具体价格可能因地区和购买渠道略有浮动。疗程费用估算按照标准治疗方案,一个完整疗程可能需要多盒药物,总治疗费用可能达到数万美元。实际用量需根据患者体重和病情由医生确定。价格影响因素去纤苷的研发成本高、适用患者少,这些因素共同决定了其较高的市场价格,部分国家可能有特殊补贴或援助项目。患者购买前应通过正规渠道确认最新价格信息,并了解可能的费用援助计划。去纤苷在中国的上市和医保情况去纤苷在中国市场的可及性直接影响国内患者的治疗选择,了解其审批和报销情况十分必要。国内审批状态截至目前,去纤苷尚未获得中国国家药品监督管理局的上市批准,国内患者暂时无法通过正规渠道购买该药物。医保覆盖情况由于未在国内上市,去纤苷自然未被纳入任何医保报销目录。患者如需使用,需全额自费并通过特殊渠道获取。替代方案探讨在无法获得去纤苷的情况下,医生可能会根据患者情况推荐其他支持性治疗方案,具体选择需由专业医疗团队评估决定。国内患者如有用药需求,建议咨询主治医师和医院药学部,了解最新的药品引进动态和特殊用药申请流程。
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2025-04-23 13:27
去纤苷仿制版也能有效治病吗?
去纤苷仿制版也能有效治病吗?
导读:去纤苷是一种从猪肠粘膜中纯化的单链寡核苷酸混合物,用于治疗接受骨髓移植的人的肝静脉闭塞性疾病,在美国和欧盟有不同的限制。去纤苷通过保护肝脏血管内壁细胞并防止血液凝结来发挥作用,其作用方式尚不清楚。去纤苷仿制版也能有效治病吗临床试验数据显示,去纤苷在预防和治疗肝小静脉闭塞症方面表现出显著的有效性,但是目前去纤苷还没有仿制版正式上市,无法得知其治疗效果。通常情况下,仿制药需要经过严格的质量控制和生物等效性研究,以确保其与原研药的一致性。没有经过这些程序的仿制药,其疗效和安全性是无法得到保证的。去纤苷的原研药已经通过临床试验证明了其有效性,并且已经获得了官方的批准,仿制版是否有效需要具体的临床数据和官方认证来支持。在没有相关数据信息的情况下,不能确定仿制版的有效性。建议患者和医疗专业人员使用经过官方认证的药物,以确保治疗的安全性和有效性。去纤苷的疗效在三项研究中,有528名受试者调查了去纤苷(Defibrotide)治疗效果,两项前瞻性临床试验和一项扩大准入研究。这三项研究中的受试者均在造血干细胞移植(HSCT)后被诊断为肝VOD,并伴有肝脏或肾脏异常。这些研究测量了HSCT后100天仍存活的受试者百分比(总体存活率)。在这三项研究中,38%-45%接受去纤维蛋白原治疗的受试者在HSCT后100天存活。根据已发表的报告和受试者层面的数据分析,对于仅接受支持治疗或去纤维蛋白原以外的干预措施的重度肝VOD受试者,HSCT后100天的预期存活率为21%-31%。去纤苷的副作用去纤苷具有较高的出血风险,并且有些人对去纤维蛋白原有过敏反应,常见的副作用包括凝血功能受损、呕吐、低血压、脑、眼、肺、胃或肠出血、尿液出血和导尿部位出血,其他副作用包括腹泻、流鼻血、败血症、移植物抗宿主病和肺炎。孕妇不应使用去纤苷,使用该药期间妇女也不应怀孕,该药尚未在孕妇身上进行过测试,但在正常剂量下,该药可导致大鼠溶血性流产。
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2024-12-03 16:01
去纤苷(Defibrotide)正品有合适的购买方式吗?
去纤苷(Defibrotide)正品有合适的购买方式吗?
导读:去纤苷(Defibrotide)用于治疗患有肝小静脉闭塞性疾病(VOD,又称肝窦阻塞综合征(SOS))的成人和儿童患者,以及造血干细胞移植(HSCT)后出现肾功能或肺功能障碍的患者。需要注意的是与全身抗凝治疗或纤溶治疗同时进行的患者,以及对去纤苷(Defibrotide)或其任何赋形剂过敏者禁用 去纤苷(Defibrotide)。去纤苷(Defibrotide)正品合适的购买方式1、医院药房:在去纤苷上市国家的医院药房中会供应去纤苷,患者可以在医院就诊后凭医生的处方到医院药房中直接购买。2、实体药店:在去纤苷上市国家一些专业的药店或连锁药店可能提供去纤苷的销售服务,患者可以前往去纤苷上市国家当地的药店中购买,购买前通常需要出示医疗处方。3、在线药店:国内一些合法的在线药店可能会提供去纤苷的购买服务,患者可以咨询他们的客服人员进行了解。4、药品供应商:一些药品供应商可能会销售去纤苷,患者可以通过与供应商联系了解购买流程和价格等信息。患者在购买时需要持有医生开具的处方,并确保去纤苷购药渠道合法、可靠,以避免购买到假冒伪劣产品。同时,要遵循医生或药师的指导正确使用药物。在治疗过程中,患者可以与医生和药师保持密切联系,获取更多关于去纤苷去纤苷(Defibrotide)的相关信息,以获得更好的治疗效果。去纤苷(Defibrotide)的注意事项1、出血:去纤苷(Defibrotide)可能会增加HSCT后VOD患者的出血风险,请勿对有活动性出血的患者使用去纤苷(Defibrotide)。监测使用去纤苷(Defibrotide)的患者是否有出血迹象,如果出现出血,请暂停或停止使用。同时进行全身抗凝或纤溶治疗可能会增加出血风险,应在去纤苷(Defibrotide)治疗前停止使用,考虑推迟使用去纤苷(Defibrotide),直到抗凝剂的作用减弱。2、超敏反应:接受去纤苷(Defibrotide)治疗的患者中,不到2%的患者出现了过敏反应,包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。据报道,一名之前接受过去纤苷(Defibrotide)治疗的患者出现了一例过敏反应。监测患者是否出现过敏反应,尤其是有接触史的患者。如果出现严重的过敏反应,请停止使用去纤苷(Defibrotide),按照标准护理进行治疗,并监测直至症状消退。
已帮助339人
2024-08-05 14:28
去纤苷正品有合适的购买方式吗?
