庞贝病新疗法Nexviazyme能显著改善呼吸、行走功能吗！有副作用吗？

庞贝氏症是一种罕见遗传疾病，患者存在一种酶缺乏，严重威胁患者的生命，Nexviazyme是一款酶替代疗法静脉药物，治疗1岁及以上的晚发性庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者，有助于减轻糖原的累积。今天咱们来详细的了解一下庞贝病新疗法Nexviazyme能显著改善呼吸、行走功能吗！有副作用吗？

3期临床试验COMET，第49周时，Nexviazyme组的用力肺活量预测值百分比（FVC）与基线相比改善2.9分（SE=0.9），Nexviazyme组的FVC预测值百分比与对照组相比改善2.4分，达到非劣效性标准。Nexviazyme组步行距离为32.2米，在通过6分钟步行测试（6MWT）测量患者功能耐力与活动能力的关键次要终点上，比活性对照组远30米。这说明了，Nexviazyme可以为患者提供步行距离和呼吸功能指标的改善。

Nexviazyme主要负责将GAA酶转运到细胞内溶酶体，是特异性靶向细胞摄取的关键途径甘露糖-6-磷酸(M6P)受体。那么，Nexviazyme有副作用吗？安全性上，Nexviazyme最常见的副作用是头晕、肌痛、头痛、疲劳、腹泻、呼吸困难、恶心、关节痛、瘙痒、呕吐、红斑、感觉异常、荨麻疹等。总体上安全性可耐受。该药是第二代ERT，FDA 授予 Nexviazyme 孤儿药指定、优先审查和突破地位。患者用药期间注意自身反应，如果不耐受，及时联系医生，对症治疗，不可拖延，以免延误病情。

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