导读：帕比司他（Panobinostat）的治疗效果主要体现在其作为一种强效的口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，在多发性骨髓瘤治疗中，它能够与其他化疗药物如硼替佐米和地塞米松等协同作用，增强治疗效果，同时减少耐药性的发生。这篇文章主要讲了帕比司他的治疗效果、药物相互作用、不良反应及管理、注意事项等内容。治疗效果1、延缓疾病进展：在临床试验中，帕比司他联合用药治疗能够显著延长患者的无进展生存期（PFS），与仅使用硼替佐米和地塞米松相比，疾病进展延缓时间从5.8个月延长至大约10.6个月。2、提高有效率：帕比司他治疗组的有效率（即肿瘤缩小或消失的比例）达到59%，而对照组仅有41%。3、降低HDAC通路基因表达：帕比司他添加到VI治疗中能够显著降低HDAC通路基因的表达，特别是Bcl-2抗凋亡家族的BCL2和BCL2L1，这可能与肿瘤对治疗的敏感性有关。4、诱导肿瘤细胞凋亡：体外研究表明帕比司他能够诱导肿瘤细胞凋亡，并且VIP治疗后肿瘤强度的增加表明有坏死的发生。药物相互作用帕比司他可能与其他药物发生相互作用，影响治疗效果。因此，在使用帕比司他时需要告知医生正在使用的其他药物，以便医生做出合适的用药指导。不良反应及管理帕比司他的治疗可能伴随一些不良反应，如血细胞减少、非血液学毒性（如腹泻）、疲劳、食欲下降等。帕比司他还可能导致电解质紊乱、肾功能损害、心脏毒性等严重不良反应。在使用帕比司他时需要密切监测患者的身体状况。若有不耐受，及时联系医生，对症治疗。注意事项对血小板计数减少或正在接受抗凝血治疗的患者应谨慎使用。有感染并发症的患者应特别留意感染的风险。有QT间期延长风险或病史的患者，以及肝功能不全的患者也应谨慎使用。老年人因生理机能的降低，在使用时也需要特别小心。重度肝功能不全者禁用。孕妇和哺乳期妇女因帕比司他对胎儿和婴儿的潜在风险，也应禁用。帕比司他在多发性骨髓瘤和HIV病毒的治疗中均显示出了显著的疗效。然而，在使用时需要注意其可能带来的不良反应和药物相互作用等问题。在医生的指导下合理使用帕比司他，可以最大限度地发挥其治疗效果，为患者带来更好的治疗体验。

帕比司他可与硼替佐米和地塞米松联合用于接受≥2种既往方案的多发性骨髓瘤(MM)患者，包括硼替佐米和一种免疫调节药物。帕比司他是基于在复发或复发和难治性多发性骨髓瘤患者中进行的III期PANORAMA1试验的结果而获得批准的，该结果显示，与安慰剂加硼替佐米和地塞米松相比，帕比司他加硼替佐米和地塞米松显著延长了无进展生存期。帕比司他简介帕比司他是一种有效的口服脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，通过表观遗传机制改变基因表达并抑制蛋白质降解。帕比司他是由诺华公司开发，HDACs在维持染色质结构和调节基因表达（包括肿瘤抑制基因的表达）方面具有重要作用，因此是寻找癌症治疗方法的有效靶标。在美国，口服帕比司他被批准用于接受过至少两种既往治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）的复发性多发性骨髓瘤患者的硼替佐米和地塞米松联合治疗。帕比司他日本版的治疗效果一项实验评估了帕比司他日本版治疗多发性骨髓瘤的疗效，PANORAMA1是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲、3期研究，评估复发或复发难治性MM患者。主要疗效结局是PFS,次要结局包括总生存期（OS）和安全性。与安慰剂组患者相比，帕比司他组患者的PFS显着延长：分别为11.99个月和8.08个月。然而，根据初步结果，帕比司他组和安慰剂组的中位OS没有统计学差异。OS数据的最终分析还发现，接受帕比司他治疗的患者与接受安慰剂的患者之间没有显着差异。与安慰剂组相比，帕比司他组的患者更常因不良事件(AE)停止治疗。帕比司他组中96%的患者发生了3级或4级AE，安慰剂组中82%的患者发生了3级或4级AE。得出的结论是，在硼替佐米和地塞米松中添加帕比司他可改善复发或复发难治性MM患者的PFS。不良反应1、全身症状：与帕比司他相关的最常见不良事件包括腹泻、外周水肿、恶心、呕吐、疲劳、发热和食欲不振。2、实验室异常：低磷血症、低钾血症、低钠血症和血清肌酐升高等实验室异常的发生率也可能达到40%或更高。3、血液学异常：如血小板减少、中性粒细胞减少、白细胞减少、淋巴细胞减少和贫血，发生率可能高于60%。4、严重不良事件：帕比司他可能发生的其他严重不良事件包括危及生命的胃肠道和肺部出血以及肝毒性。帕比司他日本版价格帕比司他日本版一盒在33800元-33900元左右，一盒规格为10mgx12粒。总结帕比司他日本版治疗多发性骨髓瘤的效果显著，能够延长患者的无进展生存期，改善生活质量，有药物适应症的患者可以在医生的指导下用药治疗。相关热文推荐：瑞司美替罗治疗非酒精性肝炎伴有肝纤维化的效果怎么样？

帕比司他可能对特定基因突变的多发性骨髓瘤更有效。如果对帕比司他治疗特定基因突变的多发性骨髓瘤的效果有疑问，建议咨询专业的医生，以获取最准确的治疗建议和信息。帕比司他的适应症帕比司他可抑制多种组蛋白脱乙酰酶，这是一种通过多种途径导致恶性细胞凋亡的机制，主要与抗癌药物硼替佐米和皮质类固醇地塞米松联合使用，用于治疗至少接受过两次既往治疗（包括硼替佐米和免疫调节剂）的成人多发性骨髓瘤。帕比司他的作用机制帕比司他(panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂，可在纳摩尔浓度下抑制HDAC 的酶活性。HDAC催化组蛋白和一些非组蛋白赖氨酸残基上乙酰基的去除。HDAC活性的抑制会导致组蛋白乙酰化增加，这是一种表观遗传改变，会导致染色质松弛，从而导致转录激活。体外帕比司他引起乙酰化组蛋白和其他蛋白质的积累，诱导细胞周期停滞或一些转化细胞的凋亡。与正常细胞相比，帕比司他对肿瘤细胞表现出更强的细胞毒性。帕比司他可能对特定基因突变的多发性骨髓瘤更有效多发性骨髓瘤是一种由浆细胞异常增生导致的血液系统恶性肿瘤。多发性骨髓瘤的发病机制复杂，涉及多种基因和信号通路的异常。因此，针对特定基因突变的靶向治疗在多发性骨髓瘤的治疗中显得尤为重要。帕比司他在对特定基因突变的MM患者中可能更有效，这些基因突变包括t和del。对于具有特定基因突变的多发性骨髓瘤患者，帕比司他的治疗效果可能因突变类型而异。一些研究表明，帕比司他在某些基因突变背景下可能表现出更强的抗肿瘤活性，可能是因为这些特定基因突变影响了组蛋白去乙酰化酶的活性或相关信号通路，使得帕比司他的抑制作用更为显著。帕比司他的疗效在一项随机、国际、双臂、双盲、安慰剂对照 III 期试验中，评估口服帕比司他20mg 联合硼替佐米和地塞米松的疗效和安全性。治疗每隔一天进行一次，每周3剂，在每个21 天周期的第1周和第 2 周进行。含帕比司他组（帕比司他-硼替佐米-地塞米松）和对照组（安慰剂-硼替佐米-地塞米松）的中位PFS值分别为11.99个月和8.08个月。尽管帕比司他组和对照组之间的ORR分别是60.7%、54.6%。帕比司他组的CR或接近CR率高于对照组，为27.6%，对照组为15.7%。帕比司他组的中位 DoR 和缓解时间分别为13.14个月和1.5个月，而对照组分别为10.87个月和2个月。帕比司他的用法用量推荐剂量是20mg，每周期的第1、3、5、8、10、12天用药，21天为一个周期，共8个治疗周期。(注：以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准)总结不同患者的基因突变类型和程度各异，因此帕比司他对每个患者的治疗效果也会有所不同。此外，帕比司他在治疗多发性骨髓瘤时也可能伴随一定的副作用，如血小板减少、贫血等，需要在医生的指导下进行使用。相关热文推荐：地舒单抗能治好严重骨质疏松吗？