去纤苷正品有合适的购买方式吗?
导读:2016年3月30日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准去纤苷用于治疗HSCT后出现肾功能或肺功能障碍的肝VOD成人和儿童。去纤苷是首个获得FDA批准用于治疗重度肝VOD患者的疗法,尽管其作用机制尚未完全了解,但去纤维蛋白酸钠已被证明能增强纤溶酶的酶活性,从而水解纤维蛋白凝块。去纤苷可增加组织纤溶酶原激活剂和血栓调节蛋白的表达,并降低内皮细胞中血管性血友病因子和纤溶酶原激活剂抑制剂-1的表达,从而降低内皮细胞活化并增加内皮细胞介导的纤维蛋白溶解。去纤苷正品合适的购买方式1、医院药房:在去纤苷上市国家中,许多医院的药房会供应去纤苷,患者可以凭医生的处方到医院药房中直接购买。2、实体药店:一些专业的药店或连锁药店可能提供去纤苷的销售服务,可以前往去纤苷上市国家当地的药店中购买去纤苷。3、在线药店:有一些合法的在线药店可能会提供去纤苷的购买服务,可以咨询他们的客服人员进行了解。4、药品供应商:一些药品供应商可能会销售去纤苷,患者可以通过与供应商联系了解购买流程和价格等信息。去纤苷正品的价格去纤苷正品是爵士制药JAZZ研发生产的,属于原研药,一盒的价格大约是38500元,价格比较昂贵。去纤苷作为一种用于治疗特定病症的药物,其正品价格因汇率波动、地区、市场供需等多种因素而有所不同,建议在购买前多方面了解价格。上述提到的去纤苷药品价格仅为参考,具体购买时请以购买当地药店或医疗机构的报价为准。患者在购买前可以咨询专业医药咨询服务以获得最新价格信息。同时,购买时应确保选择正规渠道,以保障药品的正品质量。
已帮助288人
2024-08-02 17:40
去纤苷全新购买方式一览
去纤苷全新购买方式一览
导读:去纤苷是一种注射药物,用于治疗骨髓移植后的某些并发症,特别是一种称为肝静脉闭塞症 (VOD) 的肝脏疾病。肝静脉闭塞症 (VOD)也称为窦性阻塞综合征 (SOS),是一种肝脏静脉阻塞的疾病,可导致肝脏血流问题并最终导致肝脏损伤。这种疾病是由通常在骨髓移植前给予较高剂量的化疗或放疗引起的,目的是让身体做好移植的准备。去纤苷全新购买方式一览1、医院药房购买:许多医院设有药房,患者可以直接前往咨询购买。医院药房通常会备有去纤苷,是比较可靠的购买途径。对于需要使用去纤苷的患者,通常需要医生的处方才能购买相关药物。患者可以获取处方后根据处方到医院药房购买。2、专业药店或连锁药店:一些专业的药店或连锁药店可能提供去纤苷的销售服务,购买前需要出示去纤苷的医疗处方。3、在线购买:互联网的发展使得药品也可以通过在线平台购买。患者可以通过一些合法的线上药店购买去纤苷,一定要选择正规的线上药店,确保药物的品质和安全性。4、药品供应商:一些药品供应商可能会售卖去纤苷,患者可以与供应商联系了解购买流程和价格等信息。去纤苷如何辨别真假1、检查药品包装:正品去纤苷的包装应该完整无损,且包含清晰的药品名称、成分、适应症、用法用量、生产批号、有效期、生产厂家等信息。2、查看药品说明书:正品去纤苷应附带详细的药品说明书,说明书中应包含药品的详细信息,如作用机制、临床研究数据、使用和剂量指南等。3、验证药品批号和有效期:可以通过药品生产厂家或官方药品监管机构对批号和有效期进行核实。4、咨询专业医疗人员:在使用前可以咨询医生或药师,他们可以提供专业意见帮助判断药品的真伪。购买去纤苷之前确保去纤苷购药渠道的合法性和安全性。如果对药品的真实性有任何疑问,应立即停止使用并咨询专业医疗人员。
已帮助328人
2024-08-02 17:20
去纤苷在哪里买比较靠谱?
