美国FDA批准Nexviazyme用于治疗晚发型庞贝病！

水解溶酶体糖原特异性酶Nexviazyme，有助于减轻糖原的累积，是由赛诺菲/Sanofi旗下子公司健赞公司生产研发的。在临床试验中Nexviazyme被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。

庞贝病主要是由体内酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍引起的，导致全身肌肉细胞中糖原的积累，LOPD患者需要机械通气来帮助呼吸，或者需要轮椅来帮助行动。2021年8月6日，Nexviazyme获得美国FDA批准上市，用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。该药提高了细胞对酶的摄取，有效的清除肌细胞中的糖原积聚。

数据显示，Nexviazyme治疗使LOPD关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）显示出临床意义的改善，COMET是一项头对头3期研究，该研究还达到了主要终点：在LOPD患者中，与标准护理药物Lumizyme相比，Nexviazyme在改善呼吸功能方面表现出非劣效性。该药给众多的庞贝病患者带来了希望。

Nexviazyme旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除，关节痛、头痛、恶心、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、疲劳、腹泻等是Nexviazyme主要的不良反应，患者体质不同，副作用表现不一样，但总体上安全性可耐受。建议患者遵医嘱用药，使用前仔细阅读说明书。

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