截至2024年3月，帕比司他暂未在中国上市。帕比司他是一种口服的泛HDAC抑制剂，在多种恶性肿瘤中显示出强大的活性，是目前已知的最强效HDAC抑制剂,目前已被FDA批准用于复发和难治性多发性骨髓瘤。关于帕比司他帕比司他( panobinostat)是瑞士诺华公司研制的首个治疗多发性骨髓瘤的非选择性组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,于2015年2月经过美国FDA批准上市。帕比司他对前列腺癌、儿童难治性实体瘤、难治性转移性神经母细胞瘤等恶性肿瘤也显示出较好的治疗效果。更多有关于帕比司他的资讯可以参考：帕比司他(Panobinostat)推荐用法用量及剂量调整？该篇文章详细介绍了帕比司他的用法用量等信息。帕比司他的作用帕比司他（Panobinostat）通过抑制HDAC（组蛋白去乙酰化酶）对乙酰基的去除，维持组蛋白和非组蛋白的乙酰化状态，从而导致以下作用：1、累积组蛋白和其他蛋白质：由于HDAC的抑制，导致组蛋白和其他蛋白质在细胞内累积，改变细胞内的蛋白质组成。2、诱导细胞周期阻滞：帕比司他的作用可导致癌细胞的细胞周期受阻，使癌细胞无法正常进行细胞周期的转换和增殖。3、诱导细胞凋亡：帕比司他还能够诱导癌细胞的凋亡，促使癌细胞自我毁灭，从而起到抗癌的作用。此外，帕比司他对I、II、IV型HDACs具有高活性，这意味着它能够有效地抑制这些HDAC亚型的活性。对于肿瘤细胞而言，帕比司他具有较强的细胞毒性，能够引起肿瘤细胞的死亡和抑制生长。而对于正常细胞，帕比司他的毒性很小，相对较为安全，减少了对正常细胞的损害，从而提高了药物的安全性和耐受性。帕比司他的价格截至2024年3月，帕比司他并没有在中国上市，更多患者选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买帕比司他，据了解，帕比司他日本版规格为10mgx12粒，参考价格区间在31320~330000元之间。帕比司他的购买渠道1、自购患者可以选择自行购买帕比司他。在国内，需要先就诊于医院的肿瘤科或血液科等相关科室，医生会根据患者的病情情况决定是否开具帕比司他的处方。患者可以凭处方到正规的大型医院、药店或指定药房购买。在海外，患者可以寻找合法的药品供应商或网上药店进行购买，需留意进口规定及相关手续，确保购买到正规的药品。2、医疗服务机构代购患者可以寻找国内或海外的医疗服务机构帮助购买帕比司他。这些机构通常有专业的团队，能够提供详细的药品信息、购买建议及操作流程。患者可以咨询医疗服务机构，提供相关病情资料，医疗服务机构会根据情况提供购买建议并协助购买帕比司他。购药流程通常包括与医疗服务机构的沟通、签订合约、支付费用等步骤，购药后会有相应的发货和配送流程。通过医疗服务机构购买帕比司他可以获得更专业的指导和服务，确保购买到合格的药品。热文推荐：埃罗妥珠单抗2024年价格多少？

帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗多发性骨髓瘤的优势是协同效应、改善预后、减少复发风险、提高耐受性等，而且联合用药的疗效较好，临床获益比较可观。关于帕比司他诺华公司开发了用于治疗癌症的口服和静脉注射的帕诺司他(Farydak)，一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。HDACs在维持染色质结构和调节基因表达(包括肿瘤抑制基因的表达)方面具有重要作用，因此代表了寻找癌症治疗方法的有效靶标。在美国，口服帕比司他被批准作为硼替佐米和地塞米松的联合治疗，用于接受过至少两种既往治疗方案(包括硼替佐米和一种免疫调节剂)的复发性多发性骨髓瘤患者。帕比司他的作用机制帕比司他(Panobinostat)是一线HDAC抑制剂，被批准与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗多发性骨髓瘤。它是一种泛脱乙酰酶抑制剂，因此不仅抑制HDAC，也抑制其他脱乙酰酶。panobinostat的主要作用机制是抑制HDAC，其导致细胞周期停滞和细胞凋亡，使其成为抗肿瘤药物。帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗多发性骨髓瘤的优势帕比司他与硼替佐米和地塞米松联合使用也就是POMACE方案，这种组合治疗的优势如下。1、协同效应：帕比司他和硼替佐米的作用机制互补，可以同时针对骨髓瘤细胞的多个弱点，提高治疗效果。2、改善预后：与单独使用硼替佐米或帕比司他相比，联合方案可能提高患者的完全缓解率，并且可延长患者的无进展生存期和总生存期。3、减少复发风险：联合方案有助于降低疾病复发的风险，对于改善患者的长期预后具有积极意义。4、提高耐受性：帕比司他可能会减轻硼替佐米引起的某些副作用，如周围神经病变等，从而提高患者的耐受性，使得治疗可以更加顺利进行。帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗多发性骨髓瘤的效果在一项III期PANORAMA 1试验中，研究结果显示帕比司他加硼替佐米和地塞米松与安慰剂加硼替佐米和地塞米松相比，显著延长了复发或复发和难治性MM患者的无进展生存期(PFS)，分别是中位生存期分别是12个月、8.1个月。在一项比较帕比司他或安慰剂与硼替佐米和地塞米松联合使用的III期试验表明，帕比司他组的中位无进展生存期有所改善，为11.99个月，安慰机组为8.08个月。帕比司他组具有显著更高的完全或接近完全缓解率，为27.6% ，安慰剂组为15.7%。与帕比司他组相关的常见3级或4级实验室异常和不良事件包括血小板减少症、淋巴细胞减少症、腹泻、乏力、疲劳和周围神经病变。研究显示，帕比司他是一种有前途的替代方案，经过充分研究，NCCN推荐的方案治疗RRMM。当与硼替佐米和地塞米松联合使用时，其已被证明对已经接受了包括硼替佐米和免疫调节剂在内的至少两种在先方案的MM患者的治疗有效。总结帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗多发性骨髓瘤，通过多种药物机制的互补和协同作用，有望为患者带来更深的缓解、更长的生存时间和更好的生活质量。帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗的方案效果因人而异，具体效果还需根据患者的具体病情和治疗反应进行个体化评估。帕比司他的价格据了解，日本版的帕比司一盒的规格是10mgx12粒，目前的参考价格大约是31320元一盒，平均一粒的价格是2610‬元，价格比较贵，而且需要自费购买。参考文献：Wahaib K, Beggs AE, Campbell H, Kodali L, Ford PD. Panobinostat: A histone deacetylase inhibitor for the treatment of relapsed or refractory multiple myeloma. Am J Health Syst Pharm. 2016 Apr 1;73(7):441-50. doi: 10.2146/ajhp150487. PMID: 27001985.相关热文推荐：替索单抗治疗宫颈癌耐药有哪些替代药？