去纤苷在哪里买比较靠谱?
导读:去纤苷可增强组织纤溶酶原激活剂(t-PA)的活性,t-PA是一种将纤溶酶原转化为活性形式纤溶酶的酶,而血栓调节蛋白是一种抑制血凝块形成的分子。去纤苷还可降低血管性血友病因子(vWF)和抑制t-PA的纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)的凝血活性。去纤苷在哪里买比较靠谱1、医院药房:通常大型医院的药房会备有去纤苷,可以直接前往咨询购买。患者可以前往去纤苷上市国家的医院中就诊,医生开具处方后可以直接在医院药房中买到。2、药店:可以在去纤苷上市国家的专业药店或连锁药店购买去纤苷,购买前通常也需要出示医疗处方。3、网上药店:有些经过官方授权的网上药店可能也提供去纤苷的销售,但购买时需确保网站的真实性和信誉。4、医疗机构:由于去纤苷在中国尚未上市,部分患者可能需要通过国内的医疗机构购买,正规的医疗服务机构通常能够确保药品来源合法,而且质量有保证。购买去纤苷的注意事项1、检查药品的包装和标签是否完整、清晰,没有拼写错误或模糊的字迹。2、查看药品上的批号和生产日期,确保与正规渠道购买的药品一致。3、确认药品的储存条件,去纤苷应储存在20°C-25°C的温度范围内,并存放在干燥、避光的地方。患者应选择正规的去纤苷购药渠道,以确保药品的真实性和安全性。同时,由于去纤苷价格可能受到多种因素影响,具体价格请以实际购买时为准。去纤苷如何用药去纤苷对成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg,静脉输注2小时,治疗应至少持续21天。如果肝静脉闭塞性疾病的体征/症状在21天后仍未消退,可继续治疗直至肝静脉闭塞性疾病消退或最多持续60天。出现严重或危及生命的超敏反应和反复大量出血时,应永久停用去纤苷,如果出血持续、严重或可能危及生命,应停止治疗并治疗出血原因。
已帮助302人
2024-08-02 17:00
去纤苷全网公布的2024年的最新价格
去纤苷全网公布的2024年的最新价格
导读:去纤苷用于治疗患有肝小静脉闭塞性疾病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS)的成人和儿童,以及造血干细胞移植(HSCT)后出现肾功能或肺功能障碍。去纤苷可增强纤溶酶的活性,纤溶酶是一种分解血液中许多蛋白质的酶,包括形成血凝块的纤维蛋白。去纤苷全网公布的2024年的最新价格去纤苷2024年的最新价格大约在38500元-38900元之间,一盒的规格是200mg/2.5mL/瓶。去纤苷药品价格可因汇率、市场需求、购买渠道等因素变化而不同,具体购买时还需以实际交易价格为准。药品价格可能受到生产成本、市场需求、供应链稳定性以及政策法规等多重因素的影响,因此可能会有所变动。如果需要获取最新价格或有其他关于去纤苷的咨询,建议联系专业医药咨询服务以获得帮助。去纤苷价格昂贵的原因1、研发成本高:去纤苷是一种用于治疗特定罕见病肝静脉闭塞病(VOD)的药物,其研发过程需要大量的时间和资金投入,从而增加了生产成本 。2、生产过程复杂:去纤苷的生产可能涉及到复杂的生物技术过程,包括从猪肠黏膜提取以及后续的纯化步骤,这些都可能增加生产成本。3、市场需求有限:由于去纤苷是用于治疗罕见病症,其目标患者群体相对较小,市场需求有限,这可能导致单位成本较高。4、供应量有限:去纤苷的供应可能受到生产能力和原料来源的限制,供应量有限也可能导致价格上涨。5、专利保护:去纤苷作为专利药品,在专利保护期内,其他企业不能生产仿制药,这也可能导致价格较高。6、医疗保险覆盖:不同地区的医疗保险政策可能影响药品的最终售价,如果医疗保险不覆盖或覆盖范围有限,患者可能需要自费购买,这会反映在药品的价格上。
已帮助379人
2024-08-02 16:34
去纤苷导致的不良反应怎么治疗?
去纤苷导致的不良反应怎么治疗?
