




去纤苷(Defitelio临床用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后并发肝静脉闭塞病(VOD,又称肝窦阻塞综合征)并伴随肾功能或肺功能障碍的成人和儿童患者,可显著提高患者生存率,其购买数量限制和特殊人群用药规范对临床治疗具有重要意义。本文将详细说明该药物的购买限制、价格信息以及特殊人群的用药指导。
去纤苷为处方药物,其购买数量受到严格管控,了解相关规定有助于患者合理规划用药计划。
具备使用资质的医院通常根据患者数量按需采购,单次采购量不超过3个月用量,特殊情况下可申请临时增量采购。
凭处方购买时,单次处方量通常控制在7-14天用量,特殊情况下经医院药事委员会批准可适当增加。
未开封药品需2-8℃冷藏保存。开封后室温下仅可保存24小时,限制了大量囤积的可行性。
患者应遵医嘱按疗程购买,避免因储存不当导致药品失效或浪费。
去纤苷的高昂价格与其孤儿药属性直接相关,了解价格构成有助于做好治疗预算。
爱尔兰爵士制药生产的Defitelio定价约5310美元/盒(200mg/2.5mL),不同国家因税费政策差异价格可能浮动5%-10%。
标准方案(6.25mg/kg每6小时)治疗21天,60kg成人约需63支,总费用约16-18万美元。
部分国家医保覆盖部分费用,制药企业可能提供援助计划。国内患者目前需全额自费。
购药前应确认最新价格信息,并了解可能的费用减免渠道。
不同人群对去纤苷的代谢和耐受性存在差异,需要制定个体化用药方案。
动物试验显示胚胎毒性,可能导致流产。妊娠期禁用,用药前需确认妊娠状态,治疗期间采取可靠避孕措施。
缺乏人类数据,考虑潜在出血风险,建议治疗期间暂停哺乳。停药5个半衰期(约10小时)后可恢复哺乳。
1月龄以上患儿安全有效,需按体重调整剂量。长期用药需监测生长发育,特别是青春期性征发育情况。
临床数据有限,建议从低剂量开始,密切监测。合并用药多,需特别注意药物相互作用。
严重肾损患者暴露量增加50%-60%,但无需调整剂量。血液透析不影响药效,可按常规方案给药。
特殊人群用药需由专科医师评估获益风险比,制定个体化治疗方案并加强用药监测。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114