弥漫性内在脑桥胶质瘤(DIPG)是一种致命的儿童癌症，中位生存期不到1年。帕比司他(panobinostat)是一种口服多组蛋白脱乙酰酶抑制剂，在DIPG模型中具有临床前活性。帕比司他(panobinostat)治疗弥漫性中线神经胶质瘤的效果较好，能够提高患者的疾病缓解率，缓解不适症状，增加患者的存活率。关于弥漫性中线神经胶质瘤弥漫性内在脑桥胶质瘤(DIPG)是最常见和最致命的儿童脑干肿瘤，部分由于血脑屏障(BBB)而难以用化学疗法治疗。聚焦超声(FUS)和微泡(MBs)已被证明可以破坏血脑屏障(BBBD)，使更多的化疗药物进入实质。帕比司他(panobinostat)治疗弥漫性中线神经胶质瘤帕比司他(panobinostat)是DIPG中有前途的体外药物的一个例子，由于低BBB外显率而具有较差的临床疗效。在这项研究中，假设使用FUS破坏血脑屏障允许更高浓度的帕比司他(panobinostat)在肿瘤中积聚，从而提供治疗效果。给小鼠原位注射来自患者的DMG细胞系BT-245。使用MRI引导FUS/MB靶向到肿瘤位置。在接受帕比司他(10mg/kg，IP)与FUS/MB组合的动物中，观察到肿瘤帕比司他(panobinostat)浓度增加3倍，前脑中的药物增加不明显。在接受三周治疗的小鼠中，帕比司他(panobinostat)和FUS/MB的组合通过MRI导致肿瘤体积减少71%。此外，FUS/MB将平均存活时间从21天提高到31天。研究表明，FUS介导的BBBD可以增加帕比司他(panobinostat)对原位DMG肿瘤的递送，提供强有力的治疗效果和增加的存活率。帕比司他(panobinostat)治疗弥漫中线神经胶质瘤的效果简介：弥漫性中线神经胶质瘤(DMG)伴有H3 K27M突变是一种被充分描述的实体，大多数DMG都含有这种突变，在成人中具有显著的异质性。没有任何疗法被证明可以提高这种类型肿瘤的存活率。帕比司他(panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，可能具有治疗益处。方法：报告了2016年1月至2020年8月在梅奥诊所(罗彻斯特)治疗的H3 K27M突变型DMG成人(>18岁)使用帕诺比诺司他的回顾性经验。结果：4例H3 K27M突变型胶质瘤患者接受了帕比司他(panobinostat)治疗。患者的中位年龄为40岁(范围22-62岁)，其中2例为女性。所有患者的肿瘤位置为中线、脊髓(n=2)、脑干(n=1)和丘脑(n=1)。所有肿瘤都是IDH1/IDH2野生型。3例患者接受放疗，随后接受帕比司他(panobinostat)辅助治疗。除了3名患者同时使用地塞米松外，所有患者在帕比司他(panobinostat)治疗前或治疗期间均未使用其他药物治疗。没有患者出现2级或以上(根据CTCAE等级)的不良反应。中位总生存期为42个月，中位无进展生存期为19个月，最后随访时有2例患者存活(均患有脊髓肿瘤并接受了放疗)。最好的反应是2名患者病情稳定，1名患者部分缓解。结论：这是首次报道帕比司他(panobinostat)在H3 K27M突变DMG成人患者中的临床结果。表明，在描述的剂量方案下，它具有良好的耐受性，在整个研究期间没有严重的副作用。用法用量一项研究确定了帕比司他(panobinostat)在DIPG儿童中的安全性、耐受性、最大耐受剂量(MTD)、毒性特征和药代动力学。患者和方法：在stratum1中，对患有进行性DIPG的儿童每周给药3天，连续给药3周，停药1周，按照两阶段连续再评估方法增加剂量。在确定最大耐受剂量后，对研究进行了修改，以评估非进展性DIPG/弥漫性中线神经胶质瘤(DMG)(2层)儿童的最大耐受剂量，采用交替方案，每隔一周3天，以提高剂量。结果：对于第1层，19名受试者(17/19)可评估剂量发现。最大耐受剂量为10毫克/平方米/剂量。剂量限制性毒性包括血小板减少症和中性粒细胞减少症。1例患者报告了后部可逆性脑病综合征。对于第2层，34名符合条件的受试者入选，其中29/34名受试者可进行剂量发现评估。该方案的最大耐受剂量为22毫克/平方米/剂。DLT包括血小板减少症、中性粒细胞减少症、中性粒细胞减少症伴4级血小板减少症、长期无法忍受的恶心和ALT升高。结论：在患有进行性DIPG/DMG的儿童中，帕比司他(panobinostat)的最大耐受剂量为10mg/m2/剂，每周给药3次，连续3周/1周停药。在类似的人群预进展中，帕比司他(panobinostat)的最大耐受剂量为22mg/m2/剂，每周给药3次，连续1周/1周停药。两种方案最常见的毒性是骨髓抑制。总结总的来说，对于弥漫性中线神经胶质瘤，帕比司他(panobinostat)是一种有前途的治疗方法。参考文献Neth BJ, Balakrishnan SN, Carabenciov ID, UhmJH, Daniels DJ, Kizilbash SH, Ruff MW. Panobinostat in adults with H3K27M-mutant diffuse midline glioma: a single-center experience. JNeurooncol. 2022 Mar;157(1):91-100. doi: 10.1007/s11060-022-03950-8.Epub 2022 Jan 25. PMID: 35076860.相关热文推荐：帕比司他(panobinostat)适应症,功效作用,用法,副作用,注意事项？