导读:去纤苷也称为Defitelio,是一种用于治疗肝静脉闭塞症(一种肝脏小静脉阻塞的疾病)的药物,适用于接受干细胞移植后患有肾脏或肺部疾病的成人和儿童。去纤苷可能会影响血管内壁细胞,并可能有助于改善肝脏内的血流。去纤苷的不良反应1、低血压:使用去纤苷可能会导致血压下降,需要密切监测。2、腹泻、呕吐、恶心:这些胃肠道反应是去纤苷治疗中常见的不良反应。3、鼻出血:由于去纤苷具有抗凝作用,可能增加出血的风险,包括鼻出血。4、肝功能异常和肾功能不全:虽然去纤苷用于治疗肝脏疾病,但在某些情况下,它可能导致肝功能进一步受损或肾功能不全。5、过敏反应:可能表现为皮疹、瘙痒、荨麻疹等,严重者甚至可能出现过敏性休克。6、其他不良反应:包括肺泡出血、胃肠道出血、败血症、移植物抗宿主病、肺炎、肺出血、颅内出血、尿酸过多、脑出血等,这些也是去纤苷副作用,但发生率较低。去纤苷不良反应的处理措施1、低血压:患者可以通过控制饮食,每餐不宜吃得过饱,多补充富含蛋白质的食物,如瘦肉、鸡蛋及牛奶等,同时适当加强锻炼,提高身体素质,改善神经、血管的调节功能。2、腹泻:腹泻期间多喝水,避免脱水,也可以选择口服补液盐溶液。应少量多餐,选择易消化、低脂、低纤维的食物,避免刺激性食物。如果腹泻症状严重,可以使用非处方止泻药物控制症状,比如蒙脱石散等。3、呕吐:呕吐明显时应该暂时禁食,随后可以尝试每隔2-3小时进食一次。需要补充水分,可以每隔15-30分钟饮入一些温开水。如果呕吐症状持续不断,可遵医嘱使用止吐药物,比如甲氧氯普胺等。4、恶心:喝温开水或柠檬水有助于缓解恶心的症状,避免喝含有咖啡因的饮料。调整饮食,选择清淡、易消化、营养丰富的食物,避免暴饮暴食,注意细嚼慢咽。5、鼻出血:需要进行压迫止血,单侧鼻出血可以压迫出血侧的鼻翼,也可以用冷毛巾敷在鼻梁上,帮助止血。在医生的指导下可以服用维生素K1片或者酚磺乙胺片等止血药物进行治疗。6、其他部位出血:应立即停止去纤苷治疗,治疗潜在病因,并提供支持性治疗,直至出血停止。
已帮助275人
2024-08-02 16:05
去纤苷仿制药的正确购买途径
去纤苷仿制药的正确购买途径
导读:去纤苷是一种单链寡核苷酸的混合物,用于治疗造血干细胞移植后出现的严重肝静脉闭塞症,并伴有肾功能或肺功能障碍。去纤苷通过增加血液中血凝块的分解发挥作用,用于治疗接受化疗和干细胞移植的成人和儿童的严重肝静脉闭塞症 (VOD)。肝静脉闭塞症是指肝脏血管堵塞,导致血流量减少并导致肝损伤。去纤苷仿制药的正确购买途径目前并没有了解到去纤苷有仿制药,也无法得知其购买渠道。如果想要购买去纤苷,建议购买原研版去纤苷,可以参考以下几种去纤苷购药渠道。1、大型医院药房:患者可以直接前往去纤苷上市国家的医院就诊,就诊后直接在医院的药房中购买,通常大型医院的药房会备有去纤苷。2、专业药店或连锁药店:在一些专业的药店或连锁药店中,患者也可以购买到去纤苷,但建议购买前先通过电话咨询确认库存情况,而且购买前需要出示医疗处方。3、医疗服务机构:患者也可以在国内联系医疗服务机构,通过他们帮助购买去纤苷,建议在购买前了解药物的购买流程和价格。4、临床试验:国内有一些医院可能在进行去纤苷的临床试验,患者可以了解一下他们的入组条件,如果符合条件通常可以参与临床试验获取去纤苷。在购买去纤苷时应选择正规渠道,保障药品来源可靠,并且要遵从医生的处方,在规定的用药剂量和时间内用药,以保证疗效和安全。去纤苷的价格去纤苷的价格比较昂贵,爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)生产的去纤苷价格大约是38500元-39000元一盒。该价格仅为参考,实际购买时可能因多种因素而有所变动,需要按照实际购买时的价格为准。
已帮助335人
2024-08-02 15:09
去纤苷在中国上市了吗?好购买吗?
去纤苷在中国上市了吗?好购买吗?
导读:去纤苷是一种从猪肠黏膜中纯化的单链寡核苷酸混合物,用于治疗接受骨髓移植的人的肝静脉闭塞性疾病,在美国和欧盟有不同的限制。去纤苷通过保护肝脏血管内壁细胞并防止血液凝结起作用,其作用方式尚不清楚。去纤苷在中国的上市情况截至2024年8月2日,去纤苷还没有在中国获批上市,暂时无法直接在国内直接购买到,但是去纤苷已经在日本、美国等国家上市。 去纤苷商品名为Defitelio,是一种用于治疗严重肝静脉阻塞疾病(VOD)的药物,在欧美等多个国家已获得上市许可,并被列入世界卫生组织(WHO)的世界基本药物目录。2016年3月30日,美国食品药品管理局批准去纤苷用于治疗肝小静脉闭塞性疾病(VOD,又称肝窦阻塞综合征)成人和儿童患者,该疾病患者在造血干细胞移植(HSCT)后出现肾功能或肺功能障碍。去纤苷的购买渠道1、医院或药店:患者可以前往去纤苷上市国家,在当地的医院药房或者是药店中购买去纤苷。患者可以直接前往医院药房咨询购买,通常大型医院的药房会备有去纤苷。在一些专业的药店或连锁药店中,患者也可以购买到去纤苷,但建议购买前先通过电话咨询确认库存情况。2、线上药店:互联网上一些药品销售网站提供去纤苷的购买服务,有些还提供送货上门服务。但选择线上药店购药时需要注意选择正规、信誉好的,认真查看商品详情和说明书,确保选购正规已获得批准的药品。3、医疗服务机构:由于去纤苷在中国尚未上市,患者也可以通过医疗服务机构购买,下单后一般是通过邮寄的方式获取药物。去纤苷的用法用量去纤苷服药指南提及的推荐剂量和给药方案为每6小时静脉注射6.25mg/kg,每次2小时输注一次,持续至少21天,直至VOD消退或治疗长达60天。
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2024-08-02 15:06
去纤苷仿制版也能有效治病吗?
