庞贝病新疗法Nexviazyme有副作用吗？疗效怎么样？

Nexviazyme旨在改善GAA向肌肉细胞的递送，是一种酶替代疗法，庞贝病靠呼吸机维持生命，Nexviazyme的上市给该疾病的众多患者带来了希望。Nexviazyme用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者，于2021年8月6日获得美国FDA批准上市。

庞贝病新疗法Nexviazyme有副作用吗？

虽然Nexviazyme的治疗效果显著，受到许多患者的关注，但Nexviazyme也是有副作用的，头痛、疲劳、呼吸困难、红斑、感觉异常、荨麻疹、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐等是Nexviazyme比较常见的副作用。Nexviazyme作为静脉输注给药，建议关注患者用药期间的反应，若有不耐受，及时治疗。

庞贝病新疗法Nexviazyme疗效怎么样？

在关键3期COMET临床试验中，100名晚发性庞贝病患者随机接受Nexviazyme和标准疗法。结果显示：第49周时，试验达到了呼吸功能改善的主要终点和步行距离改善的关键次要终点。与基线相比，Nexviazyme组患者的用力肺活量(FVC)预测值百分比改善2.9分。与对照组相比，达到了非劣效性标准。在6分钟步行测试中，接受Nexviazyme治疗的患者行走了32.2米，比对照组远了30米。Nexviazyme有助于减轻糖原的累积，是由赛诺菲/Sanofi旗下子公司健赞公司生产研发的。

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