去纤苷治疗的试验效果数据显示，去纤苷是预防和治疗HSCT（造血干细胞移植）后肝静脉闭塞病（(HVOD)）安全有效的药物。去纤苷通过阻止血小板聚集和纤维蛋白形成，帮助恢复血管内皮的正常功能，从而改善血流。此外，去纤苷还可以减少炎症反应，保护血管内皮不受损伤。 去纤苷治疗的试验效果数据 肝静脉闭塞症（VOD），又称窦道阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植（HSCT）的一种可能危及生命的并发症。未经治疗的肝VOD/SOS伴有多器官功能衰竭（MOF），死亡率>80%。在2期研究中，去纤苷对治疗肝脏VOD/SOS伴MOF有良好疗效。 这项3期研究（NCT00358501）调查了去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和疗效。通过盲法独立审查员从6867名造血干细胞移植患者的病历中筛选出32名历史对照组，并将每天服用25毫克/千克去纤苷的患者（n = 102）与32名历史对照组进行了比较。各组间的基线特征非常均衡。主要终点是造血干细胞移植术后第+100天的存活率。观察结果 去纤苷组的存活率为 38.2%，对照组为 25%（估计差异为 23%；95.1% 置信区间 [CI]，5.2-40.8；P= .0109，采用倾向调整分析）。观察到的第 +100 天完全应答 (CR) 率为：去纤苷 25.5%，对照组 12.5%（采用类似方法，差异为 19%；95.1% 置信区间 [CI]，3.5-34.6；P= .0160）。 去纤苷的耐受性总体良好，毒性可控。相关不良事件（AEs）包括出血或低血压；常见出血AEs（包括肺泡出血[11.8%和15.6%]和胃肠道出血[7.8%和9.4%]）的发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。去纤苷可显著提高100天生存率和CR率。 去纤苷的用法用量 成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2小时静脉输注。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。 去纤苷的购药渠道 截止到2023年10月，去纤苷还没有在国内大陆上市，大陆地区的医院药房还买不到去纤苷。有需要的患者可以去已经上市的地区购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，保证是正品的同时减轻不小的经济负担，价格实惠，性价比更高，但价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。 相关热文推荐：Qalsody(tofersen)的治疗效果怎么样 参考文献 Richardson PG, Riches ML, Kernan NA, Brochstein JA, Mineishi S, Termuhlen AM, Arai S, Grupp SA, Guinan EC, Martin PL, Steinbach G, Krishnan A, Nemecek ER, Giralt S, Rodriguez T, Duerst R, Doyle J, Antin JH, Smith A, Lehmann L, Champlin R, Gillio A, Bajwa R, D'Agostino RB Sr, Massaro J, Warren D, Miloslavsky M, Hume RL, Iacobelli M, Nejadnik B, Hannah AL, Soiffer RJ. Phase 3 trial of defibrotide for the treatment of severe veno-occlusive disease and multi-organ failure. Blood. 2016 Mar 31;127(13):1656-65. doi: 10.1182/blood-2015-10-676924. Epub 2016 Jan 29. PMID: 26825712; PMCID: PMC4817309.

