他高考662分，梦想却是能自由奔跑！

高考662分，南开学霸，宣传委员，爱好代码......，其中每一项都会让人心生崇拜，当这些光环属于同一个人时，将会是怎样的天之骄子？

没错，这些标签都来自学霸王唯佳，可如果你问他，最终的梦想是什么，也许他的答案，仅仅是能够是自由奔跑而已。

王唯佳在中学时期被诊断诊断为晚发型庞贝病，随着症状加剧肌肉萎缩，王唯佳的脊柱被压迫成s形，别说自由奔跑，就连简单的移动和呼吸都会引来阵阵剧痛。

可即使如此，王唯佳凭借自己的勤奋好学，高考以662的总分被南开录取。据悉王唯佳将会接受手术，来改善身体状况。所有人也都在关注着，他的庞贝病到底能不能治好?

庞贝病是因基因出现先天缺陷产生的疾病，葡萄糖苷酶异常，无法代谢糖原，造成糖原贮积，使得血液中的血糖升高，但糖原不能被利用，组织缺乏能量。导致患儿出现四肢无力的症状，会出现肌肉肥大、心肌肥大等症状。也因此被称为又称为糖原贮积病II型。

目前该种疾病无法根治，但是可以通过药物物治疗，改善患者生活质量。

以药物Nexviazyme为例，这是一种水解溶酶体糖原特异性酶，适用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）的患者。

在临床研究中，用NEXVIAZYME治疗导致庞贝病患者的尿Glc4浓度降低，二期临床试验显示，NEXVIAZYME治疗使LOPD关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）显示出临床意义的改善。

每年的4月15日被定为国际庞贝病日,这种疾病将会被更多人关注，庞贝病患者也将得到更多的理解，我们坚信，伴随医学的进步，庞贝病患者终能实现自由奔跑的美好愿望。

推荐药物：进展| 庞贝氏病新药Nexviazyme可持续改善患者的呼吸功能和行为能力