Nexviazyme旨在改善GAA向肌肉细胞的递送，是一种酶替代疗法，庞贝病靠呼吸机维持生命，Nexviazyme的上市给该疾病的众多患者带来了希望。Nexviazyme用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者，于2021年8月6日获得美国FDA批准上市。 庞贝病新疗法Nexviazyme有副作用吗？ 虽然Nexviazyme的治疗效果显著，受到许多患者的关注，但Nexviazyme也是有副作用的，头痛、疲劳、呼吸困难、红斑、感觉异常、荨麻疹、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐等是Nexviazyme比较常见的副作用。Nexviazyme作为静脉输注给药，建议关注患者用药期间的反应，若有不耐受，及时治疗。 庞贝病新疗法Nexviazyme疗效怎么样？ 在关键3期COMET临床试验中，100名晚发性庞贝病患者随机接受Nexviazyme和标准疗法。结果显示：第49周时，试验达到了呼吸功能改善的主要终点和步行距离改善的关键次要终点。与基线相比，Nexviazyme组患者的用力肺活量(FVC)预测值百分比改善2.9分。与对照组相比，达到了非劣效性标准。在6分钟步行测试中，接受Nexviazyme治疗的患者行走了32.2米，比对照组远了30米。Nexviazyme有助于减轻糖原的累积，是由赛诺菲/Sanofi旗下子公司健赞公司生产研发的。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊哪里能买到？用法用量是怎样的？

庞贝病（LOPD）是一种罕见的疾病，可以分为婴儿型以及晚发型两种。它会引起肌肉无力、心脏扩大等疾病，严重影响患者的生活。Nexviazyme是一种水解溶酶体糖原特异性酶，适用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病的患者。Nexviazyme用药剂量是多少？Nexviazyme疗效如何？ Nexviazyme用药剂量 Nexviazyme使用方式为：静脉输注给药。对于以下体重的患者：≥30kg，推荐剂量为：每两周20mg/kg（实际体重）；＜30kg，推荐剂量为：每两周40mg/kg（实际体重）。患者在接受Nexviazyme（avalglucosidase alfa-ngpt）治疗时应按照自身情况给药，不可擅自增加或减少用药剂量，避免因错误给药导致产生更多的不良反应。 Nexviazyme疗效 COMET是一项头对头3期研究，在晚发型庞贝病（LOPD）患者中开展，数据显示：在庞贝病（LOPD）患者中，与标准护理药物Lumizyme（阿葡糖苷酶α）相比，Nexviazyme（avalglucosidase alfa-ngpt）在改善呼吸功能方面表现出非劣效性；经该药品治疗后，呼吸障碍和活动能力下降这两项庞贝病（LOPD）关键表现显示出临床意义的改善。结合以上试验结果可知，Nexviazyme对改善患者的生活质量及疾病进展状况有积极作用，治疗庞贝病（LOPD）效果显著。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：【效果】维利西呱能改善心力衰竭患者的生活质量

庞贝氏症是一种罕见疾病,由于患者第17对染色体出现病变导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶,而无法分解肝俛,会导致肌肉无力,心脏扩大。该病分婴儿型及晚发型两种,其中婴儿型症状比较严重，一般在出生1个月或3~4个月后发病,首发症状为进食后发绀,呼吸困难,全身肌肉无力,呈弛缓性瘫痪，且病情进展较快,常在2岁之内因心肺功能衰竭而死亡。美国FDA于2021年8月6日批准健赞公司（Genzyme Corporation，赛诺菲/Sanofi旗下子公司）的Nexviazyme静脉滴注剂用于 1 岁及以上年龄患者治疗晚发型庞贝病。 Nexviazyme多少钱呢？河北能买到吗？ 很可惜，Nexviazyme并未在国内上市，因此并没有销售渠道，由于没有上市，也就不曾进入医保，河北的患者如果想要购买，除了自己海外购药以外，还可以选择国内海外医疗服务机构医伴旅来帮忙购药。如果选择海外购药，不管是出国来回，还是药品真假，花费的时间和精力都有可能竹篮打水一场空，但如果选择医伴旅，购药有保障，且药品价格要比患者自行海外购买的药品要实惠很多。与其无头苍蝇一般的自己购药，不如选择信赖医伴旅，还有更多关于Nexviazyme的资讯，详情请咨询医伴旅，竭诚为您解答各种疑难问题。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：使用莫格利珠单抗注射液你需要注意以下的事情