去纤苷仿制版也能有效治病吗?
导读:去纤苷用于治疗患有肝静脉闭塞症(VOD;肝内血管阻塞,也称为窦性阻塞综合征)的成人和儿童,这些患者在接受造血干细胞移植后出现肾脏或肺部问题。去纤苷属于一类称为抗血栓剂的药物,其作用机制是通过保护血管内皮细胞、减少炎症和血栓形成来改善患者病情。去纤苷仿制版也能有效治病吗截至目前并没有了解到去纤苷有仿制版,因此也无法了解其具体的疗效。通常情况下,仿制药需要经过严格的生物等效性研究,以确保其与原研药在质量和疗效上的一致性。如果未来市场上存在仿制版的去纤苷,通常说明其有效性和安全性已经通过有关部门批准上市,其疗效基本与原研药相同,也能够有效治疗疾病。但是,具体是否有效,还需根据药品监管部门的批准和药品的临床试验结果来确定。因此,在使用任何药物之前,特别是仿制药,患者应该咨询医生或专业的医疗人员,以确保安全和有效性。去纤苷的治疗效果有三项研究共纳入了528名接受去纤苷治疗的受试者,以评估其疗效,两项前瞻性临床试验和一项扩大准入研究。这三项研究的受试者均为造血干细胞移植(HSCT)后确诊的肝VOD,且伴有肝脏或肾脏异常。这些研究测量了HSCT后100天仍存活的受试者百分比(总生存期)。在这三项研究中,接受去纤苷治疗的受试者中有38%-45%在HSCT后存活100天。据已发表的报告和受试者层面的数据分析,对于仅接受支持性治疗或除去纤苷以外的干预措施的重度肝VOD受试者,HSCT后100天的预期存活率为21%-31%。去纤苷的副作用去纤苷具有较高的出血风险,并且有些人对去纤维蛋白原有过敏反应。去纤苷常见的副作用包括凝血功能受损、呕吐、低血压,以及脑、眼、肺、胃或肠出血,尿液出血和导尿部位出血等。去纤苷副作用还包括腹泻、流鼻血、败血症、移植物抗宿主病和肺炎。
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2024-08-02 13:46
去纤苷最新公布价格表
去纤苷最新公布价格表
去纤苷,由爱尔兰爵士制药(JAZZ)生产,是一款针对特定医疗条件如肝小静脉闭塞病(VOD)的关键治疗药物。但在追求疗效的同时,患者及医护人员也需密切关注去纤苷可能带来的出血风险增加及过敏反应等安全隐患。本文不仅介绍了去纤苷的最新价格信息,还详细阐述了使用该药物时需注意的关键事项。去纤苷价格概览由爱尔兰爵士制药(JAZZ)生产的去纤苷,作为一种针对特定医疗条件(如肝小静脉闭塞病VOD)的治疗药物,其价格一直是患者关注的焦点。该药物在中国市场的参考价格为每盒38500元,规格为200mg/2.5ml。鉴于其高昂的价格及尚未纳入医保目录的现状,患者需自费购买。但考虑到其独特的疗效和针对特定疾病的重要性,去纤苷在医疗领域仍占据着不可或缺的地位。去纤苷的注意事项在使用去纤苷时,患者及医护人员需严格遵守以下注意事项,以确保用药安全及疗效最大化:1. 出血风险的管理(1)出血风险增加:去纤苷能够增强体外纤溶酶的活性,这可能导致造血干细胞移植(HSCT)后VOD患者的出血风险上升。因此,对于已有活动性出血的患者,应禁用去纤苷。在用药过程中,需密切监测患者是否有出血迹象,一旦发现,应立即停药,并针对潜在病因进行治疗,同时提供必要的支持性护理直至出血停止。(2)与抗凝/纤溶药物的相互作用:同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗(除用于常规维持或重新开放中心静脉线外)可能显著增加出血风险。为避免此风险,建议在去纤苷治疗前停用相关抗凝和纤溶药物,并考虑延迟去纤苷的使用,直至抗凝作用减弱。2. 过敏反应的防范在接受去纤苷治疗的患者中,已观察到过敏反应的发生,包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿等。因此,对于有既往接触史或过敏体质的患者,应特别警惕过敏反应的发生。在用药过程中,需密切监测患者的过敏症状,一旦发现严重过敏反应,应立即停药,并按照标准护理程序进行治疗,同时持续监测直至症状完全消退。
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2024-08-02 09:32
去纤苷有哪几种版本
去纤苷有哪几种版本