在使用去纤苷治疗期间，应密切关注自身的反应情况，及时采取相应的处理措施，以保证用药安全和治疗效果。 去纤苷 去纤苷(Defibrotide)是一种多阴离子寡核苷酸的异质混合物，目前被批准用于治疗移植相关的静脉闭塞性疾病。虽然去纤苷(Defibrotide)在限制内皮细胞活化方面具有已知的作用，但一些研究也显示了抗白细胞的特性。 去纤苷(Defibrotide)的副作用 去纤苷(Defibrotide)最常见的不良反应(发生率≥10%)为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血，最常见的严重不良反应(发生率≥5%)是低血压、肺泡出血。 去纤苷(Defibrotide)副作用的处理措施 1、低血压：注意控制饮食，每餐不宜吃得过饱，多补充富含蛋白质的食物，如瘦肉、鸡蛋及牛奶等，控制情绪，避免情绪过于激动。还要适当加强锻炼，提高身体素质，改善神经、血管的调节功能。 2、腹泻：腹泻会导致大量的水分和电解质的丢失，需要在腹泻期间多喝水，避免脱水，也可以选择口服补液盐溶液。腹泻期间应注意少量多餐，避免大量进食，建议选择易消化、低脂、低纤维的食物，如米饭、面包、煮蔬菜、鸡肉、鱼肉等，避免摄入刺激性食物，如油炸食品、辛辣食品和咖啡因饮料等。 如果腹泻症状严重，可以使用非处方止泻药物控制症状，比如蒙脱石散等。使用止泻药物时应注意剂量和使用时长，最好在医生的指导下使用。 3、呕吐：呕吐明显时应该暂时禁食，随后可以尝试每隔2-3小时进食一次，或者在呕吐症状缓解后逐渐增加食物的摄入量。 呕吐会导致身体失去大量的水分和电解质，因此需要补充水分，可以每隔15-30分钟饮入一些温开水，避免一次性大量饮水导致胃部不适。如果呕吐症状持续不断，可遵医嘱使用止吐药物，比如甲氧氯普胺等。 4、恶心：喝温开水或柠檬水有助于缓解恶心的症状，水温不宜过冷或过热，以免刺激胃部同时，避免喝含有咖啡因的饮料，如咖啡、茶和可乐等，以免加重恶心。 恶心时需要调整饮食，避免摄入过度油腻、辛辣、高蛋白等刺激的食物，可以选择清淡、易消化、营养丰富的食物，如稀粥、面条、蔬菜等。同时要避免暴饮暴食，注意细嚼慢咽。 5、鼻出血：需要进行压迫止血，单侧鼻出血可以压迫出血侧的鼻翼，双侧鼻出血可以压迫两侧的鼻翼，可有效地控制鼻出血。也可以用冷毛巾敷在鼻梁上，可以使鼻腔的毛细血管收缩，帮助止血。另外，也可在医生的指导下服用维生素K1片或者酚磺乙胺片等止血药物进行治疗。 6、其他部位出血：应立即停止去纤苷治疗，治疗潜在病因，并提供支持性治疗，直至出血停止。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗(不包括用于常规维护或重新开通中心静脉导管)可能会增加出血风险。 在治疗纤维蛋白溶解症之前，停用抗凝剂和纤维蛋白溶解剂，并考虑延迟开始给药，直到抗凝剂的作用减弱为止。 去纤苷的疗效 去纤苷在欧盟被批准用于治疗年龄大于1个月的造血细胞移植后的严重静脉闭塞性疾病/窦阻塞综合征(VOD/SOS )，静脉注射去纤苷的VOD/SOS总发生率为5%，成人患者为5%，儿童患者为8%。 在八项关于静脉注射去纤肽预防与对照组(例如肝素，无预防)数据的研究中，对照组的VOD/SOS发生率为16%。与对照组相比，使用去纤苷预防发生VOD/SOS的风险比为0.30。 静脉注射去纤苷预防后VOD/SOS的发生率较低，不考虑年龄组，在VOD/SOS高风险患者人群中，使用去纤苷预防的VOD/SOS相对风险较低。 在使用去纤苷治疗期间，应密切关注自身的反应情况，及时采取相应的处理措施，以保证用药安全和治疗效果。 相关热文推荐：替尔泊肽降糖药怎么用最好？

去纤苷治疗肝静脉闭塞的禁忌 去纤苷治疗肝静脉闭塞是有禁忌的，伴随全身抗凝剂或纤维蛋白溶解治疗的患者需要禁用；已知对去纤苷或其任何赋形剂的超敏反应的患者禁用。 去纤苷治疗肝静脉闭塞的注意事项 1.在体外增加了纤维蛋白溶解酶的活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD（肝静脉闭塞性疾病）患者出血的风险。不要在活动性出血患者中启动去纤苷治疗。 2.监测患者的超敏反应，特别是如果既往有暴露史。如果发生严重的超敏反应，请停止使用去纤苷。 3.没有关于孕妇使用去纤苷的数据，告知孕妇流产的潜在风险。 4.由于可能导致严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，因此建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。 去纤苷治疗肝静脉闭塞的不良反应 去纤苷治疗肝静脉闭塞的最常见的不良反应（发生率≥10％）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻衄。最常见的严重不良反应（发生率≥5％）是低血压（11％）和肺泡出血（7％）。 去纤苷治疗肝静脉闭塞的用法用量 去纤苷治疗肝静脉闭塞成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时25.6mg / kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，定义为患者在制备HSCT（造血干细胞移植）方案之前的体重。使用去纤苷至少21天。如果 21 天后肝脏 VOD （肝静脉闭塞性疾病）的体征和症状仍未消退，请继续使用 去纤苷，直到 VOD 消退或最多 60 天。 去纤苷的作用功效 去纤苷保护EC免受化疗、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、血清饥饿和灌注造成的损害。在体外，去纤苷降低了血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而降低了EC活化并增加了EC介导的纤维蛋白溶解。 相关热文推荐：去纤苷治疗肝静脉闭塞症的效果怎么样?

