




去纤苷(Defitelio)是一种静脉注射用寡核苷酸混合物,活性成分为去纤苷钠。其通过增强纤溶酶活性、调节内皮细胞功能(如增加组织型纤溶酶原激活物t-PA和血栓调节蛋白表达,降低血管性血友病因子vWF和纤溶酶原激活物抑制剂PAI-1)发挥促纤溶作用,保护内皮细胞免受化疗或炎症损伤。
去纤苷在国际市场的获批情况与其在中国的审批进度形成鲜明对比,了解这一差异有助于患者制定合理的治疗计划。
2013年10月18日,欧洲药品管理局批准去纤苷用于治疗造血干细胞移植后重度肝小静脉闭塞病。2016年3月30日,美国FDA也批准了相同适应症。
截至目前,国家药品监督管理局尚未批准去纤苷在国内上市。查询药品注册数据库显示,该药物仍处于临床审批阶段。
部分医院可通过"同情用药"程序申请临时进口。该流程需要提供完整病历资料,审批周期通常需要4-8周。
患者可通过医院药事委员会了解最新审批进展,或咨询主治医师关于特殊用药申请的可行性。
由于未获正式批准,去纤苷在国内的获取渠道受到严格限制。了解实际购买难度对患者治疗选择具有现实意义。
国内无合法销售渠道。个别具备资质的医院可能临时进口,但需要满足严格条件,且数量有限。
个人从海外代购存在冷链断裂、药品真伪难辨等风险。海关对生物制剂入境有严格管制,可能被扣押。
在无法获得去纤苷的情况下,医疗团队可能建议使用其他支持性治疗方案。具体选择需评估患者个体情况。
建议患者通过正规医疗渠道获取治疗建议,避免通过非正规途径购买可能存在安全隐患的药品。
医保覆盖情况直接影响药物的可及性。对于高价孤儿药而言,医保报销尤为重要。
由于尚未在国内上市,去纤苷自然未被纳入任何版本的医保药品目录,患者需全额自费承担治疗费用。
个别省市对罕见病用药有特殊保障政策,但查询显示目前尚无地区将去纤苷纳入地方补充医保。
制药企业可能提供患者援助项目,但具体到去纤苷,目前未见公开的国内患者支持计划。
有需求的患者可关注国家医保目录调整动态,同时向主治医师咨询最新的费用支持信息。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114