导读:去纤苷作主要用于治疗由特定基因突变引起的血液疾病或遗传性疾病,这些疾病往往导致患者体内纤维蛋白原异常或血液凝固功能障碍。通过调节体内相关生物信号通路,去纤苷能够有效改善患者的凝血状态,减少出血风险,从而提升患者的生存质量和预期寿命。其独特的药理机制和临床疗效,为那些传统治疗方法效果不佳的患者带来了新的希望。去纤苷的版本和价格信息去纤苷(商品名可能因地区而异),由爱尔兰爵士制药(JAZZ Pharmaceuticals)生产,是一种用于治疗特定血液或遗传性疾病的创新药物。其独特的200ng/2.5ml规格设计,旨在精确控制剂量,确保患者得到安全有效的治疗。尽管其高昂的价格——每盒38500元,可能让部分患者家庭面临经济压力,但其在改善疾病症状、提高患者生活质量方面的作用不容忽视。去纤苷的不良反应概述尽管去纤苷在治疗上展现出显著的优势,但患者在使用过程中仍需注意其可能引发的不良反应。以下是最常见的不良反应(发生率≥10%且与因果关系无关)的分条介绍:低血压:部分患者在使用去纤苷后可能会出现血压下降的情况,这可能是由于药物对血管张力的影响所致。医生会根据患者的具体情况调整剂量或采取相应措施以缓解低血压症状。腹泻:腹泻是去纤苷常见的胃肠道反应之一,可能与药物对肠道黏膜的刺激有关。轻度腹泻可通过调整饮食、补充水分等方式缓解;若症状严重,应及时就医。呕吐与恶心:这两种症状也是去纤苷常见的消化道不良反应,可能影响患者的食欲和营养吸收。医生可能会建议患者在餐前或餐后服用,以减少对胃部的刺激,或使用抗恶心药物进行对症治疗。鼻出血:由于去纤苷可能影响患者的凝血功能,部分患者可能会出现鼻出血等轻微出血症状。患者应注意保持鼻腔湿润,避免用力擤鼻,并密切观察出血情况,必要时寻求医疗帮助。
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2024-08-01 17:33
去纤苷的功效与作用及注意事项?
去纤苷的功效与作用及注意事项?
去纤苷的功效与作用主要包括促进纤溶、改善微循环、降低死亡率、减少肝脏移植需求等,去纤苷的注意事项主要包括出血、过敏反应等。去纤苷的适应症去纤苷(Defibrotide)被批准用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾或肺功能障碍的肝静脉闭塞性疾病(VOD)(也称为肝窦阻塞综合征(SOS))的成人和儿童患者。去纤苷的作用机制去纤苷具有多种复杂的作用机制,包括抗炎、抗动脉粥样硬化、抗缺血和抗血栓形成特性。去纤苷的研究还表明,纤溶酶活性增加,通过上调组织纤溶酶原激活剂和抑制组织因子途径促进纤维蛋白溶解,降低纤溶酶原激活剂抑制剂-1的循环水平,并增加内源性前列腺素浓度 (I2和E2),调节血栓调节蛋白、血小板和纤维蛋白溶解。去纤苷的功效与作用1、促进纤溶:去纤苷在体外能够增强纤溶酶对纤维蛋白凝块的水解酶活性,有助于预防血栓。2、改善微循环:通过调节内皮细胞的功能,去纤苷能够增加后发炎因子的释放,并促进纤溶酶原的活化,从而改善肝脏微循环和代谢。3、降低死亡率:在治疗肝小静脉闭塞病(HVOD)方面,去纤苷已被证明能显著降低死亡率。4、减少肝脏移植需求:去纤苷的使用降低了因HVOD而需要进行肝脏移植的需求。去纤苷的疗效在一项临床研究中,纳入102名在移植后第21天临床诊断为VOD且在移植后第28天患有肾或肺功能衰竭的患者,以及32名符合VOD合并多器官衰竭诊断标准的历史对照患者。患者接受去纤苷25mg/kg/天,分4 次剂量在2小时内输注,持续至少21天,并与历史对照患者进行比较,去纤苷治疗的中位持续时间为21.5天。去纤苷组HSCT后100天的存活率为38.2%,历史对照组为 25%,绝对治疗差异为 13.2%。去纤苷治疗组的完全缓解率中为25.5%,在历史对照组中为12.5%,绝对治疗差异为13%。HSCT后第180天的存活率,去纤苷组为32.4%,历史对照组为25%,治疗差异为16.4%。去纤苷治疗组的儿童完全缓解率为36%,历史对照组为7%。接受透析的患者移植后100天的存活率为34%,而未接受透析的患者为9%。去纤苷的注意事项1、出血:活动性出血患者不应开始使用去纤苷,该药会增加纤溶酶的活性,可能会增加HSCT后 VOD 患者的出血风险。如果发生出血,应停止治疗,治疗根本原因,并提供支持性护理,直至出血停止。2、过敏反应:已有报道对去纤苷有过敏反应,例如皮疹、荨麻疹、血管性水肿、过敏反应,用药期间应监测患者的过敏反应,尤其是有既往暴露史的患者。如果出现严重的过敏反应停止用药,根据护理标准进行治疗。3、妊娠用药:去纤苷在人类妊娠期间的功效和安全性尚不清楚,但是动物模型表明存在着床率降低和流产的潜在风险,妊娠期间应禁用或慎用。4、母乳喂养注意事项:去纤苷在母乳喂养中的安全性尚未确定,没有关于人乳中是否存在去纤苷或对产奶量或母乳喂养婴儿的影响的信息。不建议母乳喂养,因为母乳喂养的婴儿有可能出血。总结去纤苷应在医生的指导下进行使用,因为可能会有一些副作用,如出血风险增加。在使用去纤苷治疗期间,患者应定期进行血液检查,以评估治疗效果和监测潜在的副作用。参考文献:Baker DE, Demaris K. Defibrotide. Hosp Pharm. 2016 Nov;51(10):847-854. doi: 10.1310/hpj5110-847. PMID: 27928191; PMCID: PMC5135434.相关热文推荐:益赛普能长期用药吗?