去纤苷治疗肝静脉闭塞症的效果 一项试验纳入了接受HPCT（造血祖细胞移植）检查的儿童，以及入院期间接受降纤肽治疗的儿童。这些患者的人口统计学数据和临床病程信息是从他们的健康记录中提取的。 在研究期间接受HPCT的患者接受去纤肽治疗HVOD（肝小静脉闭塞病）；九个是女孩。大多数患者因血液系统恶性肿瘤接受了HPCT(8/14)，并接受了匹配的无关供体移植(8/14)。 预处理方案包括环磷酰胺全身照射(5/14)和白消安后环磷酰胺(7/14)。HVOD在移植第4天到+33天被诊断出来(中位数:+10.5)；去纤苷在移植第4天到+40天(中位数:+12)开始使用。 去纤苷的中位初始剂量为33毫克/千克/天(11-40毫克/千克/天)；去纤苷最大剂量的中值为38.5毫克/千克/天(11-81毫克/千克/天)。去纤苷治疗的平均持续时间为16天(4-37天)。 由于临床改善(9)、死亡(3)、药物不可用(1)和神经毒性(1)，去纤苷被停用。在去纤苷治疗期间，观察到两名患者出现消化道出血，一名患者出现颅内出血。到第+100天的存活率是79%。 结论:去纤苷对HVOD儿童来说似乎是一种有效且相对安全的治疗方法。 去纤苷的副作用 去纤苷的副作用常见的包括低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血等，患者的体质和病情不同，副作用的表现也是不一样的。需要注意的是禁止去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 去纤苷的作用功效 去纤苷是 FDA批准的第1个治疗严重肝小静脉闭塞的药物，通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。 相关热文推荐：依利格鲁司治疗戈谢病的效果好不好? 参考文献 Bulley SR, Strahm B, Doyle J, Dupuis LL. Defibrotide for the treatment of hepatic veno-occlusive disease in children. Pediatr Blood Cancer. 2007 Jun 15;48(7):700-4. doi: 10.1002/pbc.20934. PMID: 16786586.

去纤苷治疗肝小静脉闭塞容易出血。 出血的原因和处理方式 去纤苷(Defibrotide)在体外能够增加纤溶酶的活性、抗血栓活性，并可能增加造血于细胞移植后VOD 患者的出血风险。出血可表现为鼻出血、肺泡出血、胃肠道出血、肺出血、颅内出血等。 不要对活动性出血患者进行除颤，并监测患者是否有出血的迹象。如果接受去纤苷(Defibrotide)治疗的患者出现出血，应停止使用去纤苷(Defibrotide)治疗，治疗潜在病因，并提供支持性治疗，直至出血停止。 同时使用去纤苷(Defibrotide)和全身抗凝或纤溶治疗可能会增加出血风险。在治疗纤维蛋白溶解症之前，停用抗凝剂和纤维蛋白溶解剂，并考虑延迟开始给药，直到抗凝剂的作用减弱。 如果用药期间出现异常出血、易擦伤、尿血或便血、头痛、意识模糊、口齿不清或视力改变等表现，一定要立即告知医生。 去纤苷的副作用 最常见的不良反应是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血，最常见的严重不良反应是低血压、肺泡出血，导致永久停药的不良反应包括肺泡出血、肺出血、低血压、导管部位出血、多器官衰竭以及脑出血、败血症。 去纤苷肝小静脉闭塞病的优势 肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)的一种潜在威胁生命的并发症。未经治疗的肝脏VOD/SOS伴多器官衰竭(MOF)与80%以上的死亡率相关。 在2期研究中，去纤肽显示出治疗肝脏VOD/SOS伴MOF的良好疗效。在一项3期研究助攻研究去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性。将每天服用25mg/kg去纤苷的患者(n=102)与来自6867例HSCT患者病历中的32例历史对照进行比较。 去纤苷组的+100天完全缓解(CR)率为25.5%，对照组为12.5%，去纤苷与+100天存活率和CR率的显著改善相关。 相关热文推荐：去纤苷治疗血管损伤吗？