高考662分，南开学霸，宣传委员，爱好代码......，其中每一项都会让人心生崇拜，当这些光环属于同一个人时，将会是怎样的天之骄子？ 没错，这些标签都来自学霸王唯佳，可如果你问他，最终的梦想是什么，也许他的答案，仅仅是能够是自由奔跑而已。 王唯佳在中学时期被诊断诊断为晚发型庞贝病，随着症状加剧肌肉萎缩，王唯佳的脊柱被压迫成s形，别说自由奔跑，就连简单的移动和呼吸都会引来阵阵剧痛。 可即使如此，王唯佳凭借自己的勤奋好学，高考以662的总分被南开录取。据悉王唯佳将会接受手术，来改善身体状况。所有人也都在关注着，他的庞贝病到底能不能治好? 庞贝病是因基因出现先天缺陷产生的疾病，葡萄糖苷酶异常，无法代谢糖原，造成糖原贮积，使得血液中的血糖升高，但糖原不能被利用，组织缺乏能量。导致患儿出现四肢无力的症状，会出现肌肉肥大、心肌肥大等症状。也因此被称为又称为糖原贮积病II型。 目前该种疾病无法根治，但是可以通过药物物治疗，改善患者生活质量。 以药物Nexviazyme为例，这是一种水解溶酶体糖原特异性酶，适用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）的患者。 在临床研究中，用NEXVIAZYME治疗导致庞贝病患者的尿Glc4浓度降低，二期临床试验显示，NEXVIAZYME治疗使LOPD关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）显示出临床意义的改善。 每年的4月15日被定为国际庞贝病日,这种疾病将会被更多人关注，庞贝病患者也将得到更多的理解，我们坚信，伴随医学的进步，庞贝病患者终能实现自由奔跑的美好愿望。

导语：最新数据显示，庞贝氏病新药Nexviazyme能持续改善患者的呼吸功能和行为能力，支持该疗法用于迟发性和婴儿期庞贝氏病患者。 庞贝氏病是一种罕见的遗传疾病，会严重威胁患者的生命，并导致早逝。庞贝氏病主要是由体内酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍引起的，会导致全身肌肉细胞中糖原的积累。其主要特征为全身肌肉无力，会严重影响患者的呼吸功能和行为能力。 2022年2月8日，最新数据显示，患有迟发性庞贝氏病(LOPD)（一种罕见的肌肉疾病）的患者在接受Nexviazyme®(avalglucosidase alfa)治疗近两年后，他们的呼吸功能和活动能力持续改善。对开放标签、长期扩展的随机、双盲、3期COMET试验的分析将在第18届年度世界研讨会上发表。 对接受Nexviazyme持续治疗的患者进行了长期疗效和安全性评估。此外，该分析还包括了接受alglucosidase alfa(以前庞贝氏病唯一可用的治疗选择和标准疗法)治疗后改用Nexviazyme治疗至少48周的患者。在alglucosidase alfa切换到Nexviazyme治疗的患者中，97周内，Nexviazyme可以持续改善患者的呼吸功能(通过预测用力肺活量FVC百分比测量)和步行距离(通过6分钟步行测试6MWT测量)，并且治疗效果稳定。 Nexviazyme是一种酶替代疗法(ERT)，专门靶向6-磷酸甘露糖受体（庞贝氏病中细胞摄取ERT的关键途径）。 COMET研究在20个国家的55个中心招募了100例既往未经治疗的LOPD患者。患者被随机分成两组，一组接受Nexviazyme 20 mg/kg，每两周静脉输注一次，另一组接受alglucosidase alfa 20 mg/kg每两周静脉输注一次，共49周。 在COMET研究的延长期间，最初接受Nexviazyme治疗的患者继续接受治疗，而之前接受alglucosidase alfa治疗的患者改用Nexviazyme 20mg/kg。在进入延长期的95例受试者中，86例(91%)在最后一次随访前仍在接受治疗。 在接受Nexviazyme的治疗期间，这两个治疗组(整个研究期间使用Nexviazyme治疗组和改用Nexviazyme治疗组)的安全性具有可比性。在延长期间，改用Nexviazyme的患者没有观察到新的安全信号。在两组中，有5例患者在延长期内因不良事件(眼部充血、红斑、荨麻疹、呼吸窘迫、急性心肌梗死、胰腺癌)停止治疗。 2期Mini-COMET试验延长期的结果也将在世界研讨会上展示。这项开放标签、递增剂量、三队列研究评估了Nexviazyme在18岁以下婴儿期庞贝氏病(IOPD)患者中的安全性和有效性，这些患者既往接受alglucosidase alfa治疗（6个月或更长时间）后反应不佳或临床衰退，该药物在美国仍在研究中。 所有22例受试者都进入了延长期，每两周接受40mg/kg的Nexviazyme。在延长期间: 最常见的治疗性突发事件的严重程度为轻度到中度，包括皮疹(8例)、跌倒、肺炎、发热(各7例)、头痛、上呼吸道感染(各6例)和呕吐(5例)。 在改用Nexviazyme患者中，较高的Nexviazyme剂量(每两周40 mg/kg)没有增加安全风险。 两年后(第97周)，该研究结果显示，使用Nexviazyme治疗的患者通过粗大运动功能测量(GMFM-88)、快速运动功能测试(QMFT)总百分比评分和Pompe-PEDI（残疾指数的儿科评估）功能技能量表得出患者的运动功能稳定或改善。此外，所有受试者的左心室质量z-score (LVMZ)评分均在正常范围内。 赛诺菲公司罕见疾病全球医疗事务负责人表示：“这些新数据表明，Nexviazyme对迟发性和婴儿期庞贝氏病的关键疾病指标具有持续作用。这项研究进一步支持这种疗法作为一种新的治疗标准，用于治疗这种使人衰弱的终身疾病。” 2021年8月，美国FDA批准Nexviazyme上市，用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝氏病(LOPD)患者。Nexviazyme是一种水解溶酶体糖原特异性酶，有助于减轻糖原的累积，因此可以改善患者的呼吸功能和活动能力。 参考资料： https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-02-08-15-00-00-2380936