帕比司他(panobinostat)适应症帕比司他(panobinostat)是一种组蛋白脱乙酷酶抑制剂，与硼替佐米和地塞米松联合使用，用于治疗之前接受过至少2种方案(包括硼替佐米和免疫调节剂)的多发性骨髓瘤患者。上市时间帕比司他(panobinostat)于2015年2月在美国上市，于2015年8月在法国、日本、德国上市。但截至目前2023年12月，帕比司他(panobinostat)还没有在中国大陆上市。功效与作用帕比司他(panobinostat)是一种口服组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂，在纳摩尔浓度下抑制HDAC蛋白的酶活性。HDAC蛋白催化组蛋白和一些非组蛋白赖氨酸残基上乙酰基的去除。抑制HDAC活性导致组蛋白乙酰化增加，这是一种表观遗传改变，导致染色质松弛，从而导致转录激活。在体外，帕比司他(panobinostat)可通过诱导组蛋白等蛋白的积聚，导致细胞周期阻滞或凋亡，但具体机制不明。与正常细胞相比，帕比司他(panobinostat)显示出对肿瘤细胞更强的细胞毒性。研究显示，帕比司他(panobinostat)可显著改善多发性骨髓瘤患者的无进展生存期。用法用量1、推荐剂量：帕比司他(panobinostat)的推荐起始剂量为20mg，隔日服用一次，在21天为一个循环的第一和第二个星期，每周接受3次剂量的治疗，最多8个周期。2、联合用药：硼替佐米的推荐注射剂量为1.3mg/m2。地塞米松的推荐剂量为每天20g口服，饭后使用。3、服药注意事项：帕比司他(panobinostat)应该在指定的每日同一时间服用，可以随餐服用，也可以不随餐服用。帕比司他(panobinostat)胶囊应该用一杯水整个吞下，避免打开、溶解、挤压或咀嚼胶囊。4、漏服药物：若漏服，应于服药后12小时以内服药。如果发生了呕吐，患者不应再服用药物，而是应该按照正常的剂量进行下一个疗程。副作用一、常见不良反应：临床研究中帕比司他(panobinostat)最常见的不良反应是外周水肿、食欲下降、腹泻、疲劳、恶心、发热和呕吐。最常见的非血液学实验室异常是低钠血症、低磷血症、低钾血症、和肌酥升高。最常见的血液学实验室异常是中性粒细胞减少症、血小板减少症、淋巴细胞减少症、白细胞减少症和贫血。二、其他不良反应：1、内分泌失调：甲状腺功能减退。2、代谢和营养障碍：液体猪留、高尿酸血症、高血糖、脱水、低镁血症。3、神经系统障碍：晕厥、震颤、头晕、头痛、味觉障碍。4、心脏疾病：心悸。5、血管疾病：直立性低血压呼吸、低血压、高血压。6、胸腔和纵隔疾病：呼吸衰竭、咳嗽、呼吸困难、喘息。7、肠道疾病：胃炎、唇炎、腹胀、腹痛、口干、胀气、消化不良、结肠炎、胃肠疼痛。8、皮肤和皮下疾病：皮肤损伤、皮疹、红斑。9、肌肉骨骼和结缔组织疾病：关节肿胀。10、肾脏和泌尿系统疾病：肾衰竭、尿失禁。11、全身疾病和给药部位状况：寒战。副作用处理方式1、腹泻：建议患者注意腹部保暖，避免进食生冷食物，以免导致腹泻加重，必要时使用止泻药物治疗。2、皮疹：皮疹的患者应注意保持皮肤的清洁与干燥，可使用炉甘石洗剂缓解瘙痒症状，也可使用抗组胺药物缓解皮疹症状。3、咳嗽：咳嗽的患者应注意多饮水，必要时使用止咳药物 ，例如右美沙芬等。4、高血压：高血压患者治疗期间应注意监测血压，如果血压高于正常值，应在医生的指导下使用抗高血压药物治疗。注意事项1、出血：致命和严重的胃肠和肺出血病例。监测血小板计数，必要时输血。2、肝毒性：监测肝酶，如果在帕比司他(panobinostat)治疗期间观察到肝功能异常，则调整剂量。3、胚胎-胎儿毒性：帕比司他(panobinostat)可造成胎儿伤害，应告知妇女服用帕比司他(panobinostat)期间对胎儿的潜在危害，并避免怀孕。4、心脏毒性：接受帕比司他(panobinostat)治疗的患者可能会出现严重心律失常、严重和致命的心脏缺血事件、心电图(ECG)变化。对于近期有心肌梗死或不稳定型心绞痛病史的患者，不要开始帕比司他(panobinostat)治疗。5、感染：据报道，服用帕比司他(panobinostat)的患者出现了局部和全身感染，包括侵袭性真菌感染、肺炎、细菌感染和病毒感染。患有活动性感染的患者不应开始接受帕比司他(panobinostat)治疗。在治疗期间监测患者的感染迹象和症状：如果诊断为感染，应立即采取适当的抗感染治疗，并考虑中断或停用帕比司他(panobinostat)。6、腹泻：25%接受帕比司他(panobinostat)治疗的患者出现严重腹泻。接受帕比司他(panobinostat)治疗的患者中有 68%出现任何程度的腹泻，相比之下，对照组中有 42%的患者出现腹泻。腹泻可以在任何时候发生。治疗期间，在基线和每周(或根据临床指征更频繁地)监测患者的水合状态和电解质血液水平，包括钾、镁和磷酸盐，并进行纠正以防止脱水和电解质紊乱。在腹泻发作时开始抗腹泻药物治疗。中度腹泻(每天4至6次大便)发作时中断帕比司他(panobinostat)。确保开始使用帕比司他(panobinostat)治疗的患者手头有抗腹泻药物。药物相互作用一、可能增加帕比司他血药浓度的药物：1、CYP3A抑制剂：与单独使用帕比司他相比，同时使用帕比司他和强效CYP3A抑制剂可使帕比司他的Cmax和AUC分别增加62%和73%。当与CYP3A强抑制剂(例如，boceprevir、克拉霉素、conivaptan、特拉普韦、地那韦、利托那韦、伊曲康唑、酮康唑、奈非那韦、洛匹那韦/利托那韦、泊沙康哗、沙奎那韦、泰利霉素、伏立康哗)合用时，将剂量减少至10mg。2、杨梅汁：患者要避免杨桃、石榴或石榴汁，以及葡萄柚或葡萄柚汁，以免这些食物影响帕比司他(panobinostat)的吸收。二、可能降低帕比司他(panobinostat)血浆浓度的药物：CYP3A诱导剂：未在体外或临床试验中评估帕比司他与强CYP3A诱导剂的联合用药，但是，帕比司他的暴露可能会减少。在使用机械模型的模拟中观察到，在CYP3A强诱导剂存在下，帕比司他的全身暴露减少约70%。因此，应避免同时使用强CYP3A诱导剂。三、其血浆浓度可能因帕比司他(panobinostat)而升高的药物：CYP2D6底物：帕比司他(panobinostat)使CYP2D6敏感底物的中值Cmax和AUC分别增加约80%和60%然而，这是高度可变的。应避免将帕比司他(panobinostat)与敏感的CYP2D6 底物(即托莫西汀、地帕明、美托洛尔、右美沙芬、奈必洛尔、奋乃静、托特罗定和文拉法辛)或具有窄治疗指数的CYP2D6 底物(即利达匹莫齐特)合用。如果合并使用CYP2D6底物是不可避免的，应经常监测患者的不良反应。四、延QT间期物：不建议同时使用抗心律失常药物(包括但不限于普鲁卡因胺、胺碘酮、丙吐胺、奎尼丁和索他洛尔)，和其他已知可延长0T间期的药物(包括但不限于克拉霉素、贝普利地尔美沙酮、莫西沙星和匹莫齐特)。已知有GT延长风险的止吐药，如多拉司琼、昂丹司琼和托烷司琼，可与频繁的心电图监测一起使用。疗效分析2015年8月28日，帕比司他(panobinostat)与硼替佐米和地塞米松联合治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤的成人患者获得了通过欧盟有效的上市许可，该患者之前接受了至少两种方案，包括硼替佐米和免疫调节剂(IMiD)。帕比司他(panobinostat)的推荐起始剂量为20mg，以循环方式口服，最长服用48周。在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究(PANORAMAI)中，对帕比司他(panobinostat)与硼替佐米和地塞米松的联合使用进行了研究，研究对象为768名复发或复发性难治性多发性骨髓瘤患者，他们之前接受了1-3种治疗方案。在之前接受过至少两种方案(包括硼替佐米和咪达)的患者亚组中，实验组的无进展生存期有7.8个月的差异(panobinostat+硼替佐米+地塞米松组为12.5个月，而安慰剂+硼替佐米+地塞米松组为4.7个月)。药物价格帕比司他日本版一盒的规为10mgx12粒，参考价约为31320元。相关热文推荐：Camzyos治疗梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