去纤苷治疗血管损伤的机制 去纤苷(Defibrotide)/去纤维钠/去纤苷钠能够增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，减少血管性假血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制物-1(PAI-1)的表达，从而减少EC激活并增加EC介导的纤维蛋白溶解，能够保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-a (TNF-a)、血清灌注引起的损伤。 去纤苷具有血管保护作用，可通过多种途径修复肝脏微血管的损伤，促进血液循环，能够在一定程度上治疗血管损伤。 去纤苷适应症 去纤苷(Defibrotide)具有抗血栓形成和溶纤维蛋白原活性，适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(肝窦阻塞综合征)的成人和儿童患者，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。 去纤苷是目前唯一在美国被批准用于治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的肝脏VOD/SOS，以及在欧盟被批准用于治疗HSCT后严重的肝脏VOD/SOS的疗法。 去纤苷的临床效果 在多项试验中证实了去纤肽治疗成人和儿童HCT患者VOD/SOS的安全性和有效性，完全缓解率和+100天总生存率分别为25.5%-76%和35%-64%。 肝小静脉闭塞病/肝窦阻塞综合征(VOD/SOS)是造血干细胞移植(HSCT)或无HSCT化疗期间预处理的一种潜在威胁生命的并发症，历史报道HSCT后平均发病率为13.7%。VOD/SOS的典型症状可能包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体重增加和腹水。 去纤苷是一种主要由单链聚脱氧核糖核苷酸组成的多分散混合物，去纤苷已被证明具有溶纤维蛋白原、抗血栓形成、抗炎和血管保护作用，从而促进内皮的抗凝血表型，保护和稳定内皮细胞的功能。 在一项对患有VOD/SOS和MOD/MOF的成人和儿童进行的3期、历史对照、多中心试验中，与对照组(25.0%)相比，去纤苷导致HSCT后显著更高的+100天存活率更高，为38.2%。在一项3期预防试验中，发现去纤肽可降低儿童VOD/SOS的发病率(非批准适应症)，并降低移植物抗宿主病的发病率。 去纤苷的用法用量 去纤苷的推荐剂量为每6小时6.25 mg/kg，以静脉输注的方式给药，给药时间为2小时，至少用药21天。如果21天后肝VOD的体征和症状仍未缓解，则继续用药，直到VOD缓解或最多用药60天。 参考文献： Richardson PG, Carreras E, Iacobelli M, Nejadnik B. The use of defibrotide in blood and marrow transplantation. Blood Adv. 2018 Jun 26;2(12):1495-1509. doi: 10.1182/bloodadvances.2017008375. Erratum in: Blood Adv. 2018 Aug 14;2(15):1853. PMID: 29945939; PMCID: PMC6020812. 相关热文推荐：依普利酮属于哪种类型的降压药？

去纤苷(Defibrotide)是目前国际上唯一被批准用于治疗肝窦阻塞综合征(HSOS)的药物，并已被证明具有抗血栓特性，且对全身凝血没有显著影响。有报道称去纤苷的抗血栓作用可能仅限于微血管系统,对大血管内皮细胞的活性较低。去纤苷可以增加组织纤溶酶原激活物、血栓调节蛋白和组织因子途径抑制剂的水平，并降低纤溶酶原激活物抑制物、组织因子和血管性血友病因子的水平。在2期、3期和临床研究中，DF的使用已被证明可以将HSCT-HSOS成年患者的100天生存率提高到38-54%。那么，2023去纤苷多少钱一盒？ 去纤苷​ 2023去纤苷多少钱一盒 据了解，爱尔兰生物制药公司爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)的去纤苷价格为21505一盒。目前该药并未在中国上市，患者很难购买到。 2023去纤苷如何购买 由于去纤苷并没有上市，患者想要获取药物就只能前往国外，但来往国内的费用再加上医药费可以说是十分昂贵了，大多数家庭都是无法承担的，因此更多人选择信赖海外医疗服务机构来帮助自己购买去纤苷。 一方面经由海外医疗服务机构购买的去纤苷价格要比自己前往国内购买的要实惠多了，且购药时需要签订三方契约，保证了药品的品质以及真实性，另一方面患者如果选择海外医疗服务机构来购买去纤苷，仅需坐在家中，药品就可以海外直邮上门，非常的方便快捷。 热文推荐：巯嘌呤片是治疗什么的？