Nexviazyme旨在改善GAA向肌肉细胞的递送，是一种酶替代疗法，是特异性靶向细胞摄取的关键途径甘露糖-6-磷酸(M6P)受体，于2021年8月6日获得美国FDA批准上市，用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。Nexviazyme在临床试验中被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。 那么，治疗庞贝病的Nexviazyme怎么使用？ 正确的使用药物才能达到治疗效果。Nexviazyme为静脉输注给药，规格为100mg，用药之前给予抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇以降低IAR的风险，根据患者的体重来确定给药剂量。患者体重<30kg，推荐剂量为每两周40mg/kg（实际体重）；患者体重≥30kg，推荐剂量为每两周20mg/kg（实际体重）。患者需遵医嘱用药，不可随意更改剂量和用法，以免产生不耐受反应，影响治疗效果。 那么，Nexviazyme有什么副作用？呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹、头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐等是Nexviazyme主要的副作用，患者根据体质和病情的不同，副作用的表现有所不同。患者在用药时注意严重的超敏反应、输液相关反应和急性风险易感患者的心肺功能衰竭。总体来说该药疗效显著，有需要的患者可以联系医伴旅客服了解具体药物价格和购药流程，药厂直邮，购药有保障。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：美国FDA批准Nexviazyme用于治疗晚发型庞贝病！

水解溶酶体糖原特异性酶Nexviazyme，有助于减轻糖原的累积，是由赛诺菲/Sanofi旗下子公司健赞公司生产研发的。在临床试验中Nexviazyme被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。 庞贝病主要是由体内酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍引起的，导致全身肌肉细胞中糖原的积累，LOPD患者需要机械通气来帮助呼吸，或者需要轮椅来帮助行动。2021年8月6日，Nexviazyme获得美国FDA批准上市，用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。该药提高了细胞对酶的摄取，有效的清除肌细胞中的糖原积聚。 数据显示，Nexviazyme治疗使LOPD关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）显示出临床意义的改善，COMET是一项头对头3期研究，该研究还达到了主要终点：在LOPD患者中，与标准护理药物Lumizyme相比，Nexviazyme在改善呼吸功能方面表现出非劣效性。该药给众多的庞贝病患者带来了希望。 Nexviazyme旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除，关节痛、头痛、恶心、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、疲劳、腹泻等是Nexviazyme主要的不良反应，患者体质不同，副作用表现不一样，但总体上安全性可耐受。建议患者遵医嘱用药，使用前仔细阅读说明书。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：氯苯唑酸葡甲胺软胶囊怎么服用？国内哪里能买到？

有助于减轻糖原累积的Nexviazyme，是一款酶替代疗法静脉药物，该药在改善肺功能方面取得了与另一款酶替代疗法相似的结果。庞贝氏症是一种罕见遗传疾病，严重威胁患者的生命，并导致早逝，而Nexviazyme给庞贝氏症患者带来了希望，今天咱们来详细的了解一下Nexviazyme在上海买需要多少钱？Nexviazyme有副作用吗？ Nexviazyme于2021年在美国上市，用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）的患者，是一种水解溶酶体糖原特异性酶，能改善患者的呼吸功能和步行距离。但目前该药在国内还没有上市，上海地区及国内其他地区的患者在当地医院药房是买不到这个药物的，更不用说使用医保了。有需要的患者可以联系医伴旅获取性价比较高的Nexviazyme，海外药厂直邮，保证正品，价格实惠，能减轻患者不小的经济负担。医伴旅与国内许多患者都有合作，是专业的海外医疗服务机构。不过海外药物受汇率浮动影响，药物价格也不固定，建议患者咨询医伴旅客服了解Nexviazyme的价格和购药流程！ 那么，Nexviazyme有副作用吗？Nexviazyme虽然治疗效果好，安全性高，但也是有副作用的，感觉异常和荨麻疹、头痛、疲劳、腹泻、恶心、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、关节痛、头晕等是Nexviazyme主要的副作用。患者需遵医嘱用药，若是出现不耐受反应，及时联系医生，对症治疗。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：庞贝氏症新药Nexviazyme获批！