帕比司他印度版的价格目前，没有了解到有帕比司他印度版的，了解到的帕比司他（panobinostat）日本版的规格10mgx12粒的价格大概是31320元左右，但价格受多种因素影响不固定。帕比司他截止到2023年12月5日，帕比司他还没有在中国大陆地区上市，国内的医院药房还买不到本品，也没有价格方面的内容公布。海外市场上帕比司他于2015年2月在美国上市。帕比司他（panobinostat）的购买渠道1、购买帕比司他（panobinostat）需要咨询相关的医生，例如血液肿瘤学专家或肿瘤科医生。医生会评估患者的病情，确定是否适合使用帕比司他，如果确定需要使用，医生会开具处方。2、凭医生开具的处方，可以前往已经上市帕比司他的去在当地的正规药店或医院药房购买帕比司他。药师会根据处方提供所需要的药物。3、不方便远行的患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，在线咨询费用和获取流程，省去远行购药的麻烦，性价比更高，但需要正规有资质的渠道。4、购买和使用任何药物都要确保从合法渠道购买，避免使用非正规渠道，如网上药店或私人销售，以保证药物的质量和安全性。帕比司他（panobinostat）的适应症及用法用量帕比司他联合硼替佐米/地塞米松治疗曾用两种以上药物治疗（包括硼替佐米及免疫调节剂）的多发性骨髓瘤。硼替佐米的推荐剂量为1.3mg/㎡作为注射剂给药。地塞米松为每天20 mg口服，在饭后服用。帕比司他推荐起始剂量为20 mg，在每个21天周期的第1周和第2周每周服用3剂（每周期的第1、3、5、8、10、12天用药），每隔一天口服一次，最多8个周期。若患者能临床获益，没有严重的持续毒副反应，此时可考虑继续另外8个周期的治疗。帕比司他（panobinostat）的治疗效果帕比司他是一种口服泛组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤。一项试验报告了一家学术医疗中心对曾接受过大量现代药物预处理的患者进行的基于帕比司他（panobinostat）的联合治疗的结果。回顾性分析了帕比司他（panobinostat）治疗的 105 名骨髓瘤患者。这些患者之前接受过中位数6种疗法，其中53％的患者的疾病被归类为三类难治性，54％的患者的疾病具有高风险细胞遗传学特征。试验结果在101例有应答价值的患者中，总应答率为24.8％，临床获益率（≥最小应答）为36.6％，中位无进展生存期为3.4个月。中位总生存期为19.1个月。最常见的≥3级毒性是血液学毒性，主要是中性粒细胞减少（34.3％）、血小板减少（27.6％）和贫血（19.1％）。基于帕比司他（Panobinostat）的联合疗法在重度预处理多发性骨髓瘤患者中产生了适度的应答率，其中一半以上的患者患有三类难治性疾病。帕比司他（panobinostat）作为一种可耐受的口服药物，在接受标准疗法后病情出现进展的患者中重新获得应答，值得继续研究。相关热文推荐：埃罗妥珠单抗的价格是多少钱一盒? 参考文献Pan D, Mouhieddine TH, Upadhyay R, Casasanta N, Lee A, Zubizarreta N, Moshier E, Richter J. Outcomes with panobinostat in heavily pretreated multiple myeloma patients. Semin Oncol. 2023 Feb-Apr;50(1-2):40-48. doi: 10.1053/j.seminoncol.2023.03.006. Epub 2023 Mar 24. PMID: 37005144.

帕比司他(Panobinostat)每周期的第1、3、5、8、10、12天用药，21天为一个周期，共8个治疗周期，每日20mg，口服。 关于帕比司他 帕比司他(panobinostat,FARYDAK)是瑞士诺华公司研制的首个治疗多发性骨髓瘤的非选择性组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂，于2015年2月经过美国FDA 批准上市。帕比司他通过抑制HDAC对乙酰基的去除,维持组蛋白和非组蛋白乙酰化,导致组蛋白和其他蛋白质的累积，进而诱导不同类型癌细胞的细胞周期阻滞和凋亡。 其对Ⅰ、l 、Ⅳ型HDACs具有高活性,对肿瘤细胞具有较强的细胞毒性,但对正常细胞的毒性很小。近年来,帕比司他对前列腺癌、儿童难治性实体瘤、难治性转移性神经母细胞瘤等恶性肿瘤也显示出较好的治疗效果。 帕比司他推荐用法用量 FARYDAK的推荐起始剂量为20 mg，每隔一天口服一次，在每个21天周期的第1周和第2周每周服用3剂，最多8个周期。对于临床获益且未出现未解决的严重毒性或医学上显著的毒性的患者，考虑再继续治疗8个周期。治疗的总持续时间可长达16个周期(48周)。如表1和表2所示，FARYDAK与硼替佐米和地塞米松联合给药。 硼替佐米的推荐注射剂量为1.3 mg/m2。地塞米松的推荐剂量为每天20 mg口服，在吃饱的情况下服用。 表1:在第1至第8周期期间，推荐的FARYDAK与硼替佐米和地塞米松的联合给药方案 表2:在第9至16周期期间，推荐的FARYDAK与硼替佐米和地塞米松的联合给药方案 帕比司他剂量调整 1、用于肝损伤的剂量调整 轻度肝功能损害患者将FARYDAK的起始剂量降至15 mg，中度肝功能损害患者降至10 mg。避免用于肝功能严重受损的患者。经常监测患者的不良事件，并根据毒性调整剂量。 2.与CYP3A强抑制剂何合时剂量调整 CYP3A强抑制剂(例如，boceprevir、克拉霉素、conivaptan、茚地那韦、伊曲康唑、酮康唑、洛匹那韦/利托那韦)合用时，将FARYDAK的起始剂量减少至10mg。 3、其他药物不良反应 对于出现除血小板减少症、中性粒细胞减少症或胃肠道毒性以外的3/4级药物不良反应的患者，建议如下: 1、CTC 2级毒性复发和CTC 3级和4级-省略剂量，直到恢复到CTC 1级或更低，并以减少的剂量重新开始治疗； 2、CTC 3或4级毒性复发，一旦不良事件缓解至CTC 1级或更低，可考虑进一步减少剂量。 帕比司他药品管理 1、FARYDAK应在规定的每一天大约同一时间口服一次，可与食物一起服用或不一起服用。 2、FARYDAK胶囊应该用一杯水整个吞下。不要打开、挤压或咀嚼胶囊。 3、如果错过了剂量，可在规定的剂量时间后12小时内服用。如果出现呕吐，患者不应重复给药，而应服用下一次常规预定剂量。 相关热文推荐：泊马度胺(Pomalidomide)是什么药？ https://www.1blv.com/newsDetail/121731.html

帕比司他(panobinostat)的副作用处理方法需要根据具体的表现形式进行针对性的治疗，帕比司他(panobinostat)最常见的副作用(发生率至少为20%)是腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热、呕吐。 最常见的非血液学实验室异常是低磷血症、低钾血症、低钠血症和肌酐升高，最常见的血液学实验室异常(发生率≥60%)是血小板减少症、淋巴细胞减少症、白细胞减少症、中性粒细胞减少症和贫血。 帕比司他(panobinostat)的副作用 1、内分泌失调：甲状腺功能减退。 2、代谢和营养障碍：高血糖、脱水、液体潴留、高尿酸血症、低镁血症。 3、神经系统障碍：头晕、头痛、晕厥、震颤、味觉障碍。 4、心脏疾病：心悸。 5、血管疾病：低血压、高血压、直立性低血压。 6、呼吸、胸腔和纵隔疾病：咳嗽、呼吸困难、呼吸衰竭、喘息。 7、胃肠疾病：腹痛、腹泻、消化不良、胃炎、唇炎、腹胀、口干、胀气、结肠炎、胃肠疼痛。 8、皮肤和皮下疾病：皮肤损伤、皮疹、红斑。 9、肌肉骨骼和结缔组织疾病：关节肿胀。 10、全身疾病：疲劳、周围水肿、发热。 帕比司他(panobinostat)的副作用处理方法 1、腹泻：腹泻发作时避免进食辛辣刺激性食物和过冷、过热的食物，选择清淡、易消化的食物，同时应避免大量进食和进水。如果腹泻持续不缓解或加重，建议及时遵医嘱使用适当的止泻药物，同时调整帕比司他的剂量。 2、头晕或头痛：头晕或头痛发作时，可以采取休息和放松的措施，例如躺下休息、闭上眼睛、深呼吸等，也可以将热毛巾放在额头上或用冰袋敷在头痛部位，可以收缩血管，缓解头痛症状。 3、皮疹：保持皮肤清洁、卫生，不要经常用手触摸皮疹部位，也不要过度搔抓，以免导致皮肤破溃。 4、疲劳：注意休息，避免进行重体力劳动，避免熬夜，保证充足的休息时间。 5、消化不良：在饮食上要注意避免摄入油腻、辛辣、刺激的食物，应该选择易消化、营养丰富的食物，如稀饭、面条、鸡蛋等，同时，要保持饮食规律，不要暴饮暴食。 建议患者在出现副作用时采取相应的对症治疗措施，同时注意调整饮食和生活习惯。如果副作用严重或持续时间较长，建议及时就医并采取相应的治疗措施。 帕比司他用药期间注意事项 1、在开始治疗前和治疗期间，应每周至少监测一次全血细胞计数，包括血小板计数、白细胞计数和血红蛋白水平。开始治疗前血小板计数应≥100×10^9/L，ANC应≥1.5×10^9/L。如果全血细胞计数下降或出现其他骨髓抑制的表现，应暂停帕比司他治疗并采取必要的处理措施，如使用升白细胞药等。 2、在治疗期间应密切监测心电图，如果Q-TeF≥480ms，应暂停帕比司他治疗，纠正电解质异常，如果不能纠正Q-T间期延长，则应永久停药。 3、在接受帕比司他治疗期间应采取有效的避孕措施。女性在服药期间和治疗完成后至少一个月内应避免怀孕，男性在帕比司他治疗期间和治疗完成后至少三个月内应采取有效的避孕措施。 相关热文推荐：帕比司他(panobinostat)的功效与作用?