药物价格 爱尔兰生物制药公司 爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)去纤苷一盒（有效期2024）参考价约为21505元左右。 但由于国外汇率浮动的影响，药物价格并不是一成不变的，想了解具体价格的患者可咨询医伴旅客服获取。 购买途径 由于去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者在国内的大型连锁药店以及医院药房购买不到。 患者可以选择海外上市的去纤苷，购买途径如下： 1、自行购买，患者可选择自行去海外购买药品，但此行路途遥远，花费较大，因此并不推荐，患者应慎重选择。 2、可通过专业的海外医疗服务机构获取药物，如医伴旅，此条途经性价比高，并且方便快捷，通过海外直邮，患者在家中就可以收到药物，并且能够保证药品质量。 需要注意的是，建议患者通过正规、合法的方式获取药物，不建议通过代购等方法购买，以免买到假冒伪劣的药品，不仅对病情有不利影响，甚至还会影响身体健康。 去纤苷 去纤苷最欧盟被批准用于造血干细胞移植(HSCT)治疗中治疗严重肝静脉闭塞病(VOD)，也称为窦状静脉阻塞综合征，适用于成人、青少年、儿童和1个月以上的婴儿。去纤苷(Defibrotide)在美国也可以通过扩展访问协议获得。去纤苷被认为可以保护内皮细胞，恢复VOD的血栓-纤溶平衡。 在一项多中心III期试验中，与历史对照组相比，每6小时静脉注射6.25mg/kg去纤苷的HSCT后严重肝脏VOD和多器官衰竭患者，到100天的完全缓解率(主要终点)显著更高，100天的死亡率显著降低。 综上所述，去纤苷药物治疗效果显著，有需要的患者可咨询医伴旅客服获取详细购药流程。

去纤苷副作用 去纤苷的副作用有低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血、过敏反应，过敏反应包括包括皮疹、血管性水肿和荨麻疹。 如果患者在治疗过程中出现出血症状，应停止用药，并在医生的指导下进行处理，直到出血停止。 治疗效果 肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也被称为窦状静脉阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)术后早期患者最常见的并发症。在严重的情况下，VOD/SOS可能与多器官衰竭有关，并且在100天内死亡率为80%。去纤苷已被提议用于治疗SOS，因为它能够恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡和保护内皮细胞。研究显示，去纤苷显示出治疗肝VOD/SOS的良好疗效。 一项研究考察了去纤苷治疗已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性。通过32例历史对照，对每天服用去纤维肽25mg/kg的患者进行比较，各组间基线特征平衡良好。 主要终点是hsct后100天的生存。去纤苷组的观察率为38.2%，对照组为25%。观察到的100天完全缓解(CR)率，去纤苷组为25.5%，对照组为12.5%。 去纤苷一般耐受性良好，毒性可控。相关不良事件(ae)包括出血或低血压，常见出血性ae(包括肺泡出血和胃肠道出血，发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。 由此可见，去纤苷可显著改善患者的100天生存率和CR率。 注意事项 需要注意的是对去纤苷成分过敏的人群禁用。去纤苷与全身抗凝或纤溶治疗可能会增加出血风险，因此此药不可与全身抗凝或纤溶治疗联合用药。此外用药前药物必须被稀释，不可与其他药物共同在静脉内输注。

