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帕比司他日本版治疗多发性骨髓瘤的疗效怎么样?

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医学编辑赵丽君
2024-03-26 17:53

帕比司他可与硼替佐米和地塞米松联合用于接受≥2种既往方案的多发性骨髓瘤(MM)患者,包括硼替佐米和一种免疫调节药物。帕比司他是基于在复发或复发和难治性多发性骨髓瘤患者中进行的III期PANORAMA1试验的结果而获得批准的,该结果显示,与安慰剂加硼替佐米和地塞米松相比,帕比司他加硼替佐米和地塞米松显著延长了无进展生存期。

帕比司他简介

帕比司他是一种有效的口服脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,通过表观遗传机制改变基因表达并抑制蛋白质降解。帕比司他是由诺华公司开发,HDACs在维持染色质结构和调节基因表达(包括肿瘤抑制基因的表达)方面具有重要作用,因此是寻找癌症治疗方法的有效靶标。

在美国,口服帕比司他被批准用于接受过至少两种既往治疗方案(包括硼替佐米和一种免疫调节剂)的复发性多发性骨髓瘤患者的硼替佐米和地塞米松联合治疗。

帕比司他日本版的治疗效果

一项实验评估了帕比司他日本版治疗多发性骨髓瘤的疗效,PANORAMA1是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲、3期研究,评估复发或复发难治性MM患者。主要疗效结局是PFS,次要结局包括总生存期(OS)和安全性。

帕比司他

与安慰剂组患者相比,帕比司他组患者的PFS显着延长:分别为11.99个月和8.08个月。然而,根据初步结果,帕比司他组和安慰剂组的中位OS没有统计学差异。OS数据的最终分析还发现,接受帕比司他治疗的患者与接受安慰剂的患者之间没有显着差异。

与安慰剂组相比,帕比司他组的患者更常因不良事件(AE)停止治疗。帕比司他组中96%的患者发生了3级或4级AE,安慰剂组中82%的患者发生了3级或4级AE。

得出的结论是,在硼替佐米和地塞米松中添加帕比司他可改善复发或复发难治性MM患者的PFS。

不良反应

1、全身症状:与帕比司他相关的最常见不良事件包括腹泻、外周水肿、恶心、呕吐、疲劳、发热和食欲不振。

2、实验室异常:低磷血症、低钾血症、低钠血症和血清肌酐升高等实验室异常的发生率也可能达到40%或更高。

3、血液学异常:如血小板减少、中性粒细胞减少、白细胞减少、淋巴细胞减少和贫血,发生率可能高于60%。

4、严重不良事件:帕比司他可能发生的其他严重不良事件包括危及生命的胃肠道和肺部出血以及肝毒性。

帕比司他日本版价格

帕比司他日本版一盒在33800元-33900元左右,一盒规格为10mgx12粒。

总结

帕比司他日本版治疗多发性骨髓瘤的效果显著,能够延长患者的无进展生存期,改善生活质量,有药物适应症的患者可以在医生的指导下用药治疗。

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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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