帕比司他(panobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，能够通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用，临床上主要用于治疗多发性骨髓瘤。 帕比司他(panobinostat)的功效 帕比司他(panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，在诱导癌细胞死亡、凋亡和细胞周期停滞的基因表达的表观遗传调节中起到重要作用，与正常细胞相比，帕比司他显示出对肿瘤细胞更强的细胞毒性。 帕比司他(panobinostat)的作用 帕比司他可与硼替佐米和地塞米松联合使用，用于治疗之前接受过至少2种方案的多发性骨髓瘤患者。 帕比司他的临床疗效 在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究中，评估帕比司他与硼替佐米和地塞米松联合治疗复发性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。研究一共纳入768名患者，随机分配接受帕比司他、硼替佐米、地塞米松的组合(n=387)或安慰剂、硼替佐米、地塞米松(n=381)治疗。 在整个试验人群中，帕比司他、硼替佐米组和地塞米松组患者的中位PFS为12个月，安慰剂组、硼替佐米组和地塞米松组患者的中位PFS为8.1个月。 使用改良的EBMT标准治疗后，研究显示帕比司他、硼替佐米组和地塞米松组的总有效率为59%，安慰剂组、硼替佐米组和地塞米松组的总有效率为41%，这些数据表明，帕比司他对多发性骨髓瘤具有较好的治疗作用。 帕比司他的用法用量 推荐起始剂量为20mg，每隔一天服用一次，在每个21天周期的第1周、第2周每周服用3剂，最多用药8个周期。帕比司他应该用一杯水整个吞下，不可以打开、挤压或咀嚼胶囊。 服用帕比司他期间应避免食用杨桃、石榴或石榴汁以及葡萄柚或葡萄柚汁，以免影响血液中的帕比司他含量。 帕比司他的规格 帕比司他胶囊包装在PVC/PCTFE泡罩包装中，主要有三种规格，分别是10mg、15mg、20mg，胶囊体上有两条黑色墨水的放射状带，内含白色至几乎白色粉末。 帕比司他的价格 据了解，日本版的帕比司他，10mgx12粒规格的参考售价大约是31320元，受国际汇率变动以及市场影响，价格也会随之变动，具体应以实际为准。 总结 帕比司他具有较高的特异性、选择性，能够在减轻正常组织所受损伤的同时保证较高的疗效。因此，对于多发性骨髓瘤患者来说，帕比司他是一种有效的治疗选择。 帕比司他作为一种新型的组蛋白脱乙酰酶抑制剂，在多发性骨髓瘤治疗中具有重要的地位，未来可能会进一步拓展其在多发性骨髓瘤以外的其他肿瘤治疗中的应用。 相关热文推荐：阿基仑赛的副作用以及处理措施？

多发性骨髓瘤(MM)是一种常见的血液系统恶性肿瘤，目前仍无治愈方法且复发率很高。帕比司他(panobinostat)属于组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDACi)，联合硼替佐米、地塞米松显著延长了患者的无进展生存期(PFS)。 帕比司他的合成 帕比司他(1,panobinostat)化学名为N-羟基-3-[4-[[[2-(2-甲基-1H-吲哚-3-基)乙基]氨基]甲基]苯基]-(2E)-2-丙烯酰胺，是由Novartis公司研发的一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，于2015年2月经美国FDA批准上市，随后在2015年的5月和9月分别在欧盟和日本批准上市。 联合治疗多发性骨髓瘤的效果 近年来，由于改进和创新的治疗方法，多发性骨髓瘤患者的结局得到了显著改善。然而，大多数患者对目前的治疗会复发或变得难治性。因此，治疗这一患者人群的新药需求仍未得到显著满足。Panobinostat是一种有效的泛去乙酰化酶抑制剂，具有靶向基因表达表观遗传调控和蛋白质代谢的独特作用机制，与多种药物(包括蛋白酶体抑制剂硼替佐米)具有临床前协同作用。在一项帕比司他联合硼替佐米和地塞米松的3期试验中，加用帕比司他显著延长了复发性或复发性和难治性多发性骨髓瘤患者的中位无进展生存期。 单药治疗优势 1.Panobinostat是最近批准的组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂，不良反应少，耐受性良好。 2.对panobinostat在血液系统恶性肿瘤和晚期实体肿瘤患者中的药代动力学数据进行了整理和回顾，这些数据来自十多年来发表的各种临床研究。无论是静脉给药还是口服给药，帕比司他的药代动力学在不同患者间均表现出高度的差异性。 口服给药后，给药剂量的大部分被广泛代谢，代谢物与微量完整的panobinostat一起通过粪便或肾脏排泄。细胞色素p450 (CYP) 3A4和非CYP机制都控制着panobinostat的清除。cyp3a4相关药物与帕比司他的相互作用已被证明与酮康唑(抑制剂)和地塞米松(诱导剂)存在相互作用。 3.综上所述，panobinostat是一种很有前景的HDAC抑制剂，从各种临床研究中获得的临床药代动力学数据似乎没有限制panobinostat在临床中的应用。

帕比司他 帕比司他(Panobinostat)是一种口服组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDACi )，可影响多种细胞途径，并在临床前研究和临床试验中的RRMM患者中证明了其对难治性多发性骨髓瘤细胞的再敏化能力，是一种用于治疗多发性骨髓瘤的有前途的HDACi。 口服帕比司他被批准作为硼替佐米和地塞米松的联合治疗，用于接受过至少两种既往治疗方案(包括硼替佐米和一种免疫调节剂)的复发性多发性骨髓瘤患者。 帕比司他联合硼替佐米的治疗效果 在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，在768名接受硼替佐米+地塞米松治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中评估疗效。 帕比司他联合硼替佐米能够使骨髓瘤进展、复发或死亡的中位时间延长了约3个月，在接受了至少两种化疗(包括硼替佐米和“免疫调节”药物)的患者亚组中，中位时间延长了约8个月。 帕比司他加硼替佐米和地塞米松与安慰剂加硼替佐米和地塞米松相比显著延长了无进展生存期。 在一项关键的III期试验(PANORAMA 1)中，与安慰剂加硼替佐米和地塞米松相比，panobinostat加硼替佐米和地塞米松显著延长了复发或复发和难治性MM患者的无进展生存期(PFS)。 一项比较帕比司他或安慰剂与硼替佐米和地塞米松联合使用的III期试验表明，帕比司他组的中位无进展生存期有所改善，帕比司他组为11.99个月，安慰剂组为8.08个月，帕比司他有显著更高的完全或接近完全缓解率，为27.6%，安慰剂组是15.7%。 与panobinostat相关的常见3级或4级实验室异常和不良事件包括血小板减少症、淋巴细胞减少症、腹泻、乏力、疲劳和周围神经病变。 注意事项 1、出血：致命和严重的胃肠和肺出血病例。监测血小板计数，必要时输血。 2、肝毒性：监测肝酶，如果在FARYDAK治疗期间观察到肝功能异常则调整剂量。 3、胚胎-胎儿毒性：帕比司他可造成胎儿伤害，告知妇女服用帕比司他对胎儿的潜在危害，并避免怀孕。 参考文献： Wahaib K, Beggs AE, Campbell H, Kodali L, Ford PD. Panobinostat: A histone deacetylase inhibitor for the treatment of relapsed or refractory multiple myeloma. Am J Health Syst Pharm. 2016 Apr 1;73(7):441-50. doi: 10.2146/ajhp150487. PMID: 27001985. 相关热文推荐：普乐沙福副作用的缓解方法？