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2024-03-21 14:46
去纤苷(Defibrotide)的适应症,用法用量,功效作用及药物相互作用?
去纤苷(Defibrotide)的适应症,用法用量,功效作用及药物相互作用?
去纤苷(Defibrotide)是一种新的聚脱氧核糖核苷酸,具有纤溶特性,但没有大出血风险。包括II/III期试验在内的大量研究表明,使用去纤苷(Defibrotide)治疗和预防对儿科患者有临床益处。关于去纤苷(Defibrotide)去纤苷(Defibrotide)是一种主要由单链聚脱氧核糖核苷酸组成的多分散混合物,是目前唯一在美国被批准用于治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍(即多器官功能障碍/多器官衰竭[MOD/MOF])的肝脏VOD/SOS,以及在欧盟被批准用于治疗HSCT后严重的肝脏VOD/SOS的疗法。中国上市信息截至目前2023年12月22日,去纤苷(Defibrotide)还没有在中国上市。去纤苷(Defibrotide)已上市的国家有德国、加拿大、美国、韩国、法国等。适应症去纤苷(Defibrotide)于2016年3月在美国、2013年10月在欧盟获批用于医疗用途,适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者,造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。用法用量成人和儿童患者使用去纤苷(Defibrotide)的建议剂量为每6小时6.25g/kg,2小时静脉滴注的方法。这个剂量应该根据病人的基础体重来确定。去纤苷(Defibrotide)最少使用21天。如果21天后肝VOD的体征和症状仍未缓解,则继续除颤,直到VOD缓解或最多60天。功效作用去纤苷(Defibrotide)是美国和欧洲唯一批准用于治疗HCT后VOD/SOS的药物,被欧盟委员会指定为预防与内皮功能障碍相关的移植物抗宿主病(GvHD)的孤儿药。这种内皮细胞保护剂和稳定剂通过抗血栓形成、纤维蛋白溶解、抗炎、抗氧化和抗粘附活性恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡并保持内皮稳态。去纤苷(Defibrotide)还通过抑制乙酰肝素酶活性来保护内皮细胞结构。证据表明下调p38丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)和组蛋白去乙酰化酶(HDACs)是去纤肽内皮保护作用的关键。在临床前和人体研究中,去纤苷(Defibrotide)已被证明具有溶纤维蛋白原、抗血栓形成、抗炎和血管保护作用,从而促进内皮的抗凝血表型,保护和稳定内皮细胞的功能。药物相互作用抗血栓剂:去纤苷(Defibrotide)可增强抗血栓/纤维蛋白溶解药物如肝素或阿替普酶的药效活性。因此去纤苷(Defibrotide)禁止与抗血栓或纤溶药物同时使用,以免出血风险增加。副作用去纤苷(Defibrotide)治疗中最常见的不良反应为恶心、呕吐、低血压、腹泻、和鼻出血。此外,患者还可出现肺泡出血、胃肠道出血、败血症、移植物抗宿主病、肺炎、肺出血、颅内出血、尿酸过多、脑出血等不良反应。副作用处理方式1、鼻出血:鼻出血的患者应避免抠鼻、挖鼻等不良习惯,鼻出血后可通过填塞法、按压法等进行止血。2、低血压:低血压患者可适量饮茶,平时应多补充富含蛋白质的食物,如瘦肉、鸡蛋及牛奶等。必要时可使用拟交感神经类药物、抗胆碱酯酶药物等药物治疗。3、腹泻:腹泻患者应避免腹部受凉,同时可在医生的指导下进行止泻治疗。4、恶心:建议患者平时避免进食油腻食物及辛辣刺激食物,也可使用对症药物治疗。去纤苷治疗效果预防性使用去纤苷(Defibrotide)预防静脉闭塞性疾病(VOD),这是造血干细胞移植(HSCT)相对常见和高危的并发症,可能是降低VOD发病率和死亡率的一种令人鼓舞的方法。进行了一次系统的回顾来总结知识的状况,找到了一项随机对照试验(RCT)、四项队列研究和八项病例系列研究,共包括1230名患者。使用去纤苷(Defibrotide)的患者VOD的总平均发生率为4.7%,显著低于135项未使用VOD预防的研究的数据13.7%。对照试验中VOD发生率的荟萃分析显示去纤苷(Defibrotide)组VOD发生率有统计学意义上的降低(RR=0.47),重度VOD的总体平均发病率为0.8%,相对危险度为0.31。此外,在一项试验中发现,去纤苷(Defibrotide)可降低儿童VOD/SOS的发病率,并降低移植物抗宿主病的发病率。相关热文推荐:莱特莫韦片(letermovir)是什么药?