去纤苷的治疗效果 在欧盟，去纤苷被批准用于治疗1个月以上患者的造血细胞移植后的严重静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS），在美国，去纤苷被批准用于血液细胞移植后肾/肺功能障碍的VOD/SOS。一项试验荟萃分析使用已发表的文献估计了静脉注射降纤肽预防后VOD/SOS的发生率和风险。 方法：检索PubMed、Embase和Web of Science的VOD/SOS“预防”或“预防”中的去纤苷研究，不包括I期研究、病例报告、少于10名患者的研究和综述。 结果：检索出733条记录；24例符合纳入标准，其中20例（N=3005）评价了静脉滴注去纤苷预防VOD/SOS。静脉注射去纤苷的VOD/SOS总发生率为5%，成人和儿科患者的发生率分别为5%和8%。 在8项研究中，静脉注射去纤苷预防与对照组（如肝素，无预防）的数据显示，对照组的VOD/SOS发生率为16%。与对照组相比，去纤苷预防性VOD/SOS发生的风险比为0.30。 结论：该分析表明，无论年龄组如何，静脉注射去纤苷预防后VOD/SOS的发生率较低，并且在VOD/SOS高危患者群体中，与对照组相比，静脉注射去纤苷预防的VOD/SOS相对风险较低。 肝静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）是造血干细胞移植（HSCT）或无HSCT化疗期间的一种潜在的危及生命的调理并发症，历史报道的HSCT后平均发病率为13.7%。VOD/SOS的典型症状可能包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体重增加和腹水。 在一项针对患有VOD/SOS和MOD/MOF的成人和儿童的3期、历史对照、多中心试验中（去纤苷：n=102；在去纤苷可用前治疗的对照组：n=32），与对照组（25.0%；倾向分析估计组间差异：23%；P=0.0109）相比，去纤苷导致HSCT后第+100天生存率显著提高（38.2%）。最常见的不良事件（AE）是低血压和腹泻；去纤苷组和历史对照组的常见出血性AE发生率相似（分别为64%和75%）。 去纤苷治疗肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者，疗效显著，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 相关热文推荐：myfembree的治疗效果怎么样 参考文献 [1.]Corbacioglu S, Topaloglu O, Aggarwal S. A Systematic Review and Meta-Analysis of Studies of Defibrotide Prophylaxis for Veno-Occlusive Disease/Sinusoidal Obstruction Syndrome. Clin Drug Investig. 2022 Jun;42(6):465-476. doi: 10.1007/s40261-022-01140-y. Epub 2022 May 20. PMID: 35594010; PMCID: PMC9188533. [2.]Richardson PG, Carreras E, Iacobelli M, Nejadnik B. The use of defibrotide in blood and marrow transplantation. Blood Adv. 2018 Jun 26;2(12):1495-1509. doi: 10.1182/bloodadvances.2017008375. Erratum in: Blood Adv. 2018 Aug 14;2(15):1853. PMID: 29945939; PMCID: PMC6020812.

去纤苷的真假辨别 现在市场上出现了去纤苷的假药，正品商标日期是2024年出口到土耳耳的去纤苷早已经换了新包装，商标也变成正式商品R标，而假货也是2024年的时间，但是还在用老包装造价，商标还是申请阶段TM标。 去纤苷目前在国内还没有上市，患者只能从国外购买，有很多患者会出国购药或者找人帮忙购买，但如果购买时不仔细辨别很容易买到假药。药物的真假辨别可以注意以下几个方面： 1.看防伪标志，假药的防伪标志粗制滥造，仔细查看可以看出来。 2.药品外形质量会有区别，仔细观察外观，如果是假药，就会出现不同形状。 3.看包装及外观，假药包装粗糙，字迹浅淡，过渡生硬，顺色不正，色块错位，购买者仔细观察就可辨别，正规生产厂家生产的药品，包装精细。 4.规范药品说明书必须注明生产企业的名称、地址、电话号码、传真号码、邮政编码、网址等，便于消费者有问题联系厂家。假药对这些信息往往描述不全。 5.正品说明书内容准确，治疗范围限定严格，药品使用的方法，禁忌、不良反应等，均有细说明。假药的说明书会不详细，甚至有些夸大药物疗效。 被假药坑耽误病情，又花了大价钱，患者及家属心情可想而知有多么着急。生命只有一次，不能重新来过，建议选择正规渠道就医看病购药。 去纤苷的购买途径 去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2016年获得美国FDA批准上市，适用于肝小静脉闭塞病(VOD)，目前去纤苷的购买途径主要是两种，一种是出国去已经上市地区的正规医院药房购买，但人生地不熟，不一定能买到正品，相对的费用也会增加。 另一种途径是通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物直邮到家，在保证是正品的同时价格也实惠，而且签订药物保障合同，患者获取药物更有保证。但海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。 热文推荐：怎么辨别卡那单抗的真假

