去纤苷治疗肝静脉闭塞症的效果怎么样?

去纤苷治疗肝静脉闭塞症的效果

一项试验纳入了接受HPCT（造血祖细胞移植）检查的儿童，以及入院期间接受降纤肽治疗的儿童。这些患者的人口统计学数据和临床病程信息是从他们的健康记录中提取的。

在研究期间接受HPCT的患者接受去纤肽治疗HVOD（肝小静脉闭塞病）；九个是女孩。大多数患者因血液系统恶性肿瘤接受了HPCT(8/14)，并接受了匹配的无关供体移植(8/14)。

预处理方案包括环磷酰胺全身照射(5/14)和白消安后环磷酰胺(7/14)。HVOD在移植第4天到+33天被诊断出来(中位数:+10.5)；去纤苷在移植第4天到+40天(中位数:+12)开始使用。

去纤苷的中位初始剂量为33毫克/千克/天(11-40毫克/千克/天)；去纤苷最大剂量的中值为38.5毫克/千克/天(11-81毫克/千克/天)。去纤苷治疗的平均持续时间为16天(4-37天)。

由于临床改善(9)、死亡(3)、药物不可用(1)和神经毒性(1)，去纤苷被停用。在去纤苷治疗期间，观察到两名患者出现消化道出血，一名患者出现颅内出血。到第+100天的存活率是79%。

结论:去纤苷对HVOD儿童来说似乎是一种有效且相对安全的治疗方法。

去纤苷的副作用

去纤苷的副作用常见的包括低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血等，患者的体质和病情不同，副作用的表现也是不一样的。需要注意的是禁止去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

去纤苷的作用功效

去纤苷是 FDA批准的第1个治疗严重肝小静脉闭塞的药物，通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。

相关热文推荐：依利格鲁司治疗戈谢病的效果好不好?

参考文献

Bulley SR, Strahm B, Doyle J, Dupuis LL. Defibrotide for the treatment of hepatic veno-occlusive disease in children. Pediatr Blood Cancer. 2007 Jun 15;48(7):700-4. doi: 10.1002/pbc.20934. PMID: 16786586.