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2023-12-22 15:02
去纤苷(Defibrotide)的作用及治疗效果?
去纤苷(Defibrotide)的作用及治疗效果?
去纤苷(Defibrotide)具有多种作用,如抗凝、促进纤溶、抗炎等。去纤苷(Defibrotide)是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,疗效显著,患者可在医生的指导下正确用药。去纤苷(Defibrotide)药物介绍去纤苷(Defibrotide)是源自猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。它已被证明具有抗血栓形成、抗炎和抗缺血特性。去纤苷(Defibrotide)可作为静脉内和肌内制剂,也可作为长期使用的口服制剂。现有数据表明,去纤苷(Defibrotide)是一种耐受性良好的药物,具有很少或没有抗凝血活性,可方便地用于肠胃外和口服制剂。药物作用体外证据表明,去纤苷(Defibrotide)能修复血管内皮中的血栓-纤溶平衡,对血管内皮具有一定的保护作用。去纤苷(Defibrotide)已被证明显著降低了肝小静脉闭塞病(VOD)相关死亡率,并解决了肝小静脉闭塞病的相关症状,具有可管理的安全性。去纤苷(Defibrotide)在不同的实验模型中证明了对心肌缺血的保护作用,并成功预防了几种缺血特征,如心肌挛缩、高能底物丢失、β肾上腺素能受体敏感性下降和梗死相关血流量下降。在肝和肾缺血期间以及在不同类型的实验性休克中观察到类似的保护作用。已经在实验和人体药理学研究中研究了去纤肽抗缺血特性的相关机制。该物质已被证明通过增强组织和全血中前列环素和前列腺素E2的产生和释放,并抑制白细胞中白三烯B4的产生,来调节花生四烯酸代谢。此外,还描述了去纤维蛋白多核苷酸对多形核白细胞的活化及其掺入血栓的作用。治疗效果肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),在2期研究中,去纤苷(Defibrotide)显示出治疗肝脏VOD/SOS伴MOF的良好疗效。该3期研究调查了去纤苷(Defibrotide)对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性。将每天服用25mg/kg去纤苷(Defibrotide)的患者与来自6867例HSCT患者病历中的32例历史对照进行比较。各组之间的基线特征非常平衡。主要终点是HSCT后+100天的存活率。去纤苷(Defibrotide)组的观察率为38.2%,对照组为25%(估计差异为23%;95.1%可信区间,使用倾向调整分析)。观察到的+100天完全缓解(CR)率,去纤苷(Defibrotide)组为25.5%,对照组为12.5%。去纤苷(Defibrotide)一般耐受性良好,毒性可控。去纤苷(Defibrotide)与+100天存活率和CR率的显著改善相关。此外,另一项试验证实了去纤肽治疗成人和儿童HCT患者VOD/SOS的安全性和有效性,完全缓解率为25.5%至76%,+100天总生存率在35%至64%。英国血液学标准委员会/英国血液和骨髓移植学会指南建议对有VOD/SOS风险因素的儿童和成人HCT患者进行去纤肽预防。去纤苷(Defibrotide)毒性可控,3-4级不良反应发生率低。副作用去纤苷(Defibrotide)治疗过程中常见的副作用有低血压、恶心和鼻出血、腹泻、呕吐。副作用处理方法1、低血压:患者应注意控制饮食,每餐不宜吃得过饱,多补充富含蛋白质的食物,如瘦肉、鸡蛋及牛奶等,控制情绪,避免情绪过于激动。还要适当加强锻炼,提高身体素质,改善神经、血管的调节功能。2、恶心、鼻出血:患者可以在医生的指导下采取对症治疗。恶心时可以使用止吐药,如甲氧氯普胺片,鼻出血时可以采取压迫止血、鼻腔填塞等措施止血。3、腹泻:腹泻会导致大量的水分和电解质的丢失,需要在腹泻期间多喝水,避免脱水,也可以选择口服补液盐溶液。腹泻期间应注意少量多餐,避免大量进食,建议选择易消化、低脂、低纤维的食物,避免摄入刺激性食物。如果腹泻症状严重,可以在医生的指导下使用止泻药物,如蒙脱石散等。使用止泻药物时应注意剂量和使用时长,最好在医生的指导下使用。禁忌症1、全身抗凝或纤溶治疗:去纤苷(Defibrotide)不可与全身抗凝或纤溶治疗同时给药,以免出血风险增加。2、过敏:已知对去纤苷(Defibrotide)或其任何辅料过敏的患者应严禁使用,否则患者可能出现过敏反应,这些反应包括荨麻疹、皮疹和血管性水肿。总结去纤苷(Defibrotide)可起到抗炎、抗凝等作用,并且疗效显著。建议患者严格遵医嘱用药,用药前咨询医生,切不可私自使用,以免用药不当危害身体健康。参考文献Aziz MT, Kakadiya PP, Kush SM, Weigel K, LoweDK. Defibrotide: An Oligonucleotide for Sinusoidal ObstructionSyndrome. Ann Pharmacother. 2018 Feb;52(2):166-174. doi:10.1177/1060028017732586. Epub 2017 Sep 15. PMID: 28914546.相关热文推荐:纳呋拉啡(Remitch)适应症,功效作用,用法用量,副作用,疗效,价格?
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