去纤苷的治疗效果怎么样

去纤苷的治疗效果

在欧盟，去纤苷被批准用于治疗1个月以上患者的造血细胞移植后的严重静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS），在美国，去纤苷被批准用于血液细胞移植后肾/肺功能障碍的VOD/SOS。一项试验荟萃分析使用已发表的文献估计了静脉注射降纤肽预防后VOD/SOS的发生率和风险。

方法：检索PubMed、Embase和Web of Science的VOD/SOS“预防”或“预防”中的去纤苷研究，不包括I期研究、病例报告、少于10名患者的研究和综述。

结果：检索出733条记录；24例符合纳入标准，其中20例（N=3005）评价了静脉滴注去纤苷预防VOD/SOS。静脉注射去纤苷的VOD/SOS总发生率为5%，成人和儿科患者的发生率分别为5%和8%。

在8项研究中，静脉注射去纤苷预防与对照组（如肝素，无预防）的数据显示，对照组的VOD/SOS发生率为16%。与对照组相比，去纤苷预防性VOD/SOS发生的风险比为0.30。

结论：该分析表明，无论年龄组如何，静脉注射去纤苷预防后VOD/SOS的发生率较低，并且在VOD/SOS高危患者群体中，与对照组相比，静脉注射去纤苷预防的VOD/SOS相对风险较低。

肝静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）是造血干细胞移植（HSCT）或无HSCT化疗期间的一种潜在的危及生命的调理并发症，历史报道的HSCT后平均发病率为13.7%。VOD/SOS的典型症状可能包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体重增加和腹水。

在一项针对患有VOD/SOS和MOD/MOF的成人和儿童的3期、历史对照、多中心试验中（去纤苷：n=102；在去纤苷可用前治疗的对照组：n=32），与对照组（25.0%；倾向分析估计组间差异：23%；P=0.0109）相比，去纤苷导致HSCT后第+100天生存率显著提高（38.2%）。最常见的不良事件（AE）是低血压和腹泻；去纤苷组和历史对照组的常见出血性AE发生率相似（分别为64%和75%）。

去纤苷治疗肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者，疗效显著，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考文献

[1.]Corbacioglu S, Topaloglu O, Aggarwal S. A Systematic Review and Meta-Analysis of Studies of Defibrotide Prophylaxis for Veno-Occlusive Disease/Sinusoidal Obstruction Syndrome. Clin Drug Investig. 2022 Jun;42(6):465-476. doi: 10.1007/s40261-022-01140-y. Epub 2022 May 20. PMID: 35594010; PMCID: PMC9188533.

[2.]Richardson PG, Carreras E, Iacobelli M, Nejadnik B. The use of defibrotide in blood and marrow transplantation. Blood Adv. 2018 Jun 26;2(12):1495-1509. doi: 10.1182/bloodadvances.2017008375. Erratum in: Blood Adv. 2018 Aug 14;2(15):1853. PMID: 29945939; PMCID: PMC6020812.