帕比司他是一种口服的泛HDAC抑制剂,在多种恶性肿瘤中显示出强大的活性，是目前已知的最强效HDAC抑制剂,目前已被FDA批准用于复发和难治性多发性骨髓瘤。针对胶质瘤,研究表明帕比司他可以对一些胶质瘤细胞产生细胞毒作用,促进这些细胞的凋亡。研究还表明,帕比司他能够抑制干细胞样细胞的增殖,也就是一些极易耐药的肿瘤细胞。那么，帕比司他治疗胶质瘤效果好吗？ 帕比司他治疗胶质瘤效果 研究方法：我们报告了18年3月至27年2016月在妙佑医疗国际（罗切斯特）接受H2020 K2021M突变DMG治疗的成人使用帕比司他，使用Kaplan-Meier方法计算生存率[1]。 研究结果： 4例H3 K27M突变胶质瘤患者接受帕比司他治疗。患者的中位年龄为40岁（范围为22-62岁），2例为女性。所有患者的肿瘤位置均为中线，脊髓（n = 2），脑干（n = 1）和丘脑（n = 1）。所有肿瘤均为IDH1/IDH2野生型。3例患者接受放疗，随后给予帕比司他辅助治疗。除了3例患者同时使用地塞米松外，所有患者在帕比司他治疗之前或期间均未使用其他药物治疗。没有患者出现2级或更高（每个CTCAE等级）的不良反应。中位总生存期为42个月，中位无进展生存期为19个月，2例患者在最后一次随访时存活（脊髓肿瘤和接受放疗）。2例患者病情稳定，1例患者部分缓解。 结论 这是帕比司他治疗成人H3 K27M突变DMG临床结果的第一份报告。我们发现，它在我们描述的剂量方案中耐受性良好，在整个研究期间没有严重的不良反应。 参考文献 [1]Neth BJ, Balakrishnan SN, Carabenciov ID, Uhm JH, Daniels DJ, Kizilbash SH, Ruff MW. Panobinostat in adults with H3 K27M-mutant diffuse midline glioma: a single-center experience. J Neurooncol. 2022 Mar;157(1):91-100. doi: 10.1007/s11060-022-03950-8. Epub 2022 Jan 25. PMID: 35076860. 相关热文推荐：伊布替尼2023年医保价格？ https://www.1blv.com/newsDetail/120006.html

帕比司他的治疗效果 PANORAMA1是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲的3期试验（NCT01023308），研究对象为既往接受过一到三种治疗方案的复发或复发难治性多发性骨髓瘤患者。患者通过交互式网络和语音响应系统（1:1）被随机分配（按既往治疗线的数量和既往使用硼替佐米进行分层），接受21天周期的安慰剂或帕比司他（20 mg；第1、3、5、8、10、12天口服），两种药物均与硼替佐米联用（第1、4、8、11天1.3 mg/m（2），静脉注射）和地塞米松（口服第1、2、4、5、8、9、11、12天20 mg）。 进行数据分析的患者、医生和研究人员被掩盖在治疗分配之外；不允许交叉。主要终点是无进展生存率（根据改良的欧洲血液和骨髓移植小组标准，并基于研究人员的评估），并通过意向治疗进行分析。 研究结果：768名患者被纳入研究，其中387人被随机分配给帕比司他、硼替佐米和地塞米松，381人被分配给安慰剂、硼替佐米和地塞米松。帕比司他组的中位随访时间为6.47个月，安慰剂组为5.59个月。帕比司他组的中位无进展生存期明显长于安慰剂组（11.99个月vs 8.08个月；危险比[HR]0.63，）。 总生存率数据尚未成熟，尽管在本分析时，帕比司他组的中位总生存率为33.64个月，安慰剂组为30.39个月（HR 0.87）。两个治疗组之间获得总体缓解的患者比例没有差异（帕比司他组235例，安慰剂组208例）；然而，帕比司他组完全或接近完全缓解的患者比例显著高于安慰剂组（107[27.6%]vs 60[15.7%）。 帕比司他组23名（6%）患者和安慰剂组42名（11%）患者的反应最小。帕比司他组的中位反应持续时间（部分反应或更好）为13.14个月，安慰剂组为10.87个月。 帕比司他组381例患者中有228例（60%）发生严重不良事件，安慰剂组377例患者中157例（42%）发生严重副作用。常见的3-4级实验室异常和不良事件（与研究药物无关）包括血小板减少症（帕比司他组256[67%]vs安慰剂组118[31%]）、淋巴细胞减少症（202[53%]vs 150[40%]）、腹泻（97[26%]vs 30[8%]）、乏力或疲劳（91[24%]vs 45[12%]）和周围神经病变（67[18%]vs 55[15%]）。 结论：研究结果表明，帕比司他可能是复发或复发难治性多发性骨髓瘤患者治疗药物的有用补充。 帕比司他对于多发性骨髓瘤疗效显著，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 相关热文推荐：朗妥昔单抗的不良反应是什么 参考文献 San-Miguel JF, Hungria VT, Yoon SS, Beksac M, Dimopoulos MA, Elghandour A, Jedrzejczak WW, Günther A, Nakorn TN, Siritanaratkul N, Corradini P, Chuncharunee S, Lee JJ, Schlossman RL, Shelekhova T, Yong K, Tan D, Numbenjapon T, Cavenagh JD, Hou J, LeBlanc R, Nahi H, Qiu L, Salwender H, Pulini S, Moreau P, Warzocha K, White D, Bladé J, Chen W, de la Rubia J, Gimsing P, Lonial S, Kaufman JL, Ocio EM, Veskovski L, Sohn SK, Wang MC, Lee JH, Einsele H, Sopala M, Corrado C, Bengoudifa BR, Binlich F, Richardson PG. Panobinostat plus bortezomib and dexamethasone versus placebo plus bortezomib and dexamethasone in patients with relapsed or relapsed and refractory multiple myeloma: a multicentre, randomised, double-blind phase 3 trial. Lancet Oncol. 2014 Oct;15(11):1195-206. doi: 10.1016/S1470-2045(14)70440-1. Epub 2014 Sep 18. Erratum in: Lancet Oncol. 2015 Jan;16(1):e6. PMID: 25242045.

