庞贝氏症是一种罕见疾病,由于患者第17对染色体出现病变导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶,而无法分解肝俛,会导致肌肉无力,心脏扩大。该病分婴儿型及晚发型两种,其中婴儿型症状比较严重,一般在出生1个月或3~4个月后发病,首发症状为进食后发绀,呼吸困难,全身肌肉无力,呈弛缓性瘫痪,且病情进展较快,常在2岁之内因心肺功能衰竭而死亡。美国FDA于2021年8月6日批准健赞公司(Genzyme Corporation,赛诺菲/Sanofi旗下子公司)的Nexviazyme静脉滴注剂用于 1 岁及以上年龄患者治疗晚发型庞贝病。
Nexviazyme多少钱呢?河北能买到吗?
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