近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠,defiteli）是预防和治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病安全有效的药物。 那么，用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗时可能产生什么不良现象？ 去纤苷（去纤维钠,defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷（去纤维钠,defiteli）可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷（去纤维钠,defiteli）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 此外，去纤苷（去纤维钠,defiteli）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2 ( PGE2 )的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷（去纤维钠,defiteli）可以明显增加凝血酶调节蛋白( TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）推荐剂量是给予 6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）在造血干细胞移植（HSCT）治疗重度肝VOD的处理得到的营销授权欧盟委员会。一项3期随机去纤苷（去纤维钠,defiteli）的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷已普遍很好的耐受性;在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的副作用是出血，低血压和凝血功能障碍。 以上便是去纤苷（去纤维钠,defiteli）在治疗时可能会出现的不良现象，如果出现，请及时告知医生来处理。

去纤苷（去纤维钠，defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。 给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。 肝静脉闭塞病（VOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度VOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。 去纤苷具有较好的耐受性，用去纤苷治疗最常见的副作用(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷副作用的程度通常都比较轻。 在日常生活中患者要想最大限度的降低副作用的程度，在用药过程中首先要谨遵医嘱，在医生的指导下用药，了解不同药物间的相互反应，在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷（去纤维钠，defiteli）。除此之外，饮食方面以清淡饮食为主，注意营养均衡；保持充足的睡眠，增强身体的抵抗力等。如果患者在用药期间感觉副作用的反应比较强烈并难以忍受，应及时停药就医。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发的，用于治疗肝静脉闭塞性疾病与造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。在一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验中，试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。那么，去纤苷（去纤维钠,defiteli）的副作用都有什么呢？我们来了解一下。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗最常见的副作用(发生率 ≥10% 和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。与去纤苷（去纤维钠,defiteli）相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷（去纤维钠,defiteli）副作用的程度通常都比较轻，患者无需过度担心。 一项3期随机去纤苷（去纤维钠,defiteli）的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷（去纤维钠,defiteli）已普遍很好的耐受性；在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的副作用是出血，低血压和凝血功能障碍。 患者在去纤苷（去纤维钠,defiteli）用药期间做好定期的身体检查，增强身体免疫力，会很大程度降低副作用的发生几率，如果在使用去纤苷期间出现严重副作用应在第一时间停药就医，不可盲目更改用药剂量。如有其他问题，请咨询医伴旅客服。

去纤苷(Defibrotide)是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HOVD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHOVD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。 去纤苷(Defibrotide)在使用时同样会产生一些副作用，用去纤苷治疗最常见的副作用(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷副作用的程度通常都比较轻，患者无需过度担心。 需要格外注意的是，去纤苷(Defibrotide)可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤苷(Defibrotide)与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用去纤苷(Defibrotide)发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药,主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应,临床研究主要是围绕心血管功能紊乱的适应症来开展的。临床实验证实去纤苷可以有效预防及治疗肝小静脉闭塞症（VOD）。那么，去纤苷（去纤维钠,defiteli）的不良反应都有哪些呢？我们来看一下。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）不良反应： 临床试验中，去纤苷（去纤维钠,defiteli）最常见不良反应(发生率≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心，和鼻出血。最常见严重不良反应(发生率≥5%和独立的因果关系)为低血压(11%)和肺泡出血(7%)。对104例(59%)患者被报道任何类型出血事件和任何级别，和在35例(20%)事件为4-5级。 在低于2%的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曽接受去纤苷（去纤维钠,defiteli）患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）的临床研究没有包括足够数量年龄65和以上受试者以确定他们反应是否不同于较年轻受试者。其他报道的临床经验没有确定老年人和较年轻患者间反应中差别。没有已知的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）过量的病例。对去纤苷没有已知的抗毒物，和去纤苷（去纤维钠,defiteli）是不可透析的。如发生药物过量，开始一般支持性措施。 去纤苷（去纤维钠,defiteli）的不良反应并不是很多，但是患者也不要私自更改服用方法，要严格按照说明书来用药。

肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，去纤苷（defiteli）是治疗肝静脉闭塞病的药物， 去纤苷（defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 爱尔兰爵士制药的defiteli有什么副作用？ 用去纤苷（defiteli）治疗最常见的副作用(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。 与去纤苷（defiteli）相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副作用停止治疗的患者仅为4%。 需要格外注意的是，去纤苷（defiteli）可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。 去纤苷（defiteli）副作用的程度通常都比较轻，患者无需过度担心。 相关热文推荐：爱尔兰爵士制药的defiteli适用于什么病症？https://www.1blv.com/newsDetail/95254.html 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

去纤苷(Defibrotide）是一种单链多聚脱氧核糖核苷的钠盐,近年来研究证实其对肝小静脉闭塞症（HVOD）的治疗有效,缓解率达到了42%，且毒性小,不影响全身凝血活性。虽然该药所具有的功效已经得到临床实验的证实，但是患者在实际用药期间，该药还是会出现一些副作用。 爱尔兰爵士制药的去纤苷最常见的副作用包括低血压、腹泻、呕吐、恶心、流鼻血。较严重的潜在副作用包括出血及过敏反应。 有出血并发症 、正在服用血液稀释药物或其他可能影 响血液凝结药物的人禁用去纤苷 。 美国 FDA于2016年3月30日批准Defitelio(defibrotidesodium，即去纤苷 )用 于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症 (通常并发肾、肺功能异常 )，FDA同时授予其孤儿药地位。去纤苷由Jazz（爵士）药业公司(JazzPharmaceuticals)销售。令人遗憾的是，去纤苷在国内上市还要等待一段时间，在其正式上市之前，患者可先咨询国内国内一些专业且正规的海外医疗服务机构（比如医伴旅）来获取去纤苷的购药渠道。 爵士制药公司创立于2003年，总部位于爱尔兰都柏林，全职雇员885人，是一家商用阶段的生物制药公司，从事医药产品的识别，开发和商业化应用。自2003年建立以来，它已经建立了一个商业和发展组织，组装的产品和候选产品目前包括两种在售产品，以及正处在临床开发的各个阶段的候选产品。目前去纤苷已经归于爱尔兰爵士制药旗下，该药的成功上市也引起了业内的巨大反响，值得患者信赖。 热文推荐：爱尔兰爵士制药的去纤苷一支的价格 https://www.1blv.com/newsDetail/90902.html

去纤苷适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗，那使用去纤苷副作用的处理是怎样的呢？ 去纤苷最常见的副作用(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。 与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷副作用的程度通常都比较轻，患者无需过度担心。 在使用去纤苷治疗过程中，副作用症状较为轻微的，可不必针对性的治疗，副作用症状会随着服药时间的延长逐渐消失，一旦发现较为严重的或者不可耐受的副作用，一定要及时就医！ 需要格外注意的是，去纤苷可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。 禁忌去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。 在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用去纤苷发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。 去纤维钠的注意事项： （1）出血：监视患者对出血。如发生显著出血不给或终止去纤苷。 （2）超敏性反应：如发生严重或危及生命过敏反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至体征和症状解决。 相关热文推荐：去纤苷是哪个国家的药？ https://www.1blv.com/newsDetail/75002.html

去纤苷（去纤维钠，defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。 此外，去纤苷（去纤维钠，defiteli）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。 无论是哪种药物，在长期服用后都会出现一些不良反应，去纤苷也不例外。 去纤苷（去纤维钠，defiteli）治疗最常见的不良反应（发生率 ≥10%和独立的因果关系）为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因不良反应停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷副作用的程度通常都比较轻，患者无需过分担心。 在低于2%的用去纤苷治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。 因为每个患者的身体情况不同，如果患者在使用去纤苷（去纤维钠，defiteli）期间感觉不良反应比较强烈并难以忍受，应及时停药就医，患者不可盲目用药。