庞贝氏症新药Nexviazyme获批！

庞贝病主要是由体内酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍引起的，导致全身肌肉细胞中糖原的积累，糖原的积累会对肌肉造成不可逆转的损害。Nexviazyme用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病(LOPD)患者，给患者带来了希望。今天咱们来详细的了解一下庞贝氏症新药Nexviazyme。

Nexviazyme是一种酶替代疗法(ERT)，不仅提高了细胞对酶的摄取，还能有效的清除肌细胞中的糖原积聚，这是Nexviazyme靶向M6P的独特设计造成的。Nexviazyme于2021年8月被美国FDA批准上市，该药是由赛诺菲（Sanofi）生产研发的，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除，与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme的M6P含量增加约15倍。

关于Nexviazyme治疗庞贝氏症的疗效和安全性！3期COMET临床试验中，100名晚发性庞贝病患者使用Nexviazyme，与基线相比，Nexviazyme组患者的用力肺活量(FVC)预测值百分比改善2.9分；第49周时，试验达到了呼吸功能改善的主要终点和步行距离改善的关键次要终点；与对照组相比，改善2.4分，达到了非劣效性标准。Nexviazyme改善了患者的呼吸功能和步行距离。在安全性上，关节痛、头晕、肌痛、头痛、疲劳、腹泻、恶心、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹等是Nexviazyme最常见的不良反应。

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