多发性骨髓瘤（MM）是一种血液肿瘤，起因于骨髓中发现的一种血浆白细胞。多发性骨髓瘤主要影响老年人，它可以引起细胞迅速增殖，并将其它健康细胞排斥出骨髓。帕比司他（panobinostat）是获批治疗多发性骨髓瘤（MM）的首款组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂。在体外，该药品引起乙酰化组蛋白和其他蛋白质的积累，诱导一些转化细胞的细胞周期阻滞和/或细胞凋亡。那帕比司他（panobinostat）应该如何使用呢？长期用该药品治疗会产生哪些不良反应？ 帕比司他的使用说明 帕比司他推荐的用药剂量为：20mg口服，每周期的第1、3、5、8、10、12天用药，21天为一个周期，共8个治疗周期。若患者能临床获益，没有严重的持续毒副反应，此时可考虑继续另外8个周期的治疗。患者在帕比司他（panobinostat）治疗期间应严格按照医生的诊疗建议用药，不可擅自增加或减少用药剂量，避免因错误用药产生其他不良反应，耽误病情。 帕比司他的不良反应 帕比司他的不良反应包括有：腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲减低、发热、呕吐、低磷血症、低钾血症、低钠血症、肌酐增加、血小板减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、贫血等等。患者在帕比司他（panobinostat）治疗期间如果出现身体不适必须去医院就诊，由专业的医生诊断患者是否需要继续用药。患者不可擅自使用该药品治疗，一定要按照医嘱服用。 以上就是关于帕比司他（panobinostat）使用说明及不良反应的介绍，患者如果想要了解更多关于帕比司他的药物资讯（如注意事项、药品价格、购买渠道等），可以向医伴旅客服咨询。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：多发性骨髓瘤的靶向药物—帕比司他（panobinostat）

帕比司他（Panobinostat）是一种组蛋白去乙酰酶抑制剂，用于治疗多发性骨髓瘤。美国诺华(Novartis)公司于2014年6月2日宣布,其在研药物Panobinostat(参考译名:帕比司他,曾用名:LBH589)与硼替佐米、地塞米松合用于多发性骨髓瘤患者的Ⅲ期临床试验达首要终末指标。本项试验结果于第50届美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上发布。 帕比司他（Panobinostat）为强效口服Ⅰ、和Ⅳ组蛋白(以及非组蛋白)去乙酰化酶抑制药,可阻断关键的肿瘤细胞酶,导致细胞应激并死亡。 本项试验为随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心临床试验,试验旨在评价Panobinostat＋硼替佐米＋地塞米松(用药组)合用,与安慰剂＋硼替佐米＋地塞米松(对照组)合用相比,用于至少接受过一次治疗的复发性或复发难治性多发性骨髓瘤患者的有效性。试验的首要终末指标为无进展生存期,关键次要终末指标为总生存期,其他次要终末指标包括总反应率、反应的持续时间、安全性。 试验结果显示,用药组中位无进展生存期较对照组有37%的显著改善(12个月vs.8个月),用药组完全反应率及几乎完全反应率较对照组有近2倍的增加(28% vs.16%)。 试验中帕比司他（Panobinostat）最常见的3～4级不良事件为血小板减少(用药组67% vs.对照组31%)、淋巴细胞减少(53%vs.40%)、中性粒细胞减少( 35% vs.11%)、腹泻(26% vs.8%)。不良事件可通过支持治疗和降低剂量得到改善。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：帕比司他中文说明书 https://www.1blv.com/newsDetail/98366.html

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。帕比司他panobinostat是诺华公司开发的一种异羟肟酸类小分子组蛋白去乙酰酶(HDAC)抑制剂，诺华帕比司他作用及功效：帕比司他panobinostat联合Velcade (硼替佐米)和地塞米松用于既往接受至少2种治疗方案包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(MM)患者群体。 帕比司他Farydak治疗效果显著，但接受帕比司他Farydak治疗也会产生一定的副作用或不良反应。药品副作用包括：严重腹泻/肺炎/严重感染/严重的中性粒细胞减少/心律失常/心电图异常/心电图st段压低/血小板减等等少。帕比司他Farydak其他副作用包括：败血症和出血。针对于不同的副作用，患者需采取针对性的措施对症处理，以此才能降低因用药副作用所带来的损害。 腹泻是帕比司他Farydak最常见的副作用之一，一般为急性腹泻，呈阵发性，以轻中度为主，患者可耐受。最好的应对方法是不要吃得太饱，水不要一次喝得太多。建议患者在使用帕比司他panobinostat治疗期间以清淡饮食为主，避免食用辛辣食物和奶制品（会加重腹泻），可采取餐中和餐后1小时避免饮水等预防性措施。 接受帕比司他Farydak进行治疗可能导致潜在的胚胎-胎儿毒性。建议女性在服药期间和治疗完成后至少一个月内采取有效的避孕措施。建议男性在帕比司他Farydak治疗期间和治疗完成后至少3个月内采取有效的避孕措施。 接受帕比司他Farydak进行治疗可引起肝功能障碍，主要为转氨酶和总胆红素水平升高。在Farydak治疗前和治疗期间需定期进行肝功能检测，并根据需要进行剂量调整。 以上就是关于帕比司他Farydak的介绍，患者若对Farydak还有其他疑问（如药品价格，购买渠道等），可以向医伴旅客服咨询。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：帕比司他用途和效果

帕比司他属异轻肪酸类小分子HDACs 抑制剂,其作用机制包括诱导组蛋白H3、H4及微管蛋白的高度乙酰化、上调细胞周期蛋白激酶抑制物P21蛋白水平、阻断热休克蛋白HSP90的分子伴侣效应、加速二磷酸腺苷核糖多聚酶PARP断裂，从而促进细胞周期停滞，并进一步诱导癌细胞的分化与凋亡。今天，小编5分钟让你了解帕比司他的注意事项及副作用。 帕比司他的注意事项：建议女性在服药期间和治疗完成后至少一个月内采取有效的避孕措施。建议男性在治疗期间和治疗完成后至少3个月内采取有效的避孕措施。可能引起严重和致命的心脏毒性和严重腹泻。监控病人在治疗期间的感染症状和体征，如果确诊为感染，对其进行抗感染治疗并考虑是否暂停或永久终止给药。 帕比司他常见的副作用为腹泻，低钠血症，淋巴细胞减少，外周水肿，中性粒细胞减少，低磷血症，疲劳，恶心，低钾血症，白细胞减少，肌酐增加，血小板减少，食欲减低，发热，贫血，呕吐等等。在这里，小编很郑重的想要告诉各位使用帕比司他的患者，建议您在用药期间一定要按照医嘱正确用药，切勿听信旁人所说的药物剂量加倍便可提高治疗效果，也不要轻信降低剂量就可以减少副作用等谣言，只有严格按照医嘱用药，才能够对本身的治疗起到最佳的效果。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：帕比司他是一种治疗多发性骨髓瘤的靶向药物

帕比司他Farydak是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂, HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加，导致染色质松弛的表观遗传学改变，导致转录激活。帕比司他Farydak获批治疗多发性骨髓瘤。多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。帕比司他Farydak被批准与硼替佐米以及地塞米松作为3线用药，共同治疗接受过2次包括硼替佐米以及地塞米松免疫抑制剂治疗过后的多发性骨髓瘤(MM)患者。帕比司他副作用有哪些？怎样缓解？ 帕比司他Farydak治疗效果显著，但接受帕比司他Farydak治疗也会产生一定的副作用或不良反应。药品副作用包括：严重腹泻/肺炎/严重感染/严重的中性粒细胞减少/心律失常/心电图异常/心电图st段压低/血小板减等等少。帕比司他Farydak其他副作用包括：败血症和出血。针对于不同的副作用，患者需采取针对性的措施对症处理，以此才能降低因用药副作用所带来的损害。 腹泻是帕比司他Farydak最常见的副作用之一，一般为急性腹泻，呈阵发性，以轻中度为主，患者可耐受。最好的应对方法是不要吃得太饱，水不要一次喝得太多。建议患者在使用帕比司他panobinostat治疗期间以清淡饮食为主，避免食用辛辣食物和奶制品（会加重腹泻），可采取餐中和餐后1小时避免饮水等预防性措施。 接受帕比司他Farydak进行治疗可能导致潜在的胚胎-胎儿毒性。建议女性在服药期间和治疗完成后至少一个月内采取有效的避孕措施。建议男性在帕比司他Farydak治疗期间和治疗完成后至少3个月内采取有效的避孕措施。 接受帕比司他Farydak进行治疗可引起肝功能障碍，主要为转氨酶和总胆红素水平升高。在Farydak治疗前和治疗期间需定期进行肝功能检测，并根据需要进行剂量调整。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐： 【安全用药】帕比司他治疗多发性骨髓瘤的疗效如何？怎样用药？