庞贝病主要是由体内酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍引起的，导致全身肌肉细胞中糖原的积累，糖原的积累会对肌肉造成不可逆转的损害。Nexviazyme用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病(LOPD)患者，给患者带来了希望。今天咱们来详细的了解一下庞贝氏症新药Nexviazyme。 Nexviazyme是一种酶替代疗法(ERT)，不仅提高了细胞对酶的摄取，还能有效的清除肌细胞中的糖原积聚，这是Nexviazyme靶向M6P的独特设计造成的。Nexviazyme于2021年8月被美国FDA批准上市，该药是由赛诺菲（Sanofi）生产研发的，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除，与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme的M6P含量增加约15倍。 关于Nexviazyme治疗庞贝氏症的疗效和安全性！3期COMET临床试验中，100名晚发性庞贝病患者使用Nexviazyme，与基线相比，Nexviazyme组患者的用力肺活量(FVC)预测值百分比改善2.9分；第49周时，试验达到了呼吸功能改善的主要终点和步行距离改善的关键次要终点；与对照组相比，改善2.4分，达到了非劣效性标准。Nexviazyme改善了患者的呼吸功能和步行距离。在安全性上，关节痛、头晕、肌痛、头痛、疲劳、腹泻、恶心、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹等是Nexviazyme最常见的不良反应。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：氯苯唑酸葡胺软胶囊河北多少钱一盒？效果如何？

酶替代疗法(ERT)Nexviazyme，是特异性靶向细胞摄取的关键途径甘露糖-6-磷酸(M6P)受体，不仅提高了细胞对酶的摄取，还能有效的清除肌细胞中的糖原积聚。该药是靶向M6P的独特设计，已经获得了得FDA授予的突破性疗法称号、快速通道认定和优先审查资格，主要用于治疗庞贝病。今天咱们来详细的了解一下庞贝病新疗法Nexviazyme怎么使用？需要注意什么？ Nexviazyme在临床试验中被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。Nexviazyme是一种水解溶酶体糖原特异性酶，在使用该药之前应考虑给予抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇以降低IAR的风险。该药为静脉输注给药，实际体重<30kg，推荐剂量为每两周40mg/kg；实际体重≥30kg，推荐剂量为每两周20mg/kg。患者不可随意更改剂量和用法，以免产生不耐受反应，影响原有病情。 那么，使用Nexviazyme需要注意什么呢？患者用药期间需注意该药可引起输液相关反应、严重的超敏反应、和急性风险易感患者的心肺功能衰竭；如果患者出现严重的IAR，请考虑立即停止并开始适当的药物治疗；如果是超敏反应需适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应随时可用。对于易出现体液量超负荷的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在Nexviazyme输注期间可能存在其心脏或呼吸状态严重恶化的风险。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：庞贝病新疗法Nexviazyme能显著改善呼吸、行走功能吗！有副作用吗？

庞贝氏症是一种罕见遗传疾病，患者存在一种酶缺乏，严重威胁患者的生命，Nexviazyme是一款酶替代疗法静脉药物，治疗1岁及以上的晚发性庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者，有助于减轻糖原的累积。今天咱们来详细的了解一下庞贝病新疗法Nexviazyme能显著改善呼吸、行走功能吗！有副作用吗？ 3期临床试验COMET，第49周时，Nexviazyme组的用力肺活量预测值百分比（FVC）与基线相比改善2.9分（SE=0.9），Nexviazyme组的FVC预测值百分比与对照组相比改善2.4分，达到非劣效性标准。Nexviazyme组步行距离为32.2米，在通过6分钟步行测试（6MWT）测量患者功能耐力与活动能力的关键次要终点上，比活性对照组远30米。这说明了，Nexviazyme可以为患者提供步行距离和呼吸功能指标的改善。 Nexviazyme主要负责将GAA酶转运到细胞内溶酶体，是特异性靶向细胞摄取的关键途径甘露糖-6-磷酸(M6P)受体。那么，Nexviazyme有副作用吗？安全性上，Nexviazyme最常见的副作用是头晕、肌痛、头痛、疲劳、腹泻、呼吸困难、恶心、关节痛、瘙痒、呕吐、红斑、感觉异常、荨麻疹等。总体上安全性可耐受。该药是第二代ERT，FDA 授予 Nexviazyme 孤儿药指定、优先审查和突破地位。患者用药期间注意自身反应，如果不耐受，及时联系医生，对症治疗，不可拖延，以免延误病情。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊效果如何？福建能用医保吗？